河北
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来源：市场资讯
（来源：研报虎）
保密协议的提交主要得到了ii期accomplish试验的支持，该试验招募了57名年龄在两岁至十岁之间的软骨发育不全患儿。患者被随机分配接受安慰剂或每周一次皮下注射递增剂量的transcon cnp，持续52周。在52周时，最高剂量组(100μg/kg/week)在年化身高增长方面与安慰剂相比显示出统计学上的显著改善，儿童平均每年生长5.42厘米，而对照组为每年4.35厘米(p=0.0218)。在相同剂量下接受至少六个月治疗的患者也观察到了持续且一致的效果，40名儿童的平均年化增长为5.39厘米。较低剂量组未达到主要终点，但显示出明显的剂量反应模式。安全性和耐受性良好，未记录任何与治疗相关的严重不良事件，仅记录了超过2000次注射中有11例轻微注射部位反应。所有完成accomplish试验盲法部分的病人均已继续进入100μg/kg/week剂量的开放标签扩展期。transcon cnp已在美国和欧盟获得软骨发育不全的罕见病药物认定。ascendis还正在准备向欧洲药品管理局提交的上市许可申请，预计在2025年第三季度。
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