重磅！浙江首例！帕金森病有新疗法了！

2025年初秋，浙大二院神经外科主任医师严锋的工作邮箱收到一封跨洋求助信，发件人是美国人M女士。

本该开始享受退休生活的M女士，已有超过7年的帕金森病史。起初，药物治疗在一定程度上帮助她缓解了一些症状，但随着病情的进展，她的症状不断加重，药物剂量也加到了最高。如今，她每天手抖得没法给孩子做饭，走路像绑沙袋，上卫生间需要靠丈夫帮忙。“明明还年轻，却像被冻住了一样。”字里行间满是心酸和无奈。

帕金森病人震颤动图，来源于网络

M女士为此跑遍了家附近的大型医疗中心，得到的都只有无奈的回答。作为高知人士，她也时常浏览科研平台，寻求自己疾病的新疗法。直到有一天，M女士在国际临床研究平台Clinicaltrials上看到，浙大二院发布的“诱导多能干细胞（iPSC）衍化的多巴胺神经元移植治疗帕金森病”的临床新疗法，她重燃了希望。她将自己长期的求医问药经过、多年的头脑磁共振扫描检查等资料整理好，通过邮件发到了大洋这边的浙大二院。

“只要能让我入组，我随时飞中国，多久都能等。” 这封越洋信正是无数帕金森病患者处境的真实写照，满满地承载着患者对正常生活的渴望。

浙大二院的这一新疗法，凭什么燃起M女士的信心和希望？而对于众多帕金森患者而言，这一疗法是否意味着更光明的未来？让我们一起来探秘吧~

帕金森病

耗尽多巴胺，囚禁生命力

多巴胺这类神经递质是调控人体日常肢体活动的主要媒介，它通过兴奋神经环路，让运动指令顺利下达，实现动作的启动与流畅；又调节相应神经元抑制无关运动，防止多余的动作，实现精准协调。简单来说，多巴胺就像是汽车的“油门”与“刹车”，通过完美的协调让汽车平稳行驶，油门过多或刹车过急，都会严重影响行驶状态甚至出现危险。

帕金森病是一种常见的慢性、进展性的神经系统退行性疾病。随着年龄增长等因素，患者脑内神经元逐渐变性坏死，其中脑黑质区的多巴胺神经元显著减少，使得多巴胺水平明显降低。此时，患者就会出现全身运动功能的紊乱与障碍——起床、转身等日常动作像“电影慢放”一样迟缓，肌肉僵硬得无法活动，静止状态下手脚不停地抖动，走路时姿势不稳很容易摔倒……

随着人口老龄化发展，帕金森病在我国已呈现高发态势，患者总数约500万，每年新增病例超10万，到2050年预计患病人数将达1050万人。

帕金森病目前尚无法根治，临床上总体的治疗手段与目标为“延缓疾病进展+控制症状加重”，主要包含两方面措施：一方面通过药物，补充多巴胺减少引发的症状；另一方面应用脑深部电刺激（DBS），在大脑特定区域放置电极，持续放电刺激相应神经，从而缓解肢体震颤与肌肉僵硬的程度。

上述治疗手段能一定程度缓解帕金森病的症状，但仍远未达到理想效果：

01 药物和手术都是多巴胺信号水平的调节，无法阻止多巴胺神经元的持续凋亡与减少，患者病情仍在悄悄地进展；

02 药物每次服用后的有效期只有1-2个小时，当药效快要丧失时，患者的活动能力会突然冻结，这意味着每天需多次服用药物，且药物剂量要恰当好处，如果提前服药或剂量过多，患者会出现不受控制的异动症状；

03 脑深部电刺激（DBS）手术只针对运动症状为主的中晚期帕金森患者有效，费用比较高，对平衡、语言、认知等非运动症状几乎无效。

新疗法：

补充多巴胺，改善症状

“缺失的神经元能补回来吗？”

既然帕金森病的根源是多巴胺能神经元的凋亡引发的多巴胺减少，那么能否通过补充多巴胺能神经元，从而在源头上治疗帕金森病？这个想法在科学家与医生们心中萦绕多年。

2020年，这个美好的愿望在医学上实现了零的突破。《新英格兰医学杂志》报道了哈佛大学麻省总院神经外科完成全球首例FDA批准的自体干细胞衍化的多巴胺前体细胞治疗帕金森病的临床研究：针对一位饱受帕金森病困扰的61岁患者，临床科学家们培育出与他匹配的多巴胺前体细胞，并通过神经外科微创技术移植回他的大脑，治疗一段时间后，患者的肢体震颤、肌肉僵硬、运动迟缓症状得到了显著缓解，又能重新进行他热爱的游泳、滑雪等体育运动。

2025年，《自然》杂志的两篇研究再传捷报：京都大学团队使用健康供体来源的干细胞衍化的多巴胺前体细胞治疗了7名中晚期帕金森病患者，治疗2年后，6名患者症状得到显著改善，其中3人的震颤症状基本消失、日常穿衣进食再无需旁人协助；美国凯瑟琳纪念医院神经外科团队使用了胚胎干细胞来源的多巴胺前体神经元微创移植治疗12名中重度帕金森患者，其中接受高剂量治疗的5名患者运动症状得到明显改善，并可显著减少药物的服用剂量。

上述多巴胺能前体细胞的移植疗法，着眼于帕金森病的明确病理靶点，通过对症补充多巴胺，从而重建正常的运动神经功能，展现出十分重要的临床诊疗价值，但其中还有不少环节需要完善：如何构建更加高质量的多巴胺能前体细胞；如何根据患者临床症状设定更匹配的治疗剂量；如何改善生产工艺，以更低的价格惠及更多的帕金森患者？

从难以站立到逛公园

首例患者疗效显著

针对上述疗法中亟待完善的诊疗环节，浙大二院神经外科、神经内科联合西湖大学刘晓东教授团队，创建了纯度更高、数量更多、活性更好的多巴胺能前体细胞制备体系，并根据国人身体特性，制定了更加符合我国帕金森患者需求的药物剂量方案。

2025年4月，69岁的王阿姨作为浙江省首例患者，接受了该疗法。她患帕金森8年，常规治疗效果不佳，病情日益加重，日常连站立都要人搀扶。浙大二院神经外科陈高与严锋医生团队用经颅立体定向技术，将经干细胞诱导分化出的成熟多巴胺前体细胞精准移植到其大脑壳核区；神经内科张宝荣与浦佳丽医生团队对患者进行了细致的术后评估与随访。

术后1个月复查，显示无明显副作用；1个半月时，王阿姨已能正常走路、完成生活自理。严锋医生特别说明：“术后初期的改善，可能和手术轻微刺激大脑、让残留的多巴胺短暂释放有关；真正植入的多巴胺前体细胞，需要4-6个月才能在大脑里完全发育成熟、发挥长期作用，所以还需要持续跟踪随访。”

术后6个月，随访复查传来好消息：王阿姨的帕金森症状出现了明显的好转，在常规服药的情况下，她的震颤症状基本消失了，日常穿衣进食再无需旁人协助，服用药量的次数与剂量也在医生指导下逐渐减少，甚至还能陪孙子逛公园，这让她的子女与老伴倍感欣慰。

这一阶段性成果，标志着中国原创技术在帕金森病细胞替代治疗领域迈出了坚实一步。假以时日，或许能有更多的患者像王阿姨一样，挣脱帕金森的枷锁，重焕新生的希望！