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120万元一针的抗癌药,福建曾免费治疗60多例

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N海都记者 陈燕燕

“120万元一针,可清零癌细胞”,最近,这种“抗癌神药”在朋友圈刷屏,还冲上了微博热搜。

原来,今年6月,国产的CAR-T药物——阿基仑赛注射液获批上市,受用者治疗两个月后,癌细胞清零,引起了轰动。

其实,从2016年起,福建协和医院血液科就与福建医科大学免疫研究所合作开展了CAR-T疗法的临床研究,5年来共免费治疗60多例复杂、难治的恶性血液病患者,其中,50%以上的成人淋巴瘤患者和90%左右的儿童急性淋巴细胞白血病患者经过治疗后病情得到有效控制。

5年治疗60多例 大多恢复良好

11岁的莆田男孩小杰是CAR-T疗法的受益者,如今,他恢复良好。

他的主治医生——福建协和医院血液科杨婷主任医师介绍,3年前,小杰确诊急性淋巴细胞白血病,好不容易,他才熬完10个疗程的化疗,病情最严重时,一天被下了3份病危通知书。但是大化疗刚结束一个月,小杰复查时就发现白血病复发了。

病情来得凶险,治疗迫在眉睫。去年年初,杨婷移植团队为小杰制定了“CD19 CAR-T细胞免疫治疗桥接移植”计划。治疗中,小杰先后经历了高热、肝功能异常、昏迷等严重并发症,在医疗团队的精心救治和家人细心陪护下,他才险渡难关。随后,16岁的姐姐为他捐献了造血干细胞,小杰渐渐康复了,目前移植治疗后近2年。

去年4月,小杰刚出移植仓,和医护人员一起过生日

像小杰这样的幸运儿不少,从2016年开始,福建协和医院血液科就与福建医大免疫研究所合作开展CAR-T疗法的临床研究,主要针对CD19阳性的淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病的患者,5年来共免费治疗60多例,最小的患儿才11个月,最大的已69岁。其中,50%以上的成人淋巴瘤患者、90%左右的儿童急性淋巴细胞白血病患者病情得到了控制,复查时,他们的体内没有癌细胞,症状完全得到了缓解。

多年来,杨婷移植团队一直从事骨髓移植与CAR-T细胞免疫治疗的相关研究,先后二次获得“医院医疗技术创新与管理奖”,为不少化疗完全无效的患者争取了治疗的机会。

不是人人适合 使用要慎重

“不一定能百分之百治愈,也不是人人适合!”杨婷主任说,从1989年起,CAR-T疗法就被广泛研究,经历5代更迭,近年才被改良使用到临床上。目前,全球开展的CAR-T临床研究,72%是针对血液肿瘤,实体瘤仅占27%。而国内目前获批的这一款药物只针对复发、难治的弥漫大B细胞淋巴瘤患者,不推荐用于治疗初次诊断的淋巴肿瘤患者。

她指出,CAR-T疗法确实给很多危重患者争取了生存、移植的机会,但也不像传说中的那么神奇——“一针就能治愈”。在临床研究中,有的成人患者接受CAR-T药品回输治疗仅一次,疗效一般,直到回输2、3次,甚至移植后,才有明显疗效,少部分病人还存在有复发的风险。和所有抗癌药一样,CAR-T细胞疗法也存在一定的临床应用风险。

CAR-T疗法不是治愈淋巴瘤的唯一选择,淋巴瘤被称为“千面肿瘤”,它的类型极多,除了头发和指甲,任何器官都可能发生淋巴瘤,但是,通过放疗、化疗和造血干细胞移植等规范治疗,超过50%左右的患者能取得较好的治疗效果,实现临床治愈。因此,患者和家属要理性看待CAR-T疗法,治疗之前需要对患者进行全面评估。

“私人定制”药品 研发成本极高

国产CAR-T药物获批,对于淋巴瘤患者是个好消息,但是,一针120万元的天价让人望而却步。

为什么会这么贵?杨婷主任说,这是一款“私人定制”药品。目前,全球获批的CAR-T药物定价都非常高昂,国外产品定价在37.3万美元-47.5万美元,远超过国产的阿基伦赛注射液。

首先,它的研发成本极高,据报道,阿基仑赛注射液的累计研发投入高达6.75亿元。

其次,生产过程极其复杂,且需要给每个癌症患者进行“个性化定制”,这一疗法需要从癌症患者身上分离提取出免疫T细胞,利用基因工程进行加工和体外培养,培养过程中,一个患者至少需要培养几十亿、甚至上百亿个CAR-T细胞,在培养完成后,将这些细胞重新输入病人体内。超过600个步骤的繁复过程需要投入巨大的人力、物力、财力,定价必定昂贵。不过,已有商业保险纳入了CAR-T药物,有望降低患者负担。

科普一下:

CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞疗法,简单地说,就是把患者的T淋巴细胞用一定的方式分离出来,经过基因技术重新改造,装载上具有识别肿瘤抗原的受体和共刺激分子,再把细胞扩增,使T细胞从“单兵”变身成为“超级军团”,回输到患者体内,攻击并摧毁恶性肿瘤。

传统药物进入人体后,会被肝脏代谢掉,不会在体内长期存在,也不够精准。而CAR-T细胞通过装载“雷达”,能精准识别和杀伤癌细胞,还能在体内长期潜伏,像哨兵一样密切监视癌细胞,见一个杀一个。

据报道,全球首个接受CAR-T疗法的Emily Whitehead,2010年,年仅5岁的Emily被确诊B细胞急性淋巴性白血病,病情复发且十分凶险,接受CAR-T疗法后, Emily迎来了无癌生存九年的纪念日。

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