河北
来源：市场资讯
（来源：细胞与基因治疗领域）
美国食品药品监督管理局（FDA）不久前正式批准了Orca Bio旗下一款名为Tregzi（Orca-T）的细胞免疫疗法上市。该公司近日对外宣布，该疗法单剂定价42.8万美元（约合人民币290 万元）。
据悉，这款细胞疗法是全球首款基于调节性T细胞（Treg）的免疫疗法，专门用于改善成人血液恶性肿瘤患者在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。这一批准标志着在高风险血液癌症的移植治疗中，业界迎来了一种旨在降低严重并发症风险的新型治疗方案。
Tregzi由细胞疗法公司Orca Bio研发，其制造平台采用单细胞精度技术，旨在用健康的血液和免疫系统替换患者患病的系统。Orca Bio的联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士表示，Tregzi的获批是一个重要的里程碑，它建立在数十年开创性科学的基础之上。公司下一阶段的重心是可靠、精准且安全地将Tregzi交付给患者。
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后最令人担忧且难以预防的并发症之一。当移植的供体免疫细胞攻击患者自身健康组织时，就会引发这种状况，它不仅严重影响患者的长期生存质量，甚至可能危及生命。Tregzi的出现，正是为了解决这一长期存在的临床痛点。该疗法由三种细胞成分组成，均提取自与患者8/8 HLA相匹配的亲属或非亲属供者的外周血，包括高度纯化的造血干/祖细胞（HSPCs）、调节性T细胞（Treg）和常规T细胞（Tcon）。在患者接受化疗清髓后，Tregzi旨在帮助重建血液和免疫系统，同时大幅降低发生慢性移植物抗宿主病的风险。
Tregzi的获批主要基于关键性的III期PRECISION-T临床试验的积极数据。该试验是一项随机、开放标签、多中心研究，共纳入了187名患有急性白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）等血液恶性肿瘤的成人患者。试验结果显示，Tregzi在主要终点上表现出显著的临床获益。在移植后一年，接受Tregzi治疗的患者无中重度慢性移植物抗宿主病生存率达到了78%，而接受传统标准移植方案的患者仅为38.4%。此外，在考虑了死亡作为竞争风险后，Tregzi组患者在一年内发生严重慢性移植物抗宿主病的累积概率仅为12.6%，远低于传统移植组的44%。在总生存率这一次要终点上，Tregzi组也展现出积极趋势，一年总生存率达到94%，高于传统移植组的83%（具体数据详见下图）。
在安全性方面，Tregzi的不良反应与造血干细胞移植患者的预期情况基本一致，最常见的为感染。试验期间未观察到患者在输注过程中出现严重反应，也未发生移植物植入失败的病例。
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