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安徽省自主研制CAR-T细胞疗法获重要突破,系国内首创

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  1月21日,记者从安徽医科大学第二附属医院获悉,近日,该院血液内科在细胞免疫治疗领域再获重要突破,成功应用科室完全自主研发与制备的CD19 CAR-T细胞,为两例极复杂且多线复发的难治性血液肿瘤患者实施成功治疗,也为更多复发难治性血液肿瘤患者提供了可及、可信的治疗新路径。该细胞疗法也是国内首创。



CAR-T细胞实现精准控瘤

  记者了解到,一位75岁男性患者确诊前列腺套细胞淋巴瘤多年,2017年8月在该院确诊后一直治疗至今。其间,曾先后接受化疗、靶向治疗、放疗等多线标准治疗方案,但病情反复,腹部形成最大直径达12.9cm的巨块型病灶,肿瘤总体积达457.7cm3,常规治疗陷入僵局。

  2025年8月,该院血液内科翟志敏教授团队经全面评估后,决定采用科室自主研发的CD19 CAR-T细胞疗法为其进行治疗。在医院实验室平台的技术支撑下,团队独立完成细胞采集、激活、转导、扩增等全流程制备工作。细胞输注后,患者治疗过程安全可控,未出现严重不良反应。复查显示,患者腹部包块体积缩小至57.9cm3,肿瘤体积降幅达87.4%,达到接近完全缓解标准。

  这是该院自主研制CAR-T细胞在淋巴瘤领域的首例成功应用,标志着该院CAR-T细胞技术在高龄、复杂淋巴瘤治疗中的成功探索,为难治性淋巴瘤患者带来新的希望。

两次CAR-T重燃生命希望

  另一位18岁男性患者,2021年在该院确诊为高危Ph阳性急性B淋巴细胞白血病一直治疗至今,此前经诱导化疗及异基因造血干细胞移植治疗,于移植19个月后复发,且检出T315I耐药突变,常规靶向治疗已无法产生效果。2023年7月,该院为其实施合作研发的CD19 CAR-T细胞治疗,患者获得完全缓解并持续近两年。

  然而,2025年,该患者突然出现听力下降、头晕等症状,脑脊液检查发现CD19阳性异常淋巴细胞,确诊中枢神经系统复发。

  面对二次复发与中枢侵犯的双重危机,翟志敏教授团队果断调整方案,启用科室完全自主研制的CD19 CAR-T细胞进行治疗。细胞回输28天后评估结果显示,患者中枢神经系统及骨髓内肿瘤细胞均被清除,再次达到完全缓解,目前病情持续好转。

国内首创筑牢精准治疗根基

  让两例极复杂且多线复发的难治性血液肿瘤患者实施成功治疗的CD19 CAR-T细胞,到底是啥?

  安徽医科大学第二附属医院血液内科主任医师陶千山解释,CD19是B细胞肿瘤上一种特有的标记,CD19 CAR-T细胞是通过基因工程技术改造的免疫细胞。通俗理解,相当于给它装上了能识别CD19靶点的CAR导航和激活装置。这样,改造后的免疫细胞就能像导弹一样,专门瞄准并识别CD19阳性的肿瘤细胞。

  记者从该院了解到,这两例患者使用的CD19 CAR-T细胞,均由该院血液内科团队独立完成序列设计、载体构建、病毒生产、T细胞制备等全流程研发与制备工作。作为国家临床重点专科,该科室拥有CAR-T细胞研发核心技术专利,曾荣获安徽省科技进步二等奖,建立了覆盖研发、制备、临床应用的全链条质量控制体系。CAR-T细胞治疗复发难治性血液肿瘤是科室在安徽省内率先开展并已达到国际先进水平的标志性技术。

拓展血液肿瘤治疗边界

  血液肿瘤传统治疗存在易耐药、复发率高的重大临床挑战,亟须新疗法突破。

  据了解,此次两例高难度病例的成功救治,是该院血液内科在细胞免疫治疗临床转化与精准医学实践中的重要里程碑。目前,科室已构建覆盖多靶点的CAR-T细胞技术平台,除CD19 CAR-T细胞疗法成熟应用外,针对多发性骨髓瘤等浆细胞疾病的BCMA CAR-T细胞自主研发与临床转化工作正稳步推进。

  “未来,科室将持续深耕CAR-T细胞技术体系,进一步拓展适应症范围,优化治疗策略,同时积极探索CAR-T疗法与靶向药物、双特异性抗体等新型疗法的联合应用模式,致力于构建更全面、更个体化的血液肿瘤治疗体系,以自主创新为动力,持续提升血液肿瘤诊疗水平,为更多患者带来生命希望。”相关负责人表示。

(合肥晚报-合新闻记者 任海怡 通讯员 张青 金秀慧 戴睿)

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