上海
“如今，全球越来越多公司希望到中国开展早期临床研究。”在今年dia药物信息大会暨展览会首次开设biotech day里，赛诺菲全球首席科学官战略顾问、lav风险合伙人苏岭表示。在他看来，尽早验证、尽早去风险、尽早证伪，已经成为biotech生死攸关的能力。”
近年来，中国生物医药行业最鲜明的标签之一，就是速度。越来越多跨国药企、biotech乃至海外投资机构，都开始把中国视作全球早期临床研发的重要一站。可在“快”之外，另一个问题也开始变得越来越重要：什么样的数据，才是真正有价值的数据？
在“biotech在中国生态圈中的制胜法则—应为与勿为”的圆桌讨论上，来自医院、科研机构、biotech企业与跨国药企的多位嘉宾，把讨论焦点落在了一个略显具体的话题上——iit（研究者发起的临床试验）与早期临床数据。
早期数据不能只是“快一步”
iit，又被称为“非注册临床”，不同于药企主导的新药临床试验（ind），iit是由临床研究者发起、以临床需求为核心的设计方案。
过去几年，细胞与基因治疗（cgt）快速崛起，iit也成为中国创新药生态中最特殊的一环。一方面，它给了大量创新疗法更早进入人体、验证疗效的机会；另一方面，行业也长期存在标准不统一、质量参差不齐的问题。
中国医学科学院血液病(血液学研究所)免疫细胞治疗中心主任王迎认为，iit研究应遵循高标准，以确保数据质量，为后续的ind阶段提供有力支持。她分享道，国内首个获批治疗复发难治急性淋巴细胞白血病的cd19 car-t产品纳基奥仑赛。从研究所自主研发，到专利转让，再到企业推进ind与上市，这条路径里，iit扮演了极其重要的角色。
在她看来，真正有价值的iit，是提前验证机制、疗效与安全性，为后续开发提供支撑。也正因为前期iit积累了足够的数据，企业后续才能更快推进。
“我们也是iit的受益者。”驯鹿生物创始人兼董事长张金华提到，公司bcma car-t细胞治疗产品从临床到获批只用了约5年，其中一个关键原因，就是早期iit阶段尽可能“向ind标准靠拢”。但她也坦言，真正难的不是“做iit”，而是怎样让iit的数据足够规范、足够可靠，最终真正被后续注册研究接受。
“iit并非天然等于高质量。”昌平国家实验室研究员高建超提醒，过去多年，中国cgt领域大量临床研究来自iit，这些研究推动了整个行业对临床、cmc和非临床研发的认识，也在一定程度上帮助审评体系积累经验。
创新生态需要更早协同
相比cgt企业的案例，复旦大学华山医院药物临床试验机构办公室主任曹国英看到的，则是另一种变化。她提到，如今非肿瘤、自免等热门赛道已经十分拥挤，不同biotech带着相似靶点来到医院，真正决定项目能否继续往前走的，已经不只是分子本身，而是企业有没有提前想清楚适应症定位、差异化路径和整体开发策略。
“越早沟通越重要。”在她看来，早期临床最重要的价值之一，是帮助企业尽早判断要不要继续。对于资金和时间都有限的biotech来说，这种判断尤为关键。
当中国biotech越来越多进入国际bd视野，跨国药企对数据质量的审视也在提前。“速度和质量，到底怎么平衡？”礼来中国探索研发中心负责人汪银银在现场反问。也正因此，礼来去年在中国正式启动explor&d项目，希望更早进入biotech研发阶段，从临床前到poc阶段提供支持。
在汪银银看来，中国biotech过去更多是“从1到100”，但未来3到5年，真正的挑战会转向“从0到1”的创新。到了这个阶段，企业最缺的往往不再是执行力，而是转化医学能力，以及系统性的研发经验。
“临床试验，最终都要回到同一个标准：患者安全是否被充分保护，数据质量是否经得起检验，研究结果是否能帮助企业做出清晰决策。”在苏岭看来，对于正在走向全球的中国biotech而言，真正的制胜法则，或许不再是单纯追求更快，而是在速度之上建立质量，在灵活之中守住标准，在中国生态的高效率里，做出能够被全球相信的临床证据。
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作者：许织
上观号作者：上海科技
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