伟立瑞®在华获批用于治疗成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者

伟立瑞®在华获批用于治疗成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者

8周一次给药，为成人和1月龄及以上儿童PNH患者带来长效治疗选择

2026年8月20日，上海——阿斯利康罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

此次获批是基于三项全球III期（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302，ALXN1210-PNH-304）及一项中国III期（ALXN1210-PNH-323）临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。相关研究结果分别发表于《Blood》杂志（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302）[1],[2]和《Blood Advances》杂志（ALXN1210-PNH-304）[3]。

PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病[4]。PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡4。结合PNH患病率特征，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》[5]。

北京协和医院血液内科主任医师，中国III期临床研究主要研究者韩冰教授表示：“PNH是一种由补体系统末端通路异常激活驱动的罕见血液疾病，可引发血管内溶血、血栓及多器官损伤，严重影响患者的生存与生活质量。C5补体抑制剂作为PNH治疗的重要基石，通过持续抑制末端补体活化，显著改善了患者的临床结局。此次瑞利珠单抗获批，为成人及儿童PNH患者带来了兼具长效性、稳定性和便利性的治疗选择，可实现快速、完全且持续的终末补体抑制。此次获批基于全球III期研究及中国患者临床研究所积累的循证医学证据。令人欣喜的是，中国8家研究中心在患者入组、临床研究及证据生成方面作出了重要贡献，为这一治疗方案惠及中国患者提供了坚实支撑。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示：“此次瑞利珠单抗PNH适应症的获批，为中国PNH患者提供了一种疗效确切、安全性良好、应答持久且更为便捷的治疗选择，也意味着PNH治疗迈入了一个新的阶段。未来，我们将继续加大在罕见病领域的研发投入，携手各方加速创新药物研发与可及，为中国患者带来更多创新治疗选择。”

阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示：“继瑞利珠单抗此前在中国获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后，此次PNH适应症的获批，为中国罕见病患者带来了又一具有里程碑意义的重要进展。PNH患者多处于青壮年时期，长效治疗有望帮助患者减轻疾病与频繁治疗带来的负担。随着补体科学不断突破，阿斯利康将持续拓展创新产品组合，为更多补体介导疾病患者带来新的治疗选择。”

全球III期ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302临床研究在成人PNH患者中证实，瑞利珠单抗可快速、完全且持续抑制C5，控制血管内溶血，降低并发症风险1,2；且突破性溶血发生率及严重程度低[6]。已发表的6年随访数据进一步证实疗效可维持，安全性与既往已知特征一致[7]。

中国III期ALXN1210-PNH-323纳入18例补体抑制剂初治成人患者。研究结果显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点上达到具有统计学显著性且临床意义的改善，即第26周时乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线平均下降81.3%（95% CI:-84.2%,-78.3%; p<0.001）。此外，在纠正贫血，改善输血依赖及提高生活质量等方面观察到临床获益。

全球III期ALXN1210-PNH-304临床研究在儿童PNH患者中显示，瑞利珠单抗在26周主要评价期及4年延长期可实现快速、完全且持续的C5补体抑制，并有效控制补体介导的血管内溶血，促进LDH水平下降并维持改善3。此外，在主要评价期内，未报告治疗相关严重不良事件，无患者停药，也无患者发生突破性溶血3。

在所有研究中，瑞利珠单抗的安全性表现与其已知安全性特征一致，在长期随访中未发现新的安全性信号3,7。

目前，瑞利珠单抗在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

声明：

本文涉及未在中国获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

1.Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Lee LWL et al. [published online ahead of print, December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876136.

2.Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST et al. [published online ahead of print December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876805

3.Chonat S, Kulagin A, Maschan A, Bartels M, Buechner J, Punzalan R, Richards M, Ogawa M, Hicks E, Yu J, Baruchel A, Kulasekararaj AG. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, efficacy, and safety of ravulizumab in paediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Adv. 2024 Jun 11;8(11):2813-2824. doi: 10.1182/bloodadvances.2023012267. PMID: 38551806; PMCID: PMC11176942.

4.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(08)：727-737. DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232

5.国家卫生健康委员会, 科学技术部, 工业和信息化部, 国家药品监督管理局, 国家中医药管理局. 关于公布第一批罕见病目录的通知: 国卫医发〔2018〕10号[A/OL]. 2018-05-11.

6.Brodsky RA, Peffault de Latour R, Rottinghaus ST, et al. Characterization of breakthrough hemolysis events observed in the phase III randomized studies of ravulizumab versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021 Jan;106(1):230-237

7.Kulasekararaj A, Brodsky R, Schrezenmeier H, Griffin M, Röth A, Piatek C, Ogawa M, Yu J, Patel AS, Patel Y, Notaro R, Usuki K, Kulagin A, Gualandro S, Füreder W, Peffault de Latour R, Szer J, Lee JW. Ravulizumab demonstrates long-term efficacy, safety and favorable patient survival in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Hematol. 2025 Jan;104(1):81-94. doi: 10.1007/s00277-025-06193-5. Epub 2025 Jan 22. PMID: 39841198; PMCID: PMC11868214.