萨特利珠单抗治疗NMOSD临床实践专家建议重磅发布，多学科共识下的临床应用路径详解

*仅供医学专业人士阅读参考

萨特利珠单抗专家建议正式落地，为NMOSD全程治疗树立标杆。

2025年11月1日，由国家神经疾病医学中心（复旦大学附属华山医院）、上海卒中学会牵头发布的《萨特利珠单抗治疗NMOSD临床实践专家建议》（以下简称“建议”）发布会于上海召开。会上，复旦大学附属华山医院全超教授系统解读了这份由49位多学科专家联合制定的建议内容，为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）这一主要累及青壮年患者的高致残性、高复发性疾病的规范化治疗提供了清晰的临床路径。

图《萨特利珠单抗治疗NMOSD临床实践专家建议》发布仪式

NMOSD患者90%以上会反复复发，而传统免疫治疗常陷入“疗效不足”与“安全风险”的两难境地。IL-6作为参与外周细胞/体液免疫激活、血脑屏障破坏、中枢爆炸性炎性级联及星形胶质细胞损伤NMOSD全病程的关键细胞因子，靶向IL-6信号通路成为NMOSD的关键治疗策略。据此机制成功研发的萨特利珠单抗被批准用于治疗12周岁及以上AQP4抗体血清阳性的NMOSD患者，是我国首个经正式获批用于NMOSD的治疗药物，在该治疗领域积累了丰富的循证证据和临床实践经验。

该建议采用改良的德尔菲法，通过3轮严格的德尔菲投票（首轮参与率93%、2~3轮参与率均为94%）后达成30条本建议，将循证证据和临床经验转化为可落地的治疗方案和用药策略，旨在为各级医疗机构中临床医生的医疗实践提供指导与参考。据了解，该建议汇集神经科、眼科、儿科等多领域专家力量，历时半年完成。其核心亮点在于结合萨特利珠单抗的中国临床实践经验与全球长期研究数据，首次明确了不同人群用药细则、监测方案及特殊场景处理策略，成为《中国NMOSD诊断与治疗指南（2025版）》强推荐意见的重要补充。现将该建议的重点内容整理如下，与读者共享。

深度解读：厘清8大核心问题，助力临床关键决策

1.用药人群精准界定：从成人到青少年的全覆盖

建议基于SAkura系列研究及真实世界数据，明确了萨特利珠单抗的核心适用范围：

➤AQP4抗体阳性患者：

对于这部分患者，SAkuraSky、SAkuraStar、SAkuraMoon系列研究显示，萨特利珠单抗单药治疗时48周无复发率为83%，联合基线免疫抑制剂治疗时治疗96周无复发率达92%，长达9年的随访数据显示91%患者无重度复发（EDSS评分增加≥2分），83%无残疾进展，持续第5年年复发率降至0.05，且总体安全性良好。据此，萨特利珠单抗被《中国NMOSD诊断与治疗指南（2025版）》和2024年德国NEMOS发布的《NMOSD诊疗指南》等全球十多个指南推荐。本次建议强调：萨特利珠单抗显著抑制AQP4-IgG阳性NMOSD的复发，是AQP+NMOSD长期序贯治疗的首选药物之一；

➤12~18岁的AQP4抗体阳性青少年患者：

对于这部分患者，其药代动力学特征与成人患者一致。在SAkura研究中，其临床复发与方案定义的复发（PDR）发生较安慰剂组显著减少，且安全性良好。据此，国内外多部指南及本建议均推荐萨特利珠单抗用于≥12岁的青少年患者。本建议也表明：萨特利珠单抗已获批用于AQP4-IgG阳性NMOSD青少年（12岁-18岁）患者的维持治疗；在40kg以上青少年人群同等剂量时的有效性确切，药代动力学特征与成人相似。

➤特殊人群：

• 对于2~11岁的儿童患者，目前萨特利珠单抗正在进行Ⅲ期SAkuraSun研究。在尝试其他经验性治疗无效并经综合利弊考量及充分知情程序后，可参考SUN研究中体重剂量使用萨特利珠单抗治疗；

• 对于AQP4-IgG阴性患者，由于SAkuraSky、SAkuraStar研究纳入34%血清阴性患者，因此临床实践中在传统治疗失败后可谨慎尝试；
  

• 对于抗MOG抗体相关疾病（MOGAD）患者，目前已有临床探索性治疗显示IL-6抑制剂在MOGAD治疗中疗效良好，《中国髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病诊断与治疗指南（2025版）》中推荐可考虑使用IL-6受体阻断剂用于预防MOGAD复发。目前首个评价萨特利珠单抗治疗MOGAD成人和儿童（≥12岁）患者的Ⅲ期临床研究正在开展中（METEOROID），因此对于MOGAD患者可考虑萨特利珠单抗作为序贯治疗；

• 对于合并其他自身免疫性疾病患者，由于IL-6是参与介导多种自身免疫疾病的关键细胞因子，SAkura研究中合并其他自身免疫病的NMOSD患者用药安全有效，且萨特利珠单抗治疗甲状腺眼病、MOG抗体相关疾病、NMDAR或LGI1脑炎的三期临床研究正在进行中，建议探索其在NMOSD合并IL-6相关自身免疫性疾病中的应用。

2.用药时机前移：急性发作后早期启动，激素冲击治疗期可联用

针对临床最关注的治疗启动时机问题，建议明确提出“急性发作后早期干预”策略。既往日本与国际研究证明早期使用高效生物制剂可有效抑制NMOSD复发，本次建议强调：萨特利珠单抗可在患者急性发作后早期启动，由于其良好的安全性，可以在静脉激素冲击期间合并使用。鉴于NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，对于诊断后/首次发作/使用其他药物治疗失败再次发作时应尽早开始萨特利珠单抗序贯治疗，并坚持长程治疗。

3.安全管理体系：从筛查到监测的全流程防护

SAkuraMoon中患者发生感染、严重感染的概率低于双盲期，并且随着治疗时间延长发生感染和严重感染的患者比例逐年下降。但为保证用药安全，本次建议仍构建了“用药前评估-用药中监测-不良事件干预”的全链条安全体系：

• 用药前评估：首次启动治疗前应常规完成HBV/HCV/结核筛查，活动性感染控制后用药，潜伏结核需预防性治疗，应根据感染科医生建议定期监测感染情况，同时评估肝功能；
  

• 疫苗接种：治疗前4周应完成活疫苗接种，2周内完成灭活疫苗接种，避免治疗期感染风险。

• 用药后监测：开始萨特利珠单抗治疗后建议定期监测粒细胞和肝功能，前4-8周每4周1次、后续每3-6月1次监测粒细胞，<1.0×109/L暂停用药；前3月每4周1次、后续每3月1次监测ALT/AST，如发生≥5×ULN伴胆红素升高永久停药。对于特殊人群（青少年/老年/免疫抑制等）应加强感染监测。

4.使用方法：维持期每4周一次皮下注射，以单药治疗为主

萨特利珠单抗用于≥12岁NMOSD患者时，采用负荷期（第0、2、4周各皮下注射120mg）加维持期（每4周皮下注射120mg）的剂量方案。其单药治疗获益显著，如患者有激素减停需求或不耐受传统免疫抑制剂（IST），临床医生判断可行时建议单药治疗。

5.转换用药：无需洗脱，灵活衔接传统/生物制剂

当NMOSD患者对现有治疗方案不能耐受、或出现病情复发、或基于自身选择要求换药时，可由传统免疫抑制剂或者生物制剂转换至萨特利珠单抗治疗。面对临床NMOSD的“换药顾虑”，本建议明确提出：

• 从传统IST转换至萨特利珠单抗：换用时无需洗脱，两者重叠治疗3~6个月后再逐步根据患者个人情况递减传统IST剂量，避免换药期复发风险，同时做好感染风险管控；

• 从其他生物制剂转换至萨特利珠单抗：依库珠单抗、利妥昔单抗等治疗失败后，停用原药后可尽早切换至不同作用机制的萨特利珠单抗；

出于对患者偏好的考量，临床在选择治疗药物时应尊重患者对给药频率、给药途径的偏好及潜在安全风险，而萨特利珠单抗作为皮下制剂在便捷、缓释、长效、稳定血药浓度、安全性、减轻医疗资源负担、减轻患者心理负担方面更有优势。有调查报告显示，治疗至第7周期时，患者对静脉注射给药方式的满意度（77.4%）低于皮下注射（89.6%）。

6.停药需强调“长程治疗”，9年数据支撑安全性

针对NMOSD“能否停药”的疑问，本建议给出明确结论：对于AQP4-IgG阳性以及AQP4-IgG阴性复发病程的患者，应坚持萨特利珠单抗长程治疗。即使患者在长程治疗后病情稳定且抗体转为阴性，目前也尚无支持降低治疗级别或停止治疗的证据。

7.特殊人群管理：覆盖妊娠、老年、肝肾功能不全

本建议针对三类特殊人群制定了详细的管理方案：

• 育龄期女性（备孕和哺乳期）：基于现有证据，2023年国际德尔菲共识建议，经严格获益风险评估及充分知情同意程序后，妊娠期NMOSD患者可考虑使用萨特利珠单抗进行治疗。本建议提出，如因病情需要确需在妊娠和哺乳期持续萨特利珠单抗治疗，应综合利弊获益风险及充分知情后，继续使用萨特利珠单抗。

• 老年患者：萨特利珠单抗Ⅲ期临床研究中纳入的老年患者最大年龄为74岁，药代动力学不受年龄影响，无需调整剂量，但需加强感染监测；

• 肝肾功能不全者：萨特利珠单抗不主要经肝脏或肾脏代谢清除，且药物相互作用影响轻微，因此这部分患者无需调整剂量，需定期监测肝肾功能。

8.疗效评估：多维度监测，兼顾功能、症状与生活质量

在疗效评估方面，本建议打破了“仅看复发率”的单一评估模式，建立多维度疗效监测体系：

• 视神经功能：以视力障碍为突出表现的NMOSD患者，可通过最佳矫正视力、视野、视盘视网膜神经纤维层及黄斑区节细胞等指标评估视功能恢复情况；

• 运动功能：对于以长节段脊髓发作的NMOSD患者，可利用影像学检查及EDSS评分、改良版Rankin评分等量表对疾病进行规范化随访；
  

• 症状管理：对于NMOSD患者常出现的疼痛、痛性痉挛及疲乏等神经病理性疼痛症状，建议采用疼痛视觉模拟（VAS）评分、慢性病治疗功能评估（FACIT）评分量表等持续关注改善相关症状并定期随访，其病理基础与IL-6相关炎症因子释放密切相关，既往有临床案例报道萨特利珠单抗对此类患者的积极疗效；

• 心理并发症管理：NMOSD患者在长病程中身心均可受到影响，建议可应用焦虑抑郁量表/匹兹堡睡眠质量指数持续关注患者的抑郁、焦虑、睡眠等方面的改善情况，并定期随访；

• 认知功能：现有证据表明，NMOSD患者即使处于非复发期仍存在持续的亚临床炎症活动，中枢神经系统免疫炎症反应可直接导致神经元损伤及认知功能障碍。因此在疾病长期管理过程中建议关注患者认知功能情况，可探索性地采用九孔柱测验及认知评价量表，如符号数字模态测试（SDMT）、节奏听觉序列加法测试（PASAT）或蒙特利尔认知评估量表（MoCA）等评估手段。

结语

《萨特利珠单抗治疗NMOSD 临床实践专家建议》的推出，不仅系统梳理了 NMOSD 治疗领域的循证证据，更从临床实际需求出发，解决了长期困扰临床医生的用药人群界定、药物转换以及特殊人群管理等关键问题。这份由 49 位多学科专家共同制定的共识，以“精准、安全、规范”为核心，将萨特利珠单抗的临床价值贯穿于疾病全程管理，为不同病情和不同人群的患者量身定制个体化治疗方案。

随着该建议在临床中的逐步推广，基层医生将获得更加明确的诊疗指引，患者也能接受更具针对性的治疗服务，这将进一步推动我国NMOSD 治疗的规范化进程。未来，期待更多长期真实世界数据的积累，以及在 MOGAD 等相关疾病领域的研究突破，使靶向治疗惠及更多中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病患者，助力改善其生活质量的目标得以实现。

专家寄语：

全超 教授

复旦大学附属华山医院

• 复旦大学附属华山医院神经内科教授主任医师博士生导师
  

• 复旦大学附属华山医院神经内科 脱髓鞘疾病亚专业组组长
  

• 中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员
  

• 上海市医学会神经病学分会神经免疫学组副组长
  

• 上海卒中学会神经内科分会常务委员
  

• 中国研究型医院学会神经眼科专委会委员
  

• 中国卒中学会脑健康分会委员
  

• 中国医药教育协会神经免疫专委会常务委员
  

• ICC-Member of International Clinical Consortium for NMO
  

• International Research Consortium for MOGAD，member
  

• Neuroimmunology Reports

  编委

• 主持国家自然科学基金多项
  

• 参编《实用内科学》、《可治性罕见病》及《实用神经病学》

“临床中关于NMOSD生物制剂治疗时机、转换和特殊人群用药的困惑一直存在。本建议直面这些关键决策点，给出了明确指引，极大地提升了临床决策的效率与信心。从循证到实践，这份共识不仅填补了NMOSD治疗路径的空白，更在多学科协作中体现了‘以患者为中心’的个体化治疗理念。”

王敏 教授

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

• 主任医师，复旦大学医学博士，研究生导师，神经眼科主任，黄斑病诊治中心主任。曾先后在美国迈阿密大学 Bascom Palmer眼科医院、美国旧金山Smith-Kettlewell眼科研究所、美国加州大学旧金山分校Beckman眼科中心、美国哥伦比亚大学眼科学习和工作。
  

• 现任中华医学会眼科学分会神经眼科学组委员，中国研究型医院学会神经眼科专业委员会副主任委员，上海医学会眼科分会眼底病学组副组长，中国研究型医院学会糖尿病学专业委员会糖尿病眼病学组副组长，中国微循环学会眼微循环专业委员会眼影像学组常委，国际眼循环学会董事会成员和发起会员，《中华眼科杂志》、《中华实验眼科杂志》和《中国眼耳鼻喉科杂志》编委， 《中华眼底病杂志》 审稿人，

  Journal of Neuro-ophthalmology

  国际编委和中文版编委。 国际临床视觉电生理协会（ISCEV）会员，美国视觉科学和眼科学会（ARVO）会员， 美国眼科学会 （AAO） 会员。

“制定清晰的临床路径是实现疾病长期规范管理、改善患者预后的关键。这份建议的出台，背后是大量临床研究数据的坚实支撑。它不仅总结了现有证据，更将循证医学真正转化为每一位临床医生都能理解和执行的清晰路径。”

任晓暾 教授

首都医科大学附属北京儿童医院

• 首都医科大学附属北京儿童医院神经内科副主任、主任医师、博士、博士后
  

• 目前任国家区域医疗中心、北京儿童医院新疆医院执行院长
  

• 学术任职

  1.中国医师协会儿科医师分会神经学组委员

  2.中国罕见病联盟自身免疫性脑炎专委会副主任委员

  3.北京神经内科学会神经感染免疫专业委员会副主任委员

  4.北京神经内科学会脑与神经眼科专业委员会副主任委员

  5.北京整合医学学会脊柱脊髓康复分会副会长

  6.中国中药协会儿童健康与药物研究专业委员会委员

  7.医学参考报神经内科学专刊编委

  8.中华儿科杂志审稿专家

“本次专家建议非常及时且实用，其内容充分考虑了我国现实的医疗场景，确保了高度的可行性与落地性，能为各级医疗机构的医生在疾病治疗过程中提供帮助。期待这份共识未来能够助力不同地区、不同级别医院规范化诊疗水平不断提升。”

秦新月教授

重庆医科大学附属第一医院

• 重庆医科大学附属第一医院神经内科二级教授、博士生导师，
  

• 国家卫健委突贡专家，国务院特殊津贴获得者
  

• 中华医学会神经病学分会委员
  

• 国家卫健委百万减残专家委员会委员
  

• 中国罕见病联盟神经系统罕见病专委会委员
  

• 中国医师协会神经内科医师分会第5届常委
  

• 中国医师协会神经内科医师分会第4，5届脑血管病专委会副主任委员
  

• 中国卒中学会转化医学分会第2届副主任委员
  

• 中国卒中学会神经免疫分会第2届委员
  

• 重庆市医学会心身与行为医学分会主任委员
  

• 重庆市医学会神经病学专委会前任主任委员
  

• 重庆市医学会神经免疫学组组长
  

• 主持国家自然科学基金6项
  

• 发表 SCI 论文80余篇

“NMOSD致残率高，其功能评估与保护应贯穿治疗始终，多维度监测是衡量疗效的重要环节。共识为患者的长期管理提供了一个全景路线图，期待它的应用能帮助医患双方建立更稳固的治疗联盟，共同追求‘减少复发、延缓疾病进展’的管理目标。”

李小晶 教授

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心

• 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心神经内科病区主任，广州医科大学儿科学院教授，硕士生导师；
  

• 广东省卒中学会儿童卒中与免疫分会主委
  

• 中华医学会儿科学分会第十九届神经学组委员
  

• 中国医师协会儿科医师分会第五届委员会儿童神经学组委员
  

• 广东省医学会脑机接口与脑科学专业委员会第一届委员会常务委员
  

• 中华医学会广东省神经内科分会委员
  

• 中华医学会广东省神经内科分会免疫学组委员
  

• 中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会自身免疫性脑炎专业委员会 委员
  

• 广东省医师协会神经内科分会委员
  

• 广东省精准医学应用学会儿童精准诊疗分会神经与肌肉专家委员会副主任委员
  

• 广东省基层医药学会儿童神经发育专业委员会副主任委员
  

• 广州市医师协会神经眼科医师分会副主任委员
  

• 广东省抗癫痫协会理事
  

• 中国抗癫痫协会药物治疗专业委员会委员

“本建议的发布标志着我国NMOSD靶向时代迈向了更高的台阶。这是一个里程碑，更是新起点。期待未来在真实世界应用中不断积累中国数据，并拓展至更多相关疾病领域，最终惠及更广泛的中枢神经系统免疫性疾病患者。”

调研问题

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