北京
2月23日，渤健宣 布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准tofersen用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。 如果顺利获批，tofersen将成为欧洲首款针对ALS的基因靶向疗法。
Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。2023年4月，FDA加速批准tofersen上市，用于治疗SOD1突变所致的ALS患者。（见： ）
ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。
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