2年100%存活！斯坦福医学奇迹：一种新抗体拯救绝症患儿！

两年随访，供体细胞占比100%！斯坦福大学医学院的科学家们宣布，他们成功地为三名绝症患儿完成了干细胞移植，并且完全抛弃了高毒性的全身放疗和“白消安”化疗！

这项研究的重大意义在于，它可能彻底改写干细胞移植的规则，让那些“最脆弱”的病人也能安全地接受救命治疗。这项由斯坦福大学医学院的Agnieszka Czechowicz博士等人领导的重磅研究，发表在2025年7月的《自然·医学》(Nature Medicine)上。

故事的主角，是一种极其罕见且残酷的遗传病——范可尼贫血 (Fanconi Anemia)。

你可能没听过它，但它是个不折不扣的“DNA杀手”。患有这种疾病的孩子，体内的DNA修复系统天生“罢工”。他们的身体无法制造足够的血细胞，最终会走向致命的骨髓衰竭或癌症。

唯一的治愈希望，是造血干细胞移植——用健康的骨髓替换掉生病的骨髓。

但一个致命的悖论出现了。

在新骨髓移植之前，必须先完全清除患者的造血干细胞。而这个“清理”过程，传统上依赖于最暴力的手段：全身放疗 (TBI) 和大剂量化疗（比如“白消安”）。

这就是最讽刺的地方：放化疗的原理，是通过破坏DNA来杀死细胞。

而FA患者，恰恰是“无法修复DNA”的人！

你用他们最怕的武器去“救”他们，这无异于“以毒攻毒”，更像是一场“同归于尽”的豪赌。无数FA患者就算移植成功，也会在未来死于这些疗法导致的继发性癌症。医生们被困在一个“救也死，不救也死”的绝境。

难道就没有别的路吗？

斯坦福科学家们想到，如果只精准杀死那些生病的干细胞呢？

他们找到了一种名为Briquilimab的单克隆抗体。

这种抗体只锁定一个目标——CD117

CD117 蛋白，就像是造血干细胞和祖细胞脑门上贴的一张“通缉令”。Briquilimab 一旦进入体内，就会精准地找到所有贴着“CD117”标签的细胞，并清除它们。

最关键的一点是：这个过程完全不依赖于破坏DNA！

它不是地毯式轰炸，而是精准点穴，完美地绕开了FA患者的“阿喀琉斯之踵”。

这次，他们招募了三名情况危急的FA患儿。在移植前，只给他们注射了这种抗体，辅以一些温和的免疫抑制药物。

没有放疗！没有白消安！

结果如何？

研究人员自己都惊呆了。他们最初的目标只是“卑微地”希望，只要有1%的供体细胞能存活就算成功。

但两年后的数据显示：所有三名患儿体内，供体细胞的嵌合率（占比）达到了惊人的99%至100%！

几乎是完美的“换血”。

更棒的是，新方案还解决了一个大难题。它结合了一种T细胞/B细胞去除技术，使得父母的“半相合”干细胞也能安全使用，再也不用苦苦等待“全匹配”的陌生人。

从1%到100%，这不仅仅是一个数字的奇迹。它是一个信号：一个基于抗体的“精准清髓”新时代可能已经到来。虽然目前只是早期试验，但它为FA患者，乃至那些因年老体弱而无法承受传统放化疗的白血病患者，打开了一扇全新的“生门”。

参考文献：

Agarwal, R., Bertaina, A., Soco, C. et al. Irradiation- and busulfan-free stem cell transplantation in Fanconi anemia using an anti-CD117 antibody: a phase 1b trial. Nature Medicine 31, 3183–3190 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03817-1