Rejuvenate Bio获得400万美元资助以开发具有长寿潜力的基因疗法

专注于年龄相关基因疗法的公司 Rejuvenate Bio 已获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）提供的400万美元拨款，以推进RJB-0402的开发，这是一种针对desmoplakin基因变异引起的心律失常性心肌病（DSP ACM）的单次基因疗法。该公司表示，这笔新资金将帮助他们完成必要的临床试验新药（IND）启用工作，之后才能进入人类临床研究。

Rejuvenate Bio成立于2018年，源自哈佛医学院Wyss研究所的George Church实验室的研究。该公司的研究理念是，衰老是许多慢性疾病的主要风险因素。

DSP ACM是一种严重且可能致命的遗传性疾病，主要表现为心室心律失常和进行性心脏功能障碍，这些都是由于心室肌肉被纤维脂肪替代所引起的。这种疾病主要是由影响心肌细胞电气和机械耦合的重要基因突变引起的。

“DSP ACM是一种罕见、严重、危及生命且使人虚弱的疾病，通常在年轻成年人中表现为高风险的心室性心律失常、突发性心脏死亡和心力衰竭的进展，”Rejuvenate Bio的首席执行官Dan Oliver说。“目前尚无针对该疾病患者的疾病修饰疗法，而我们的基因疗法RJB-0402正好满足了这一重要的医疗需求。”

RJB-0402是一种实验性的基因疗法，使用AAV8载体促进FGF21蛋白在肝脏的特异性表达，针对DSP ACM的多个病理方面，如心脏功能障碍、心律失常、脂肪生成、炎症和纤维化。Rejuvenate Bio在ACM小鼠模型中的前临床研究表明，RJB-0402显著改善了心脏结构和功能，并使心律失常恢复到正常水平。

“我们相信，RJB-0402，这是一种一次性基因疗法，可能会成为一种变革性的再生医学，还是首个能够满足DSP ACM患者医疗需求的疾病修饰疗法，而最近获得的CIRM资金将帮助我们启动首次人体临床试验，”Rejuvenate Bio的首席科学官诺亚·大卫森博士说道。

Rejuvenate Bio的方法可能还会对DSP ACM以外的领域产生更广泛的影响。公司的创始人之前告诉我们，随着年龄增长而下降的FGF21蛋白水平的提高，可能对整体健康和延长寿命有好处。RJB-0402通过提高FGF21水平，旨在恢复更年轻、更健康的生理状态，可能为多种疾病提供治疗方案。

凭借55亿美元的资金和超过150个活跃项目，CIRM是致力于推进细胞医学的最大的机构。它与学术界和工业界的合作伙伴携手，加速创新技术的发展。

“我们的目标是推动最有前景的研究向前迈进，”CIRM治疗开发副总裁阿布拉·克里西博士说。“针对这种罕见的心脏病DSP ACM的单次基因治疗，将对患者产生重大影响。我们期待支持Rejuvenate Bio，把这种再生疗法带给患者。”