100% 应答率！罕见皮肤病迎来突破性疗法

摘要：辉瑞参股的 Priovant 公司研发的 TYK2/JAK1 抑制剂 brepocitinib，在皮肤结节病 Ⅱ 期临床中交出亮眼数据，成为该适应症首个获阳性结果的企业赞助安慰剂对照试验。这款潜力药物不仅展现出优异的疗效与耐受性，更让这一长期缺药的罕见病患者看到新希望，公司也计划年内启动 Ⅲ 期临床。

临床数据亮眼，45mg 剂量实现全应答

这款名为 brepocitinib 的口服药，此次在 Beacon 试验中迎来高光时刻。试验入组 31 名皮肤结节病患者，按 3:2:2 比例分为 45mg、15mg 每日口服组与安慰剂组，为期 16 周的研究里，45mg 剂量组直接拿下多个终点 100% 的应答率，这在罕见病临床中实属难得。

疗效的提升从第四周就开始显现，到第十六周时，45mg 组在皮肤结节病活动评分（CSAMI-A）上平均改善 22.3 分，反观安慰剂组仅 0.7 分，差距一目了然。更值得一提的是，该剂量组所有患者均实现了 10 分的临床显著改善，在医生整体评估中，69% 的患者病情接近完全缓解。就连 15mg 组也表现不俗，在基础疗效指标上和高剂量组相差无几，只是在更严苛的指标上呈现出剂量依赖性的优势，整体耐受性也都不错。

罕见病迎曙光，终结无药可用困境

皮肤结节病在美国影响着约 4 万名成年人，这种炎症性皮肤病会造成严重的皮肤损伤，让患者承受身体与心理的双重折磨。更棘手的是，目前全球都没有获批的针对性治疗方案，患者只能靠激素类、免疫抑制类药物超说明书用药，疗效有限不说，长期使用还会带来不小的毒副作用，堪称临床治疗的一块硬骨头。

宾夕法尼亚大学的 CS 项目主任 Misha Rosenbach 博士直言，这次研究是结节病领域的分水岭。在他看来，这款药物的疗效和安慰剂对比鲜明，医患双方都能清晰感受到变化，这样的临床数据，正是从业者最期待看到的结果，也让这个长期被忽视的疾病终于有了专属治疗的曙光。

新药潜力十足，商业化前景可期

其实 brepocitinib 早已是医药圈的潜力选手，去年它就在皮肌炎 Ⅲ 期临床中展现出同类最佳的疗效，如今还在非感染性葡萄膜炎的 Ⅲ 期研究中推进。作为辉瑞与 Roivant Sciences2022 年联手成立的 Priovant 的核心管线，辉瑞持有该公司 25% 股份，对这款药物的布局可见一斑。

凭借在多个自身免疫性疾病中的亮眼表现，行业对其商业价值十分看好，有机构预测，到 2032 年 brepocitinib 的销售额有望达到 23 亿美元。而随着此次皮肤结节病临床的突破，Priovant 计划在与 FDA 沟通后，于今年正式启动 Ⅲ 期临床，这款辉瑞系新药的商业化步伐，正一步步加快。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-backed-priovant-scores-again-fast-rising-brepocitinib-mid-stage-study

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