超越CRISPR：基于ADAR的RNA编辑技术，正在重塑癌症等疾病的治疗

ADAR（Adenosine deaminases acting on RNA）家族，是催化 RNAA-to-I编辑的关键酶类，在调控 RNA 多样性、维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作用。

近年来，ADAR 介导的定点 RNA 编辑技术得到了快速发展，与基于 CRISPR 的 DNA 或 RNA 编辑技术不同，基于 ADAR 的 RNA 编辑，只需在细胞中表达招募内源性脱氨酶ADAR 的 RNA 即可，无需引入外源编辑酶或效应蛋白，避免了递送难题以及相关免疫原性等问题。此外，基于 ADAR 的 RNA 编辑，能够精准编辑 RNA，而不引起基因组序列的改变，更具安全性。

基于 ADAR 的 RNA 编辑，在遗传疾病以及癌症治疗领域展现了巨大潜力，例如，基于 ADAR 的 RNA 编辑疗法已获批开展临床试验，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和 Stargardt 病等遗传疾病，此外，此类 RNA 编辑疗法还可通过精准编辑致癌基因 mRNA 中的单个碱基来抑制肿瘤生长。

另一方面，ADAR1被证实与 I 型干扰素病、癌症、病毒感染等多种疾病密切相关，已成为重要的药物靶点。靶向 ADAR1 的抑制剂开发策略多样，包括靶向其催化结构域、调控上下游信号通路以及应用 PROTAC 降解技术等，在癌症与自身免疫疾病治疗中显示出广阔前景。

11 月 20 日（周四），生物世界联合义翘神州，推出了解码ADAR：从 RNA 编辑、创新抑制剂开发策略到 SignalChem 筛选服务的直播讲座。

本次讲座，我们特邀义翘神州（美国子公司）高级产品经理Judy Zhu，她将系统阐述 ADAR 介导的 RNA 编辑在癌症治疗中的作用及 ADAR1 作为药物靶点的重要性。同时，SignalChem Biotech（义翘神州全资子公司）高级科学家、Assay 开发团队负责人Eric Yao将介绍 ADAR1 靶向抑制剂的开发与筛选策略，并重点展示 SignalChem 的 ADAR 抑制剂筛选服务如何为科研与新药研发提供系统化支持，助力相关疾病治疗研究的推进。

直播讲座入口：

：114-534-089

讲座大纲：

Judy Zhu

• ADAR 家族的结构特征及生物学功能

• ADAR 介导的 RNA 编辑在癌症疗法中的应用

• ADAR1 与疾病的关系及其作为药物靶点的重要性

Eric Yao

• ADAR1 靶向抑制剂的开发策略及筛选方法

• SignalChem 的 ADAR 抑制剂筛选服务

主讲嘉宾简介：

Judy Zhu，高级产品经理，北京义翘神州科技股份有限公司（义翘神州美国子公司）。华东理工大学生物学学士，康奈尔大学生物医学工程硕士。在重组蛋白表达、纯化与表征，体外分子检测方法开发及质量体系建设等方面拥有丰富经验。曾在 QuidelOrtho 公司任职 7 年，深度参与多个酶与抗体蛋白产品从研发到生产的全流程建立；现担任 Sino Biological US Inc. 高级产品经理，专注于将基础研究成果转化为具有临床和产业价值的产品。

Eric Yao，高级科学家、Assay开发团队负责人，SignalChem Biotech（义翘神州全资子公司）。北京大学化学学士，加拿大西蒙菲沙大学生化硕士，于 2013 年获得英属哥伦比亚大学药理学博士学位，后进入 SignalChem 从事产品研发及 Assay 开发工作。Eric 带领团队建立和完善了多个酶家族的测活系统并成功推出相关产品线。Eric 的团队专注于开发酶活的生化检测方法，以验证重组蛋白的功能、识别可用于药物研发的蛋白质靶点以及建立用于药物研发的 HTS 平台。在过去十二年中，Eric 一直致力于扩展和优化 SignalChem 的产品结构，使其包含诸如泛素化/去泛素化酶、组蛋白修饰酶、新冠病毒相关酶以及 CRISPR-Cas 系统工具酶等各种高品质的酶产品。Eric 在国际学术期刊上发表了多篇论文，并直接参与了多项酶活检测专利的研发，具有十多年开发功能蛋白产品和识别及鉴定药物靶点的经验。