突破性进展！CMI 药物重塑 nHCM 治疗格局 —— 阿夫凯泰 ACACIA-HCM 研究同时达到双重主要终点

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非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）约占肥厚型心肌病（HCM）的 1/3，核心特征为静息或激发后左心室流出道压力阶差（LVOT-G）＜30mmHg，患者因心肌异常肥厚、舒张功能障碍等常表现为呼吸困难、乏力等症状，严重影响生活质量，部分患者可进展为心力衰竭、恶性心律失常甚至猝死。长期以来，nHCM 缺乏获批的靶向治疗药物，临床依赖 β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等非特异性对症治疗，疗效有限且不良反应高，巨大的医疗需求亟待满足[1]。近年来，以阿夫凯泰（Aficamten）与玛伐凯泰（Mavacamten）为代表的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），已成为非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）治疗领域的核心探索方向。其中，玛伐凯泰针对 nHCM 的 3 期 ODYSSEY-HCM 研究结果已正式发表，最终未能达到预设的主要终点[2]；而阿夫凯泰的关键 3 期 ACACIA-HCM 研究于 2026 年 5 月 5 日重磅公布，凭借同时达到双重主要终点的优异表现[3]，为 nHCM 治疗带来历史性突破。

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参考文献：

1.中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南 2023 [J]. 中国循环杂志，2023, 38 (1): 1-33.

2.Desai MY, Owens AT, Abraham T, et al. Mavacamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy[J]. The New England Journal of Medicine, 2025, 393(9): 811-821.

3.Cytokinetics. Cytokinetics Announces Positive Topline Results from ACACIA-HCM, the Pivotal Phase 3 Clinical Trial of Aficamten in Patients with Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy[EB/OL]. https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2026/Cytokinetics-Announces-Positive-Topline-Results-from-ACACIA-HCM-the-Pivotal-Phase-3-Clinical-Trial-of-Aficamten-in-Patients-with-Non-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy/default.aspx, 2026.

[MAT-CN-2602807 V 1.0 批准日期：2026年5月]

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“阿夫凯泰片用于非梗阻性肥厚型心肌病的适应症尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，其安全性和有效性尚未确立。

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