协和医生辞职来通创业，十年造出全球唯一，刚又融了2个亿

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）完成超2亿元新一轮融资，由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢投资、苏高新金控跟投，老股东隆门资本持续加注。

本轮融资将主要用于加速RAG-17（渐冻症）、RAG-01（膀胱癌）等核心管线的临床推进，推动RAG-18（杜氏肌营养不良症）及代谢领域项目进入临床IND，并升级其全球唯一的saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。

对一家尚处于临床阶段的创新药企而言，这笔资金的意义不言而喻——它意味着研发管线可以继续向前推进，意味着资本对技术路线的又一次确认，也意味着这家扎根如东近十年的公司，离“让RNA激活技术走向临床”的目标又近了一步。

而这一切的起点，要从创始人李龙承的学术生涯说起。

一位科学家的回国选择

1998年，做了13年泌尿外科临床医生的李龙承决定出国深造，赴加州大学旧金山分校从事博士后研究，方向是肿瘤DNA甲基化。这是一个全新的领域，许多实验要从头学起。

于是1999年6月，仅用两个月时间，李龙承凭借业余爱好的计算机技能，建成一个开放性的protocol汇集平台，名为Protocol Online。这个网站深受研究人员欢迎，有人称其为“生物学的雅虎”。三个月后，Protocol Online被奥克兰一家生物信息学公司收购，李龙承也因此加入该公司任Bioinformatics Scientist。

图源：峰客访谈

2000年下半年，他回到UCSF继续原方向的研究，彼时RNA干扰领域正兴起，他又创建了RNAiWeb网站，以支持这一新兴领域的科研交流。

正是在深入理解RNA干扰机制的过程中，李龙承产生了一个设想：RNA干扰通路可能调控着肿瘤基因的甲基化状态。为验证这一点，团队设计了针对特定基因启动子的小干扰RNA，预期会促进基因沉默。然而实验结果恰恰相反——靶基因非但没有沉默，反而被显著激活。

反复验证后，他们确认了这一现象的真实性。

基于这一颠覆性的发现，李龙承将这一现象命名为RNA激活（RNA activation），同时给调控这一现象的RNA分子取了了一个新的名字：小激活RNA (saRNA)。相关研究成果于2006年11月正式发表在PNAS杂志上。

这一发现开辟了新方向，但商业转化的道路并不顺利。

2008年，UCSF将相关知识产权授权给了RNAi领域的头部公司Alnylam，李龙承与搭档的创业计划因此搁浅。此后几年，Alnylam受RNAi行业整体低迷影响，未能全力推进RNA激活技术。2014年，Alnylam放弃该平台，知识产权被UCSF收回并转授给英国公司MiNA Therapeutics。

同年，李龙承受聘回国，加入中国医学科学院北京协和医院。2015年，他在牵头撰写RNA激活领域首本专著时，从MiNA创始人处得知一例肝癌患者经saRNA治疗后肿瘤近乎消失的临床案例，创业念头被再次点燃。

图源：医药魔方

他说：“在美国，我失去了两次获得RNA激活相关IP自主创业的机会。除了2008年与Alnylam竞争失败，2013年波士顿知名创投公司Third Rock Ventures也想投资我们创业，遗憾的是，当时我们没能从Alnylam手中拿回IP。”

2017年，手握5000万元天使轮融资，李龙承创办的中美瑞康正式落户江苏如东高新区生命健康产业园，聚焦以“RNA激活”技术为核心的创新药研发。

“在2015-2016年，中国创新药环境刚刚起步时，如东高新区生命健康产业园能够接受并看好这样一项非常前沿的技术，需要超前的眼光和魄力。而5000万元的天使轮融资，即便放到现在，也是非常高的规模。”李龙承说道。

遇见蔡磊，聚焦渐冻症

中美瑞康进入更广泛的公众视野，与蔡磊有关。

基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，中美瑞康建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。

2022年初，著名渐冻症（ALS）抗争者蔡磊先生已经确诊渐冻症超过两年。在这段艰难的时光里，蔡磊始终奔走于科学家和投资者之间，他的事迹被多家媒体广泛报道。同年4月，李龙承通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便主动与其建立联系。

李龙承博士（左）及中美瑞康副总裁、首席战略官谢文凯博士（右）与蔡磊先生（中）首次约见

当时由于疫情原因，身处上海的李龙承和在北京的蔡磊从建立联系起就一直在线上保持密切的科研沟通。

蔡磊在看到RAG-17的药理药效及RNA干扰技术对渐冻症救治带来的希望时，决定迅速与其团队展开临床前动物实验。双方克服重重困难，在4月至7月间完成了实验的药效评估，最终仅耗时90多天，有效加快了药物研发进程。2022年8月，蔡磊与李龙承在上海正式见面，推进加快临床，抢救病人。同年11月，双方开始正式推动开展IIT（研究者发起的临床研究）。

2023年3月，RAG-17获得了美国FDA孤儿药资格认定，随后获临床试验许可；2024年5月，RAG-17正式在中国获批临床（国内首款获批临床的渐冻症RNAi疗法），成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

2024年11月19日，中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物。

直到今年6月，该药物已正式进入II期临床试验，首例患者成功给药。

李龙承也感慨：“我们的药物从立项到首次用到患者身上，仅用了两年多，这个在新药研发史上可以说是‘神速’，传统小分子药物可能要用7至10年。”

蓄势爆发

据悉，包括RAG-17之内，目前中美瑞康已成功将三条差异化管线推向临床阶段，实现了从科学假设到人体验证的关键跨越。

治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的RAG-01是全球首个通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法，早期临床数据显示针对卡介苗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者实现67%完全缓解率，已获FDA快速通道资格；

RAG-18是全球首个突破肝外递送壁垒通过系统给药的saRNA临床项目，在DMD患者中展现出显著的生物标志物下降与肌肉损伤改善。

作为全球首个突破肝外递送壁垒通过系统给药的 saRNA 临床项目，RAG-18的价值远超单个管线本身。它同时验证了saRNA的系统成药性与LiCO™平台的全身递送能力，为后续更多肌肉、代谢类管线的开发打下了基础。

临床价值的持续兑现，也换来产业与资本的双重认可。2025年底，中美瑞康与海外上市药企达成总额超30亿美元的研发合作，首付款已全额到账，成为近年国内小核酸领域的重磅BD之一。

完成新一轮融资后，中美瑞康正进入“平台验证后蓄势爆发”的关键窗口期。

把视角拉到整个行业，李龙承判断，未来3-5年将是小核酸行业的关键拐点，“肝脏赛道的竞争会进一步白热化，而肝外递送的突破会持续落地，基因激活疗法也会从边缘走向主流。”

对于中国小核酸产业而言，肝外时代也意味着换道超车的机会。过去肝脏赛道的底层技术由海外企业定义，国内企业更多是跟随式创新；而在肝外递送、基因激活这些新方向上，中国企业已经站在了全球第一梯队。

作为RNA激活赛道的全球领跑者，中美瑞康的目标不只是做出几款新药，更是要定义新一代核酸药物的技术标准。

当外界试图用关键词锚定中美瑞康时，李龙承给出了三个标签：RNA激活的原创者与全球领跑者、持续创新的平台型公司、对患者有温度的担当者。

如东在生物医药版图中并非传统意义上的核心城市，但中美瑞康的存在，让这里与小核酸药物这一前沿赛道产生了实实在在的联系。它是一家从南通出发的公司，同时也在参与一些与人类重大疾病相关的科学探索。这次的融资，是这条路上一段新的里程。

来源 | 通商荟

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