《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书2.0》正式启动——从规范化到个体化进阶，引领CLL“治愈”新时代

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种高度异质性的惰性B细胞淋巴瘤，其诊疗仍面临诸多挑战。2021年发布的《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书1.0》以“规范引领 书写未来”为指引，首次对中国CLL的诊疗现状进行了系统性“摸排”，量化了临床实践与指南间的差距，为后续的规范化培训与质量改进提供了关键的数据支持和行动方向。

然而，随着以索托克拉为代表的创新药物不断涌现，我国CLL的治疗格局已发生了里程碑式的改变，CLL治疗模式正从“持续治疗”向“有限疗程”转变，使患者实现深度缓解后停药成为可能。为加速融合这一创新治疗模式走向临床、展现有限疗程治疗的中国价值，2025年1月18日，《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书2.0》启动会在海口召开。白皮书2.0在1.0“规范引领”的基础上，进一步提出“精准诊疗，重塑未来”的发展方向，将立足于我国CLL患者的疾病特征，致力于构建符合“中国特色”的分层诊疗路径，推动CLL治疗向个体化、精准化持续演进。医脉通现将精彩内容整理如下，以飨读者。

继往开来——中国CLL诊疗的转型之路

在山东大学齐鲁医院纪春岩教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授分享了白皮书2.0项目的启动背景与核心升级。回顾白皮书1.0，项目覆盖全国30个省份、647家医院、1000位医生，通过大规模的临床调研，首次揭示了中国CLL诊疗过程中存在的认知不足、BTK抑制剂使用不规范、医疗资源分布不均等诸多挑战，基于此，临床工作者们推动了一系列针对性学术活动，包括指南更新及全国巡讲等，显著提升了CLL诊疗的规范化水平，推动中国CLL领域实现从“跟跑”到“并跑”的跨越。

然而，随着BCL-2抑制剂（BCL-2i）等创新靶向药物的临床应用，CLL治疗已进入BTK抑制剂（BTKi）持续治疗与BCL-2i联合方案有限周期治疗并存的靶向治疗新时代，但同时也带来了诊疗认知、实践与规范上的新挑战。为此，白皮书2.0应运而生，旨在通过调研现状、凝聚共识、加强全国巡讲与交流等手段，推动诊疗理念向规范化、个体化迈进，进一步提升患者长期生存质量。

展望未来，白皮书2.0将持续助力我国CLL诊疗体系优化，推动临床实践与科研创新同步提升，为患者带来切实、长远的临床获益。

纪春岩教授主持

邱录贵教授演讲

笔墨启新程——白皮书2.0正式启动

在白皮书2.0启动仪式上，江苏省人民医院李建勇教授、山东大学齐鲁医院纪春岩教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授、百济神州全球高级副总裁，大中华区、中亚和南亚区域总经理单国洪先生共同登台，执笔挥就“精准诊疗，重塑未来”八个大字。墨香凝智，笔落成章，这不仅写下了白皮书的崭新篇章，更为我国CLL等血液病事业的长足进步落下了掷地有声的时代注脚。

启动仪式

巅峰对话——共绘中国CLL发展蓝图

在南方医科大学南方医院冯茹教授的主持下，吉林大学白求恩第一医院白鸥教授、安徽省肿瘤医院丁凯阳教授、南昌大学第一附属医院李菲教授、福建医科大学附属协和医院王少元教授共同回顾了白皮书1.0的核心发现，探讨其如何成为推动CLL诊疗体系变革的重要里程碑，并进一步阐述了白皮书2.0的多维调研方向，搭建从理论成果到临床实践的桥梁。

白鸥教授

BTKi的应用改变了CLL的治疗模式，通过持续口服用药，使CLL逐渐转变为类似高血压一样可长期管理的慢性病，同时也推动了我国对CLL等惰性B细胞淋巴瘤全程管理体系的建立。基于此背景发布的白皮书1.0，对我国CLL诊疗现状进行了系统性大规模“摸底”，并明确了未来的提升方向。近年来，随着BCL-2i（如具有三重锁靶机制的索托克拉）的问世，以及应对BTKi耐药需求的增加，CLL治疗模式进一步向“双靶联合、限时治疗”发展，以此为契机启动的白皮书2.0，旨在从规范走向精准，并逐步构建起具有中国特色的CLL全程管理路径，推动创新药物与规范管理的深度融合，最终提升患者整体获益。

丁凯阳教授

白皮书1.0通过全国调研，系统揭示了我国在CLL诊疗中存在的实际问题，包括治疗指征的把握、分层治疗与诊疗规范化等方面的不足。此次调研有力推动了国内CLL诊疗水平的提升，此后通过建立各级工作组并开展专科医生培训，临床实践得到了显著改进。然而，CLL患者群体持续扩大，在规范化诊疗基础上，如何为患者提供更加个体化的精准治疗成为临床的重要任务。随着各类新药与新技术的涌现，为患者实施综合性、个体化治疗创造了有利条件，这也是我们下一步工作的重点方向。

李菲教授

白皮书1.0记录了CLL从免疫化疗向BTKi治疗时代的发展历程；而随着以索托克拉为代表的BCL-2i的上市，2.0版则开启了BTKi持续治疗与BTKi联合BCL-2i有限治疗并存的新阶段。CLL管理模式的演进对医患双方均提出了更高要求，这也是白皮书2.0应运而生的时代背景。当前，患者不仅追求更深度的缓解与更高的生活质量，也对疾病认知与管理知识抱有更多期待；兼具良好疗效与安全性的新药为临床提供了有力支持，也对临床医生提出了在规范化基础上，进一步实现精准化与个体化治疗的要求。白皮书2.0将致力于凝聚真实世界数据，推动其向临床实践转化，并逐步形成指导性的专家共识或指南，同时也着力加强不良反应与全程管理教育，并通过全国巡讲促进诊疗同质化。

王少元教授

随着我国人口老龄化与疾病谱变化，CLL发病率呈持续上升趋势。近年来，我国在CLL领域已开展了一系列卓有成效的工作，此前白皮书1.0的发布为系统梳理现状、明确临床挑战奠定了基础。为进一步解决调研中发现的问题，应从以下三方面重点推进：提升临床医生对疾病的系统认知，完善相关指南，促进诊疗规范化建设；加强对患者的科普教育，帮助患者正确理解“有限治疗”等新理念；进一步提高创新药物的可及性，包括推动医保落地、打通医院应用的“最后一公里”等。通过多方协同努力，我国CLL诊疗事业有望实现持续进步。

巅峰对话

承前启后——迈向领跑之路

邱录贵教授

自2017年成立以来，中国CLL工作组始终立足国情，稳步推进CLL及其他惰性B细胞淋巴瘤的规范化与精准化发展。白皮书1.0的发布与后续全国巡讲，显著提升了临床医生在精准诊断、预后分层、治疗指征把握与个体化治疗等方面的认知与实践能力，并日益强调以患者为中心的决策原则：如基于东西方人群生物学差异，在指南中审慎保留了适用于部分预后良好年轻患者的免疫化疗方案；针对患者停药期待和对生活质量的高要求，开展了免疫化疗与BTKi交替治疗以及BTKi联合BCL-2i的无化疗“刹车试验”等临床探索；此外，亦牵头制定了BTKi相关心血管毒性管理的专家共识，全面构建CLL管理新生态。

展望未来，白皮书2.0将系统评估1.0阶段各项举措的落地成效与认知提升程度，聚焦BTKi与BCL-2i双靶向治疗、有限治疗等新模式下存在的临床认知与实践差距。通过“识别不足-凝聚共识-修订指南-多方落实”，逐步建立更贴合中国CLL患者需求的全程化管理路径。我们亦期待未来能主导更多高质量国际多中心临床研究，在全球舞台上传递中国智慧，让更多患者受益于更精准的治疗。

邱录贵教授寄语

编辑：Arya

审校：Arya

排版：Leah

执行：Zelda

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