厉害！脂代谢异常及严重的高甘油三酯血症福音，首款新药上市

过去，看到一些严重的脂代谢异常的患者，尤其是严重的高甘油三酯血症患者，大家都直摇头，认为无疗效好的药物可用。

虽然选择了一些治疗药物，但是效果不理想，无法阻止病情进展，成了人们心中的遗憾。由于脂代谢异常导致的乳糜微粒血症更是危害无穷，所以国内外医药企业都在发力，争取尽早研发出一款疗效好的药物来解决乳糜微粒血症及严重高甘油三酯血症的难题。如今，重磅消息传来，一种原研新药普乐司兰已经隆重上市，患者有救了，为这款原创新药点赞，这是患者的福音，将开创该类疾病的新时代。

高血脂患者

什么是乳糜微粒血症

虽然乳糜微粒血症不是常见病，但是在临床上会遇到这样的病人，让医务人员有点棘手。乳糜微粒血症是由于脂肪代谢异常所导致的疾病，主要表现为血液中乳糜微粒，也就是脂蛋白颗粒过度堆积，引发严重的高甘油三酯血症，其甘油三酯往往超过1000毫克/分升。

长期的乳糜微粒血症，不仅会导致甘油三酯严重升高，而且也会导致严重的脂代谢异常，加重心血管负担，甚至引起严重的心血管风险，甚至危及生命，需要加以重视，及早治疗。

诱发乳糜微粒血症的因素有哪些

由于微粒乳糜血症不是常见疾病，可能许多人不知道，也想了解什么因素会引起微粒乳糜血症，这种疾病的诱发因素分为先天因素和后天因素。其中先天因素是由于遗传引起的，称为家族性高乳糜微粒血症，是一种罕见的常染色体隐性遗传病。后天因素主要是与糖尿病、酗酒、 药物或甲状腺功能减退有关，其诱发因素有妊娠、高脂食物、肥胖等，诱发因素比较常见，不可忽视。

酗酒

微粒乳糜血症的治疗现状

在新药普乐司兰上市之前，并没有特效的治疗药物，往往以控制饮食，减少高脂肪食物的摄入，控制外源性的高脂肪食物为主。后来，欧盟批准了世界上首个治疗该病的基因治疗药物Glybera，但是因其非常昂贵的价格而无法推广使用，寻找开发新药势在必行。

新药普乐司兰不是普通的治疗药物，它是刚刚上市的新药，是针对该病的特定治疗药物，为患者治疗带来了新武器。

普乐司兰是什么

谈起普乐司兰很多人不知道，直到在这次进博会上的亮相，揭开了它的神秘面纱，它的首秀引起业内外极大关注，也让患者看到了希望，它是世界上第一个作用于RNA的治疗微粒乳糜血症的新药，已经上市成功，可以治疗乳糜微粒血症及严重高甘油三酯血症患者，是一种优选的治疗药物，将会得到推广应用。

世界上第一个

普乐司兰是全球首个创新靶点的治疗药物

对于疾病的治疗，有靶向治疗药物，也有非靶向治疗药物，相对来说，靶向治疗药物效果比较好，它可以作用于药物的靶点，不仅作用强，疗效好，而且不良反应也比较少，是新药研发与临床应用的发展方向。

新药普乐司兰就是一种选择性的具有创新靶点的治疗药物，它不同于传统药物治疗靶点，它是全球首个作用于创新靶点APOC3mRNA的siRNA类药物，不仅破解临床选药困局，而且也可以惠及更多的患者。

临床试验结果显示，疗效非常显著

对于乳糜微粒血症和严重的甘油三酯血症的患者，以前没有什么好药来治疗，除了控制饮食之外，几乎无药可用，医务人员及患者迫切需要疗效好的新药来治疗，新药普乐司兰不负众望，它在上市前的临床试验结果显示，疗效非常显著。

临床试验结果喜人

全球3期临床试验结果显示，患者使用普乐司兰治疗10个月甘油三酯水平较基线降低高达80%，12个月急性胰腺炎发生率降低83%，有望彻底解决家族性乳糜微粒血症无药可用的尴尬，为患者带来重磅武器。

超长作用疗效，三个月给药一次，使用方便，依从性好

对于乳糜微粒血症的患者来说，不是一朝一夕能够治愈的，常常需要长期用药，肾脏是终生用药，所以用药的便利性非常重要。

一般来说，药物的半衰期越长，作用持续时间越久，用药次数就越少，用药次数越少，患者用药的依从性越高。普乐司兰属于超长效治疗药物，只需要三个月给药一次，就可以达到治疗效果，而且还有利于病情的稳定，减少病情波动，使用方便，依从性好，有利于保证用药疗效。

重磅！脂代谢异常及严重的高甘油三酯血症有救了，首款新药普乐司兰诞生，为乳糜微粒血症及严重的甘油三酯血症患者带来了新希望。