长效生长激素战事升级 维昇药业后发入局

来源：财联社

《科创板日报》2月1日讯（记者 徐红）日前，维昇药业（02561.HK）旗下核心产品隆培生长激素注射液（商品名：维臻高）获国家药监局批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。

作为公司首款实现商业化的产品，隆培生长激素的上市正值中国生长激素市场发展的关键阶段，既面临出生人口下降带来的市场增长挑战，另一方面，长效生长激素领域的竞争正日趋激烈，此前已有金赛药业、特宝生物和诺和诺德的三款长效产品获批，其中两款更已进入国家医保目录，价格大幅下降。

维昇药业在此时入局，其又将如何依托产品的差异化特色与商业化策略实现突围，也因此成为市场关注的焦点。

▌“长效便利”VS“长期安心”

儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种由于垂体前叶生长激素不足导致的儿童生长发育障碍性疾病。长期以来，临床上主要采用每日皮下注射短效制剂的方案作为标准治疗手段。

然而，生长激素治疗通常需要持续数年，因此其依从性至关重要。

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢中心巩纯秀教授指出，短效生长激素在过去数十年的应用中已证实其有效性和安全性，但每日注射无疑给患儿及其家庭带来了沉重的身心负担。

研究数据显示，使用每日注射方案时，有近三分之二的患者存在漏针现象，直接导致治疗效果下降。“而长效生长激素的研发正是为了应对这一问题，旨在减轻患儿及其家庭的注射负担，代表了生长激素治疗的重要发展方向。“巩纯秀教授表示。

长效生长激素的研发门槛极高，此前包括罗氏基因泰克、辉瑞等在内的多家国际药企都曾先后折戟，直到近十年才有了突破。

在2025年之前，中国市场上唯一获批的长效生长激素就是长春高新（000661.SZ）旗下金赛药业的金培生长激素注射液（金赛增）。该产品于2014年获批上市，并在此后长达十年间始终是国内唯一的长效产品。

2025年成为中国长效生长激素市场的关键转折点，一年内有两款新品先后获批，打破了长期以来的单一产品格局，分别是特宝生物（688278.SH）的怡培生长激素注射液（益佩生）以及诺和诺德的帕西生长激素（诺泽优）。

随着生活水平的不断提高，孩子身高问题日益成为家长关注的焦点。在一些社交平台上，《科创板日报》记者注意到，很多家长都在交流生长激素的使用经验。

2026年新版国家医保目录开始执行，金赛增与益佩生均被纳入报销范围，年治疗费用大幅下降，长效制剂也因此受到更多关注。

“短效需要天天扎针，孩子很抗拒，其中的艰辛只有打过的家长才懂。长效降价后我们果断换了长效，一周一打确实轻松很多。”一位家长这样说道。

使用长效生长激素后，注射频率可从每天一次降至每周一次，相当于全年从365次减少到52次。费用方面，以金赛增为例，纳入医保后其9毫克规格从每支约3500元降至约900元，降幅达75%。按30公斤体重的患儿估算，年治疗费用可从原来的约12万元降至3万元左右。

尽管依从性优势明显，但《科创板日报》记者也发现，不少家长对长效生长激素的安全性仍有顾虑。“短效毕竟应用时间更长，临床数据多，感觉心里更踏实。”一位家长坦言。在“长效便利”与“长期安心”之间该如何抉择，成为这些家长不得不考虑的现实问题。

据维昇药业首席商务官陈军介绍，短效的重组人生长激素之所以需要每日注射，原因在于其与人脑垂体产生的生长激素化学结构完全一样，属于天然结构，由于分子量和体积较小，很容易被肾小球过滤，排出体外，在人体内的半衰期仅约三小时。因此，长效化的核心思路就是通过技术手段“增大”分子，以延长其作用时间。

“取决于不同的技术路径，长效生长激素大致可分为两类。一类是通过修饰分子结构来实现长效，但其活性成分已非天然生长激素；另一类则完整保留了生长激素的天然结构。”陈军进一步解释道，“而隆培生长激素属于后者，其活性成分仍是天然结构的生长激素分子，通过包裹而非改构的方式实现长效释放。这种方式避免了因结构改变可能带来的潜在风险，具有更好的分子安全性。”

巩纯秀教授亦强调了“天然结构”的临床意义。她对《科创板日报》记者表示，“保持天然结构，意味着隆培生长激素在体内的作用机制和组织分布，与人体自身分泌的生长激素一致，让医生在处方时更有信心。”

▌后发入局，定位高端

“国内唯一经3期临床证实疗效优于日制剂的长效生长激素“、”不含防腐剂，可在30℃以下的室温稳定存放6个月“.......尽管产品特色突出，但面对复杂的市场环境，隆培生长激素的商业化之路依然充满挑战。

一方面，中国的生长激素市场在经历多年高速增长以后，核心适应症如生长激素缺乏症的治疗率已显著提高，市场短期内渐趋饱和。与此同时，新生儿出生率持续走低，也会在一定程度上抑制远期需求的增长。另外，在长效制剂领域，随着新品的集中上市，行业竞争加剧，进一步加大了突围的难度。

隆培生长激素（商品名：Skytrofa）在海外定位高端市场，定价也比较高，按25公斤（50斤）体重的患儿估算，年治疗费用将达到50万元-60万元。陈军表示，隆培生长激素在国内将延续这一定位，这是由这款产品的产品力所决定的，其定价将充分体现其临床价值，但“肯定会低于海外价格”。

在市场推广上，维昇药业与国内龙头企业安科生物达成战略合作，由维昇药业负责北京、上海、广东、江苏四地的推广，而安科生物则覆盖中国大陆其他地区。在供应链层面，公司选择上药控股作为全国一级经销商，以确保进口与分销环节的高效与顺畅。

公开数据显示，隆培生长激素在海外市场仍处于销售爬坡期。2023年全球收入为1.125亿美元，尽管增长显著，但相较于传统日制剂（如辉瑞Genotropin年销售曾超10亿美元）的存量市场，当前规模仍比较小。国内上市后能否实现更佳表现，还有待市场的进一步验证。

事实上，相较于生长激素这样一个相对成熟的市场，真正决定维昇药业未来成长高度的，是公司在罕见病领域具备“全球新”或“国内急需”属性的两款产品。

维昇药业产品管线涵盖三款核心产品，包括治疗儿童生长激素缺乏症的隆培促生长素、治疗软骨发育不全的那韦培肽，以及治疗甲状旁腺功能减退症的帕罗培特立帕肽。

那韦培肽（navepegritide）属于一款长效的C型利钠肽前药，被用于软骨发育不全（最常见的侏儒症类型）的治疗。此前全球仅有一款同类药物（Voxzogo，伏索利肽）获批，市场由BioMarin公司主导，那韦培肽作为同类第二款产品，若成功上市将直接参与这一蓝海市场的竞争。

据维昇药业首席执行官卢安邦透露，那韦培肽预计很快将在美国获批。在国内，鉴于全球临床试验数据优异，且该疾病已被纳入中国《第一批罕见病目录》，公司在完成二期临床后，正与药监部门积极沟通，希望能够通过优先审评程序加速上市。

另一款核心产品帕罗培特立帕肽，则针对长期缺乏对因治疗药物的罕见病——甲状旁腺功能减退症（HP）。在以帕罗培特立帕肽为代表的长效PTH类似物出现之前，HP的标准治疗被称为“传统补充疗法”，其目标是管理指标，而非纠正病因。

而帕罗培特立帕肽作为首个对因治疗药物，填补了该疾病领域长达数十年的治疗空白。“自2024年在海外上市以后，热烈的市场反响已充分说明其临床价值与商业潜力。”卢安邦表示。

据悉，帕罗培特立帕肽已在去年获得海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区批准，作为临床急需药品落地使用，公司计划于今年正式向国家药监局提交上市申请，有望尽快惠及国内患者。