3起死亡事件后，美国突然盯上中国临床数据

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7月下旬以来，海外媒体接连披露了三起发生在中国研究者发起临床研究中的死亡事件。

8月20日，美国众议院中国问题特别委员会主席约翰·穆勒纳尔和国会议员本·克莱恩致信美国FDA代理局长凯尔·迪曼塔斯，要求FDA加强对中国临床试验数据的审查。

美国众议院中国问题特别委员会主席约翰·穆勒纳尔

这场争议最初指向的是IIT，也就是研究者发起的临床研究。但美国议员提出的限制措施已经不只针对IIT，而是进一步延伸到药企用于IND（研究性新药申请）、NDA（新药上市申请）和BLA（生物制品许可申请）申报的中国临床数据。

也就是说，三起IIT死亡事件正在被放大为对中国整个临床研究数据体系的质疑。

三起死亡事件都发生在IIT

这三起事件有一个共同点，都发生在IIT研究中。

IIT一般由医疗机构和研究者发起，主要目的是探索医学问题和积累医学知识，并不直接以药品注册上市为目的。因此，它与药企发起、用于药品注册的临床试验并不是同一套监管路径。

第一起事件涉及一名患有Snijders Blok-Campeau综合征的6岁女童。

2025年3月，她接受了一项个体化基因编辑治疗，一周内因血栓性微血管病死亡。院内伦理委员会随后认为，死亡与治疗存在明确关联。

这项研究还有一个特殊之处，患儿家庭为项目提供了资金支持。死亡事件在媒体报道之前并没有向社会公开。

第二起发生在辉大基因开展的DMD基因编辑项目中。

公司今年8月确认，一名接受高剂量治疗的患儿于2025年8月死亡。患者接受高剂量AAV病毒载体递送后，出现严重补体和细胞因子激活，随后发生急性呼吸窘迫综合征。

辉大基因表示，医院已经按照规定上报这一事件，完整调查结果也已于今年1月提交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。

第三起涉及转录本生物开发的体内CAR-T产品RXIM002。

死者是一名50多岁的男性，患有系统性硬化症，于今年3月死亡。

公司表示，这起死亡事件已经向中国相关伦理和监管机构以及美国FDA报告，提交美国IND申请时也包含了完整的IIT数据，但公司没有进一步披露具体死因。

美国的质疑已经从IIT扩大到IND

目前中国对IIT严重不良事件有明确的内部报告要求，研究机构需要及时向伦理委员会和监管部门报告。

但现行制度并没有统一要求所有IIT死亡事件都必须向公众公开。

这正是美国议员抓住的问题。他们认为，如果严重不良事件只在监管体系内部流转，而外界无法及时获得信息，就很难独立判断临床数据的完整性。

8月20日的公开信提出了两项具体要求。

第一，除非FDA在申报前12个月内对相关中国临床试验中心进行过现场检查，否则不应接受这些试验数据用于支持IND（研究性新药申请）、NDA（新药上市申请）或者BLA（生物制品许可申请）。

第二，FDA应全面评估美国药物研发和上市审批到底在多大程度上依赖中国的IIT及其他临床试验数据，尤其是基因编辑等高风险技术，并将结果向公众公开。

议员还援引美国政府问责局的数据称，从2012财年至2023年3月1日，FDA在中国只开展过46次临床研究现场检查。美国议员据此认为，中国临床研究规模快速扩大以后，美国现有检查能力没有同步跟上。

这种态度与几个月前形成了明显反差。

FDA前任局长Marty Makary今年曾公开表示，中国启动的一期临床试验数量大约是美国的四倍。

他当时关注的重点并不是限制中国数据，而是认为美国早期临床开发速度太慢，需要降低不必要的要求，提高研发效率。

FDA在2027财年预算文件中还提出建立新的“临床试验通知路径”，希望为部分早期研究提供比传统IND更快的进入方式。

文件也明确提到，越来越多早期药物研发活动正在流向中国和澳大利亚。

几个月前，美国讨论的还是怎样学习中国提高临床研发效率，现在讨论的已经变成怎样防范中国临床数据的风险。

中国IIT监管已经发生变化

不过，三起死亡事件还有一个重要的时间背景。这些事件都发生在中国IIT新监管制度正式实施之前。

2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，也就是国务院第818号令。

细胞治疗、基因治疗等生物医学新技术此后进入新的备案和监管体系，研究项目不再只依靠医院内部审批就可以推进。

按照新规，相关研究需要通过国家系统提交备案材料，同时接受持续监管、风险监测和不良事件报告。对于违规开展研究的机构和个人，也设置了更明确的处罚措施。

中国生物技术发展中心目前已经公布6批备案成功项目，共93项，主要集中在干细胞和免疫细胞治疗领域。从目前公开名单看，相关高风险技术的进入门槛已经明显提高。

但美国方面的政策讨论并没有因为中国监管规则变化而停下来。

今年4月底，美国众议院拨款委员会通过的2027财年相关报告已经提出，不应让FDA使用来自中国、俄罗斯、伊朗和朝鲜试验机构的数据支持IND。相关拨款法案随后于6月4日在众议院通过。

不过，这并不意味着限制中国临床数据已经成为正式法律。相关报告语言本身没有法律约束力，后续还要经过参议院审议以及两院协商，最终规则仍有很大不确定性。

临床数据正在成为新的政策变量

这场争议真正可能影响的，不只是几项IIT研究，而是中国创新药与全球药企之间已经形成的数据、资产和交易链条。

过去几年，中国创新药研发速度提高，临床开发成本相对较低，越来越多跨国药企从中国引进产品和管线。部分项目在中国获得早期临床数据后，再进入美国和其他市场开展后续开发。

国家药监部门披露，今年上半年，中国创新药对外授权交易达到81笔，总金额约1100亿美元，相当于2025年全年交易总额的八成。中国在研新药数量目前约占全球30%，已经成为全球新药研发的重要来源之一。

因此，如果美国未来真正大范围限制中国临床数据，影响可能并不是简单地让中国创新药“无法出海”。

更现实的结果可能是，一些企业需要在美国、欧洲或者澳大利亚重新开展或者补充临床试验。

这样做并不会改变一个药物本身是否有效，但会增加研发时间和成本，也可能改变跨国药企评估中国资产时的价格和开发策略。

RA Capital管理合伙人Peter Kolchinsky此前提出，如果美国通过保护主义政策限制本国药企与中国创新药合作，欧洲药企可能接手其中一部分产品和交易。

换句话说，限制中国数据未必能够阻止中国创新药进入全球市场，却可能重新分配全球药企之间的合作机会。

回到这三起死亡事件本身，中国IIT过去在信息公开和外部透明度上的问题确实需要正视。尤其对于基因编辑、病毒载体和体内CAR-T这样的高风险技术，仅仅完成内部上报，并不足以消除外界对安全性的疑问。

但另一方面，IIT和用于药品注册的IND临床试验并不是同一套监管体系。把几起IIT研究中的问题直接扩大为对所有中国IND数据的不信任，同样需要更充分的证据。

接下来真正值得关注的，是美国FDA会不会把国会的政治压力转化为正式的数据审查规则，以及中国今年刚刚落地的新IIT监管制度，能不能通过更及时、更透明、更可核验的信息披露重新建立外界信任。

最终决定一份临床数据是否可信的，究竟应该是它来自哪个国家，还是试验设计、监管过程和原始数据本身，这可能才是这场争议接下来最核心的问题。

撰稿：酱林 | 编辑：Jon | 校对：木子 | 审核：金良

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