锐康迪的退市让患者陷入困境

文 | 当代名医首席观察员 潘捷

图 | 微摄

2026年1月9日，意大利制药集团Recordati旗下专注罕见病业务的锐康迪（北京）医药有限公司，通过官方渠道宣布已完成清算组备案并进入清算程序，全部业务将近期终止，旗下三款获批罕见病药物同步停止供货。这一消息，让依赖其药物维系生命的患者群体瞬间陷入“无药可用”的绝境。作为跨国罕见病药企在华退场的又一案例，锐康迪的决绝离开，不仅是一家企业的商业选择，更撕开了我国罕见病诊疗保障体系中的薄弱环节。

退市冲击：两款核心药断供，患者诊疗陷入停滞

锐康迪自2021年在北京成立以来，累计将三款罕见病药物引入中国并获批上市，其中卡谷氨酸分散片（卡巴谷）、磷酸奥唑司他片（适锐飒）已实现商业化，前者用于治疗四种遗传代谢病引发的高氨血症，后者则是国内目前唯一获批治疗库欣综合征的口服药物。根据锐康迪官方声明及国家药监局公开信息，奥唑司他于2024年9月获批，2025年4月正式商业化，上市不足一年便因企业退市面临断供；卡谷氨酸分散片于2023年6月获批，虽有国产仿制药替代，但仿制药上市时间短，疗效未经过长期临床验证，仍让患者群体忧心忡忡。

对库欣综合征患者而言，奥唑司他的断供几乎是“致命打击”。据流行病学数据推断，我国库欣综合征患者约4万—5万人，其中需药物治疗的患者约3000人。中山大学附属第一医院内分泌科主任医师廖志红介绍，该病若未经有效治疗，患者平均生存期仅约5年，死亡风险比正常人高9.3倍，手术或放疗无效时，药物成为维系生命的唯一选择。而奥唑司他作为独家口服药，其疗效已在临床中得到验证——2025年上市后数月内，廖志红使用该药治疗的病例均实现病情有效控制。

国家医保局数据显示，2018年至今已有约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，但奥唑司他与卡谷氨酸分散片均未能跻身其中。2025年8月，奥唑司他曾通过国家医保目录调整初步形式审查，业内专家曾预判，若成功纳入，患者月均自费可降至2000元以下。但最终医保谈判失利，让这一希望落空，也成为锐康迪退市的关键导火索。

困境具象：费用高压与替代缺失的双重绞杀

锐康迪退市后，患者面临的首要困境是用药可及性丧失与经济负担的双重挤压。奥唑司他国内定价为8008元/盒（1毫克规格，每盒60粒），虽为全球最低价（约为美国定价的十分之一），但按亚洲人种平均每日4.1毫克的用量计算，年均治疗费用仍达20万元。这一价格远超普通家庭承受能力，即便是通过海南博鳌乐城先行先试渠道或香港代购，费用也居高不下——乐城10毫克规格售价73270元/盒，香港代购同款约合55910元/盒，单日用药成本最低仍近400元。

更严峻的是替代疗法的严重不足。锐康迪在声明中提及，奥唑司他的替代方案包括手术、皮下注射帕瑞肽等，但临床实践中这些方案均存在明显局限。廖志红指出，米托坦虽可超适应症用于库欣综合征治疗，但该药获批适应症为肾上腺皮质癌，疗效不及奥唑司他；锐康迪旗下另一款获批药物注射用双羟萘酸帕瑞肽微球，虽常用于库欣综合征治疗，但未实现商业化，且单月费用达3万余元，部分患者还会出现耐药反应。2025年5月获批的远大医药门冬氨酸帕瑞肽注射液，因市场推广不足，患者与医生均知之甚少，难以形成有效替代。

对卡谷氨酸分散片对应的有机酸血症患者群体而言，困境同样突出。该药2100元/盒（5粒装），按患者体重计算用量，最大剂量患者年费可达百万元。尽管锐康迪曾联合基金会推出买一赠一援助项目，并推动药物纳入十余个地方惠民保，但退市后援助项目终止，仅老患者可申请存量赠药，新患者只能面临高价仿制药或断药风险。有机酸血症患者组织柠檬宝宝关爱中心负责人刘英娜透露，未来三个月内患者群体将面临全面断药，部分患儿家长因担心国产仿制药疗效，陷入“不敢换”与“没得选”的两难。

退市根源：医保谈判失利与企业经营承压的必然结果

锐康迪在给皮质醇增多症联盟的回复中明确表示，退市决定基于近期市场与监管动态，包括奥唑司他医保谈判失利。这款寄托企业厚望的独家药物，因未进医保，上市后仅能在少数专业药房销售，无法进入公立医院渠道。2025年8月医保形式审查文件显示，该药上市后国内仅29人使用过，即便加上后续新增患者，业内预估总用药人数也仅约50人，商业化进程严重受阻。

作为专注罕见病领域的中小型跨国药企，锐康迪的经营困境具有典型性。锐康迪总经理胡茂胜曾在2025年10月坦言，罕见病药物上市后面临两大核心挑战：一是医患教育与市场培育耗时久、成本高；二是患者自费压力大，药物可及性低。2024年底至2025年下半年，锐康迪员工从20余人扩招至近50人，全力推进产品进医保与市场教育，但持续亏损让母公司Recordati失去耐心。更决绝的是，锐康迪退市后将注销旗下三款产品批文，彻底断绝了国内企业代理接续的可能，蔻德罕见病中心创始人黄如方直言，这是一场“非理性的商业决定”，最终形成企业、政府、患者“三输”局面。

锐康迪的离场并非孤例。2024年，制药公司BioMarin治疗黏多糖贮积症IVA型的孤儿药退出中国市场；2025年11月，已连续两年纳入医保的酪氨酸血症Ⅰ型药物尼替西农因厂商停产缺货。这些案例印证了全球罕见病药物市场的共性难题——研发成本高、使用人群少、定价高昂，而我国商保力量薄弱，患者对基本医保依赖度高，医保基金需兼顾常见病、慢性病保障，难以全面覆盖罕见病药物，最终导致企业盈利无望、患者无药可及。

系统反思：罕见病保障体系亟待补位

锐康迪退市事件折射出我国罕见病保障体系的多重短板。从支付端看，单一医保体系难以承载罕见病药物的高费用压力，多层次支付体系尚未完善。目前我国罕见病支付主要依赖基本医保，商业健康险对罕见病的覆盖范围有限，多数商保要求从公立二甲以上医院开药，而未进医保的罕见病药物多无法进入公立医院，患者即便有商保也难以报销。地方惠民保虽有补充，但覆盖范围与报销比例参差不齐，难以形成稳定保障。

从产业端看，罕见病药企生存环境严苛，尤其是中小型企业缺乏抗风险能力。与大型跨国药企可通过多产品线平衡盈利不同，锐康迪专注罕见病领域，无法依靠其他产品弥补亏损，医保谈判失利成为压垮企业的最后一根稻草。同时，我国罕见病药物仿制药动力不足，即便专利到期，因市场需求小、利润薄，企业主动生产意愿低，导致原研药退出后无药可替。

从监管与服务端看，药物接续机制与患者过渡保障缺失。锐康迪从医保谈判失利到宣布退市仅一个多月，未给患者预留充足的用药缓冲期，部分患者只能紧急囤药，而未来通过博鳌乐城等特殊渠道购药，不仅流程繁琐，价格还可能翻倍。此外，罕见病医患教育不足、新药上市后市场推广滞后等问题，进一步加剧了患者用药困境。

评论与展望：多方协同破解“用药难”困局

中国金融网董事长、名医大典国际医疗健康产业创研院院长何世红指出，罕见病虽“罕见”，但每一位患者的生命都值得被守护。锐康迪退市带来的困境，是商业逻辑与公益需求的失衡，破解这一难题需政府、企业、社会多方协同发力。

对政府而言，需优化医保谈判机制，对临床价值高、无替代方案的罕见病药物给予特殊倾斜，可探索“医保+商保+财政补贴”的多元支付模式，降低患者负担与企业成本。同时，建立罕见病药物退市预警与接续机制，要求企业提前公示退市计划，鼓励国内企业承接批文或加快仿制药研发，保障患者用药连续性。此外，应加大对罕见病医患教育的投入，提升疾病认知与新药可及性。

对企业而言，跨国药企需理性看待中国罕见病市场的培育周期，不宜因短期盈利不佳贸然退场；国内药企应加大罕见病药物研发与仿制药投入，借助政策扶持弥补市场缺口。同时，企业可加强与公益组织合作，通过患者援助项目、惠民保对接等方式，提升药物可及性。

对社会层面而言，需强化商业保险对罕见病的覆盖，鼓励保险公司开发专属产品；公益组织可发挥桥梁作用，搭建患者互助平台与药物援助渠道。唯有构建“政策兜底、企业参与、社会支持”的多层次保障体系，才能让罕见病患者摆脱“无药可用、用不起药”的困境，避免锐康迪退市的悲剧重复上演。

锐康迪的离场是警示，更是推动罕见病保障体系升级的契机。在生命健康面前，商业利益的考量需让位于民生底线，唯有多方合力筑牢保障防线，才能为罕见病患者撑起一片生存空间。