改良氨基酸Aqneursa治疗共济失调性毛细血管扩张症3期试验成功

据IntraBio公司1月21日宣布，其研发的改良氨基酸药物Aqneursa（Levacetylleucine，左乙酰亮氨酸）治疗共济失调性毛细血管扩张症的关键性试验取得成功，试验成功达到主要终点和关键次要终点，且具有高度统计学意义。基于这项试验的结果，该公司已开始准备向美国FDA和欧盟EMA以及其他全球监管机构提交相关注册申请。

这是一项随机、安慰剂对照、双盲、交叉3期临床试验（IB1001-303；NCT06673056），旨在评估Levacetylleucine对儿科和成人共济失调性毛细血管扩张症患者的疗效。

该试验的主要终点是评估Levacetylleucine治疗12周后与安慰剂相比，对共济失调评估和评级量表评分的影响。与安慰剂相比，Levacetylleucine治疗组的SARA评分显著改善了1.88分（Levacetylleucine组为-1.92分，安慰剂组为-0.14分，p<0.001），这一改善具有统计学意义和临床意义。

该试验还达到了次要终点，在国际共济失调协作评定量表评分（Levacetylleucine组-4.22，安慰剂组-1.69；p=0.003）和研究者临床总体改善印象评分（Levacetylleucine组-0.6，安慰剂组-0.2；p=0.02）方面均显示出具有统计学意义和临床意义的改善。

该试验中，Levacetylleucine的安全性和耐受性良好，未发生与药物相关的严重不良事件，与其已知的安全性特征一致。

关于共济失调性毛细血管扩张症

共济失调性毛细血管扩张症是一种罕见的遗传性进行性神经退行性疾病，通常在幼儿期发病。其特征是小脑退化，导致协调能力逐渐丧失、言语和眼球运动障碍，最终需要依赖轮椅。许多患者还会出现可见的血管变化（毛细血管扩张）、免疫系统缺陷（反复发生危及生命的感染）、肺部疾病以及癌症风险显著增加。目前尚无获批的治疗药物。

关于Levacetylleucine

Levacetylleucine是一种用于治疗共济失调性毛细血管扩张症的研究性药物，尚未获得FDA或任何其他监管机构批准用于该适应症。IB1001-303试验的结果表明，该药显著改善了患者的神经系统症状和日常生活功能。如果获得上市批准，该药可能成为市场上首个治疗共济失调性毛细血管扩张症的疗法。

目前，Aqneursa在美国和欧盟被批准用于治疗尼曼-匹克病C型患者的神经系统症状。在美国，适用对象为成人和体重≥15kg的儿科患者；在欧盟，适用对象为成人和体重≥20kg的6岁及以上的儿科患者，可与miglustat联合使用，或在miglustat不耐受的患者中作为单一疗法使用。在该适应症临床试验中，最常见的不良反应是胀气。

参考来源：‘IntraBio Announces Positive Pivotal Trial Results of Levacetylleucine for the Treatment of Ataxia-Telangiectasia’，新闻稿。IntraBio Inc.；2026年1月21日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。