HAYA与礼来达成10亿美元合作，开发靶向非编码RNA疗法

在拜耳宣布和 NextRNA 达成合作，共同开发靶向长链非编码 RNA（lncRNA）的小分子疗法后不久。礼来也宣布了自己在这一新兴领域的合作伙伴——HAYA Therapeutics。

根据已公布的多年期协议条款，Haya 的平台将支持礼来所关注的肥胖症和相关代谢病的临床前药物研发，以识别和验证多种组织、疾病和细胞特异性长链非编码 RNA 靶标 (lncRNA)。据两家公司称，作为合作的一部分开发的疗法可能会重新编程致病细胞状态，从而获得比现有疗法更好的疗效和更低的毒性。

HAYA 将获得包括股权投资在内的预付款，并有资格获得总计高达 10 亿美元的临床前、临床和商业里程碑付款，以及产品销售特许权使用费。

LncRNA 约占人类基因组的 98%，被称为“暗基因组”。LncRNA 调节与疾病相关的基因通路和蛋白质，并引发与疾病相关的细胞状态。对于 HAYA 来说，非编码部分绝非“垃圾”。

HAYA 成立于 2019 年，五年前，首席执行官兼联合创始人Samir Ounzain 和同事在 Journal of Molecular and Cellular Cardiology 上发表了一篇论文，详细介绍了在心脏中发现的数百种新型 RNA，为该公司的研究奠定了框架。

2021 年，HAYA 筹集了一轮种子资金，总额 2500 万美元。这轮种子资金由 Broadview Ventures 领投，Apollo Health Ventures、BERNINA BioInvest、4See Ventures、Schroder Adveq 和 Viva BioInnovator 参投。

到目前为止，HAYA 已使用其药物研发引擎来针对长链非编码 RNA (lncRNA)，这些 RNA 是纤维化疾病和其他与衰老相关的严重健康状况（包括癌症）的驱动因素。

HAYA 联合创始人兼首席执行官 Samir Ounzain 表示：“我们确实相信，调控基因组和这些 lncRNA 可能对纤维化以外的任何细胞状态转变至关重要。我们认为，这是对我们在纤维化领域所做工作的极大认可，现在其他人也希望将其应用到其他领域。

HAYA 正在开发一系列 lncRNA 靶向候选药物，用于肺、肾、肝和实体肿瘤微环境等组织中的纤维化疾病的组织特异性治疗。HAYA 的主要开发候选药物 HTX-001 是一种改良的 ASO，靶向 lncRNA Wisper，这是一种富含心脏成纤维细胞的纤维化驱动因子。

该公司尚未披露其他候选药物的目标。但 Ounzain 透露公司目前在临床前模型中验证了靶点，这些靶点可以调节肺部和肿瘤微环境中的纤维化，并在临床前动物模型中表现出改善疾病的活性。HAYA 已将其平台部署到特发性肺纤维化 (IPF) 的靶点上。

对于礼来公司来说，此次合作标志着该公司对另一种对抗代谢紊乱的方法产生了兴趣。近来，礼来在胰高血糖素样肽 1 (GLP-1) 药物的成功开发方面已成为诺和诺德的劲敌，并推出了两种基于相同活性成分 tirzepatide 的 GLP-1 产品：2 型糖尿病治疗药物 Mounjaro® 和减肥药 Zepbound®。今年上半年，这两款药物的销售额均超过 10 亿美元，达到“重磅炸弹”水平。诺和诺德的两种含有活性成分 semaglutide 的 GLP-1 药物——2 型糖尿病治疗药物 Ozempic® 和减肥药 Wegovy® 也同样如此。

礼来是第二家在短短几周内投资 lncRNA 合作的知名生物制药公司。

拜耳与 NextRNA Therapeutics 日前宣布建立价值高达 5.47 亿美元的合作伙伴关系，旨在开发针对肿瘤学 lncRNA 的小分子疗法。拜耳和 NextRNA 同意共同推进两项肿瘤学项目：一项是针对 lncRNA 的小分子项目，目前 NextRNA 正在进行早期临床前开发；另一项是 NextRNA 将研究其平台确定的 lncRNA 靶标，拜耳有权选择一个靶标进行联合开发。

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