中国干细胞临床再突破 从实验室走向普惠仍需发力

21世纪经济报道记者 闫硕 韩利明

3月19日，A股市场细胞免疫治疗概念板块较前一交易日出现明显回落。其中，博瑞医药（688166.SH）、中源协和（600645.SH）股价回撤超2.5%；开能健康（300272.SZ）回撤幅度达3.18%，益诺思（688710.SH）回撤最为显著，高达7.3%。

尽管A股相关板块表现受市场波动影响有所回调，但科研端传来的重磅成果为行业发展注入长期信心。

日前，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组，联合海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队，首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛E-islet开展微创移植，成功实现1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控，相关研究论文发表于国际顶级学术期刊《柳叶刀·糖尿病和内分泌学杂志》。

在业内人士看来，干细胞治疗已实现从“理论远景”向“临床现实”的实质性变化，中国干细胞产业的规范化与规模化时代正加速到来。但不可忽视的是，从科研成果的临床验证到市场的广泛落地，仍存在诸多亟待突破的瓶颈。

当前，细胞治疗产品研发在全球范围内呈现快速发展态势，为自身免疫性疾病、癌症、遗传性疾病、罕见病等多种难治性疾病，提供了全新的治疗思路与机遇。随着临床研究对安全性与有效性的持续验证，全球细胞治疗市场规模有望实现稳步增长，预计将从2021年的95亿美元增长至2028年的230亿美元。

中国在细胞治疗研究领域虽起步相对较晚，但已快速跻身全球该领域最活跃的地区之列。据美国临床试验数据库（ClinicalTrials.gov）数据显示，中国目前是全球干细胞临床试验注册数量第二多的国家，仅次于美国。

据相关报道，程新研究组联合殷浩教授团队开展的探索性临床研究，已在3例1型糖尿病患者中顺利实施。研究团队分别采用自体或异体内胚层干细胞来源的再生胰岛E-islet进行治疗，并在不同免疫抑制策略下，系统评估该疗法的疗效与安全性。

据悉，基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国与美国的新药临床试验（IND）批件。目前，相关临床试验正严谨有序开展。

一位专注于胰岛研究的中国科学技术大学化学与材料科学学院博士向21世纪经济报道记者表示，此次技术突破的意义重大，首先是“科研标杆”业已确立，“昔日干细胞治疗糖尿病多流于实验室理论，今朝临床数据问鼎《柳叶刀》，确证了此路径的临床可行性，为后续研发提振了信心，也为产业化融资注入了强心剂。”

其次，“全产业链”协同效应初显。此番技术突破的核心在于内胚层干细胞体系的建立，它不仅打通了上游种子细胞扩增的技术关隘，更带动了中游胰岛类器官构建与下游微创介入技术的全链条国产化协同，完成了从理论到实践的技术闭环。

最后，“产业边际”实现了跨代突破。干细胞正从实验室的“精密耗材”蜕变为针对胰岛衰竭、摆脱胰岛素依赖的“活性生物医药”。此举不仅感召更多研究者投身其中，更将倒逼国内监管体系与规模化产线的升级提速。

但该人士同时坦言，从“临床突破”到“全民普惠”，仍有一段漫长的路要走。其中头号瓶颈在于标准化、自动化大规模生产体系的缺失。

据其介绍，目前干细胞制备更像实验室里的“高端手工艺品”，极度依赖人工经验且批次差异大。要实现普惠，必须将“作坊式”生产转化为高度自动化的“细胞工厂”，在大型生物反应器内精准诱导数以亿计的干细胞向功能性胰岛定向分化。这不仅涉及生物学，更面临流体动力学、代谢氧合保障以及致瘤性风险监控等极端复杂的工程化挑战。

“如果无法通过规模效应将单次治疗成本从天文数字降至医保可覆盖的范围，再惊艳的科研突破也难以走出实验室，真正成为千万糖尿病患者用得起、敢去用的‘平民良药’。简单说，我们要做的就是把‘纳米级’的精密实验，变成‘吨级’的工业奇迹。”该人士补充。

从全球范围来看，干细胞相关疗法的发展仍处于起步阶段，各国均在加速推进相关科研与产业布局。

例如2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

作为国内唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内，医疗机构可以使用国内尚未批准上市的国际先进药品、医疗器械及医疗技术。2025年3月，乐城先行区公布了3项干细胞治疗技术的临床定价，分别应用于膝骨关节炎、慢性阻塞性肺病（COPD）和心力衰竭，价格分别为3.6万元、15万元和18万元。

就在科研界与产业界全力推动干细胞技术转化应用的同时，市场上也出现了诸多乱象：干细胞输注服务已悄然出现在不少美容院、私立医院、细胞公司，甚至部分公立医院的相关科室。对于普通消费者而言，如何准确识别合规的干细胞产品与服务，成为亟待解决的问题。

上述中国科学技术大学化学与材料科学学院博士强调，识别合规干细胞产品与服务，核心要关注“两证一地”：国家药监局的临床试验批件（IND）或卫健委备案的临床研究项目，且必须在具备资质的三甲医院开展。凡是美容院、养生馆宣称“回输抗衰”并高额收费的，皆属违规。

在其看来，产业乱象频发，根源在于暴利驱动下的信息不对称与监管边界的灰色地带，“干细胞被神化为‘万能药’，利用患者对疾病的恐惧收割‘智商税’。同时，干细胞兼具药品与医疗技术双重属性，导致过去监管权责不一。非法机构通过省略昂贵的临床级质控成本，以极低技术门槛扰乱市场。”

“作为研发者，我们最担心的是这种‘劣币驱逐良币’的现状，在技术真正普惠前，先透支了公众的信任。”该人士表示。

不过当前，监管部门已持续加大整治力度。其中，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（下称《条例》）将于2026年5月1日起正式施行，在细胞治疗、基因编辑等前沿领域，清晰界定了审批路径与监管要求。

在上述人士看来，《条例》是干细胞行业的“成人礼”，它通过“两手抓”重塑生态：

一方面，条例限定三甲医院资质，并引入最高20倍罚款及终身禁业的“史上最严”惩戒。这能精准降维打击美容院、养生馆的违规行为，让干细胞回归严肃医学。

另一方面，新规明确了转化应用路径，极大地缩短了审批周期。这捅破了实验室到临床的“天花板”，让我国自主研发的胰岛再生技术能更快、更合法地惠及患者。

“尽管《条例》建立了全链条闭环，但‘根除’仍需配套细则的持续发力。”该人士强调，“《条例》的实施标志着行业真正迈向法治时代。只有褪去虚火，我们苦熬出来的科研成果才能有尊严地走向市场。”