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过去两年，体内CAR-T是创新药领域最火热的赛道之一。近日，由张锋创办的Aera Therapeutics宣布已提名一款体内CAR-T疗法（AERA-109）作为公司的首个开发候选药物，目标适应症为自身免疫性疾病。
Aera成立于2021年，总部位于马萨诸塞州，迄今已累计融资1.93亿美元。Aera的使命是利用下一代递送技术和精准有效载荷来释放基因药物的全部潜力，公司拥有多个专有的递送平台，包括靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）、抗体寡核苷酸偶联物（AOCs）和蛋白质纳米颗粒（PNPs）。
AERA-109利用Aera专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送平台和CAR-T技术，直接在体内重编程免疫细胞，提供了一种潜在的变革性方法，以更高的精准性和安全性治疗严重的自身免疫性疾病。
最新公布的临床前数据显示，在人源化小鼠模型和非人灵长类动物中，AERA-109导致血液和组织中B细胞的深度耗竭，实现了“免疫重置”。
具体来看，在CD34+人源化小鼠中，使用两剂量方案的tLNP在体内导致剂量依赖性CAR-T生成，表型向激活和记忆T细胞状态转移，以及血液和组织中CAR-T介导的B细胞清除。在0.1 mg/kg的剂量下产生了强劲的活性，在低至0.03 mg/kg的剂量下观察到可测量的效果。
在人源化小鼠模型中，tLNP递送CAR载荷诱导剂量依赖性B细胞耗竭（来源：Aera）
在非人灵长类动物（NHPs）中，基于tLNP的体内CAR-T诱导短暂的CD8+ CAR-T细胞生成，CD8+ T细胞扩增，以及与激活和记忆形成一致的表型转移。这导致B细胞从血液、脾脏和骨髓中完全被清除。此外，治疗耐受性良好，没有明显的临床观察或血液学或血清化学参数的变化。
在NHP模型中，tLNP递送CAR载荷驱动了强劲的B细胞耗竭（来源：Aera）
“通过在体内生成具有精确组织靶向的CAR-T细胞，AERA-109有可能解决传统体外细胞疗法的多重挑战。我们期待在2026年中期将这一项目推向临床。”Aera CEO Akin Akinc说道。
参考资料：
[1]https://aeratx.com/aera-therapeutics-presents-preclinical-data-and-announces-nomination-of-first-development-candidate-aera-109-a-targeted-in-vivo-car-t-therapy-for-b-cell-mediated-autoimmune-diseases/
[2]https://aeratx.com/about-us/
[3]https://aeratx.com/wp-content/uploads/2025/09/Aera-CARTCR-Summit-2025.pdf
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