上海
界面新闻记者 | 赵一帆
ChatGPT引爆了AI概念，也点燃了业界对AI制药的期待。
据市场调研机构Research And Markets预测，到2026年，AI制药的市场规模有望达到29.94亿美元。可观的市场规模令AI制药市场一片沸腾。除辉瑞、拜耳、安进等知名药企的身影外，众多创业公司也主动卷入其中。
由李彦宏与刘维创立的生命科学平台公司百图生科便是其中一。该企业开发了以蛋白质语言为核心的生命科学基础大模型——xTrimo。
据了解，xTrimo通过AI与生物技术，建模蛋白质、免疫细胞等复杂生物体的进化规律，进而设计出全新的蛋白质药物。该能力在创新药物设计、靶点发现、酶的从头设计等领域上都发挥了一定作用，加速了人工设计蛋白进化的速度。
与其他应用场景不同，AI技术在制药方面只是辅助工具，最终还是要看谁能做出新药来。但是，整个市场迟迟等不到AI设计的药物获批上市，这意味着AI制药企业无法拿到来自药企的合作款项。
同时，投资人也变得理性起来。相较于去年同期，今年一季度，全球AI制药领域融资项目数量接近腰斩，金额也砍去三分之二。融资遇冷也进一步加大了AI制药企业的资金压力，如何跑通商业化路径成为从业者无法回避的问题。
自AI技术首次应用于药物发现之后，为了跑通商业化路径，AI制药企业探索了很多商业模式。这里面主要包括三种：AI SaaS（出售软件）、AI CRO（提供药物研发服务）、AI biotech（自主研发药物）。
最先出现的AI-SaaS模式专门做技术平台，将自己的AI制药软件出售给药企来做药物预测，但这种模式天花板较低，且药企投入意愿有限。在此基础上发展出的AI-CRO模式，利用其AI技术给药企做“外包”来预测药物及自研管线。虽然AI-CRO模式不需要承担后续临床应用风险，但该模式对技术门槛要求高且前期投资很大，在竞争激烈的情况下，利润很难得到有力保障。
更多的AI药物研发公司选择的“AI+Biotech”模式，则需要熬过无法回避的漫长临床试验期。这类公司多是建立自己的药物研发管线，一旦成功上市便可收获巨额回报。在漫长的研发过程中，药企会先支付给AI制药公司一部分预付款，主要作用是支持昂贵的研发实验，但其实很难覆盖整体的研发成本。
这意味着，仅靠股权融资和预付款项很难支撑一家AI制药企业坚持下去，每个节点的里程碑款项才是企业存活的关键。
刘维表示，越进入到后期临床阶段，越容易碰到已占优势的传统企业。与传统制药一样，AI设计的药也要面对90%失败概率的临床试验。在这一阶段，AI变成了辅助工具，掌握优质临床数据的药企才是具备先发优势的玩家。失败的代价也是巨大的，一旦临床试验失败，公司前期的巨额研发投入将无法收回。
稍早前，赛诺菲宣布与生命科学平台公司百图生科达成战略合作，双方将共同开发用于生物治疗药物发现的大模型，而非单纯合作开发药物。这不仅意味着大药企对AI制药的态度逐渐放开，同时这种MaaS（Model as a Service）的形式也为AI制药的商业化路径提供了新的案例。
“赛诺菲付的钱，主要围绕在对我们模型的调用。”刘维称。“与其他主流商业模式不同，客户是根据模型研发及药物早期研发进展向公司付里程款，相应的研发成本由客户自己负担。”
缺乏高质量数据一直是AI制药行业难以解决的问题。这次合作中赛诺菲的加持，在一定程度上也帮助AI制药企业缓解了优质数据供不应求的问题。但复合型人才的匮乏和尚无AI设计药物获批上市的窘境，仍在困扰着从业者。
券商研报中曾勾勒出令人向往的未来图景，预测通过机器学习、深度学习等方式赋能药物靶点发现、化合物筛选等环节，能够使新药研发的成功率从12%提高到14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550亿美元。
不可否认，AI给制药带来了新的想象空间，但要把接下来的路走顺，还需从业者们持续进行研究。
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