破局与融合：iPSC技术迈向临床应用的创新之路

诱导多能干细胞（iPSC）技术是指通过人工对体细胞进行重编程，逆分化培养出的一类具有类似人胚干细胞特征的多能干细胞。该技术自2006年在小鼠上首次实验报道以来，在干细胞生物学、疾病模型、药物开发及再生医学等领域都发挥了重要作用。

从临床上，今年4月，上海长征医院研发的"异体人再生胰岛注射液"获临床试验批准，成为全球第二个、中国首个通用型再生胰岛疗法;投融资角度，中国iPSC疗法公司今年上半年总募资额约7200万美元。从临床到融资，iPSC备受瞩目，捷报频传，即将迎来收获时刻。

01

备受瞩目的细胞治疗新星

纵观整个医药发展的进程，会发现小分子药物、抗体药物、核酸药物等都有了更加成熟的发展，但很多疾病依然是这些药物无法治愈的，所以需要更加复杂或者更加创新的药物形式出现，细胞药物就是其中之一。

诱导多能干细胞具有与胚胎干细胞相似的分化潜力，理论上可分化成任何成体细胞与器官类型。通过分化，它们可以生成血细胞、骨细胞、神经细胞等200多种细胞。

相较于胚胎干细胞，iPSC还具有更加显著的优势：一是避免了伦理问题，其次，iPSC可以来源于患者自身，极大程度上解决了潜在的免疫配型问题。最后，iPSC超强的分化再生能力，能够在体外批量生产质量稳定的细胞，适用于大规模培养，具备非常强成药性。

事实上，中国的iPSC这两年也迎来快速发展的时期，在神经退行性疾病、心血管疾病、肿瘤免疫治疗等方向都有不错的临床进展。

士泽生物的两款通用型iPSC衍生神经前体细胞药物XS-411注射液（帕金森病）和XS-228注射液（渐冻症）均获FDA批准开展注册临床；中盛溯源多款产品管线接连获批临床并快速推进，目前已有6款iPSC来源的细胞药物进入1/2期临床试验阶段；霍德生物的iPSC衍生异体前脑神经前体细胞产品hNPC01注射液，在I期临床研究中取得了积极成果。

除临床的快速推进外，投融资市场也表现出了对iPSC的极大热情。仅2025年上半年，国内就有9家iPSC疗法企业斩获新一轮融资。

据不完全统计，1月，血霁生物获得数千万元新投资，用于推进血小板的细胞治疗和多重应用；4月，中盛溯源完成数千万B轮融资，专注开发iPSC衍生细胞治疗产品；5月，瑞臻再生医学完成近亿元Pre-A轮融资，加速神经疾病与肿瘤免疫创新疗法的革新。

可以看到，中国科学家和企业正在以惊人的速度和扎实的实践，成为iPSC领域不可忽视的创新力量。

02

iPSC临床转化的核心挑战

但是机遇和挑战总是并存的，iPSC技术正处于临床转化的关节节点，技术的瓶颈、商业化的路径、支付体系的构建等落地难题，仍然需要全行业探索破局。

中盛溯源创始人俞君英对动脉网表示，“如何稳定获取质量可控、数量充足的移植细胞，是决定其能否成功成药的核心前提。”而iPSC细胞在研究的过程中，存在着一系列的问题：细胞的来源是否便捷、细胞质量是否稳定、细胞干性能否保持等都会影响最终的结果。

从原材料获取上，iPSC材料来源十分广阔。但在实际应用中，不同组织器官来源或不同发育程度的细胞诱导产生的iPSC在效率和安全性上会产生较大的差别。皮肤组织是最为常用的原材料，但皮肤采样需采至真皮层，会导致创口较大、容易感染、留疤风险高等问题。

在重编程方面，iPSC诱导方式的选择直接影响iPSC的质量与后续产品开发路径。俞君英表示，病毒载体的重编程技术可实现高效重编程，但残留的病毒存在被重新激活的风险；非病毒介导的整合重编程方法的安全性更高，但iPSC重编程效率相对较低。

另外，致瘤性也是所有细胞治疗都要面对的问题，尤其是在细胞经过长期的体外培养后。一方面，多能干细胞的残留会引起致瘤风险；另一方面，细胞培养过程中产生的基因突变也是致瘤的原因之一。对iPSC衍生细胞产品的长期安全性，需要持续监测仔细分析。

iPSC成药路上依然存在许多技术壁垒，技术上的不确定性、不稳定性意味着对生产工艺和质量控制的要求会更为严格。

03

构建iPSC产业化生态

作为 “活的药物”，iPSC 的复杂性远超传统小分子，这使得监管框架的成熟度与适配性，成为决定了iPSC技术转化效率的核心因素。

近年来，中国在干细胞领域领域的监管体系建设持续加速，政策红利逐步释放，iPSC有望成为干细胞治疗产业化的又一个突破口。

从国家战略上，十四五国家重点研发计划中，“干细胞研究与器官修复”进入重点专项。2021年以来，我国多个省市发布文件支持细胞治疗产业良性发展，促进细胞治疗技术研发的国际合作及引进。

地方层面，24年《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》正式发布，这是目前国内关于细胞治疗最为实质性的法规。意味着，海南博鳌乐城先行区允许干细胞“技术+药物”双路径转化，加速临床落地。

此外，海南济民博鳌国际医院宣布正式启动中国首个医院级“诱导多能干细胞（iPSC）技术平台和储存中心”，该平台引进美国加州大学欧文分校Jonathan Lakey教授团队技术，聚焦糖尿病、神经退行性疾病、恶性肿瘤和眼科罕见病等重大疾病治疗。

这些系统性政策的持续推进不仅为iPSC技术发展提供了制度保障，也进一步加速了iPSC技术走向产业化。

iPSC细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，受到了资本市场的高度关注，临床进展不断。虽然目前，iPSC来源的产品在成瘤性、稳定性方面还存在一些挑战，但随着iPSC细胞治疗产品的GMP质控监管标准的逐步建立，iPSC治疗产品临床前评估方法的完善，以及在临床试验中的安全性验证，iPSC产品的临床转化成药之路将愈发顺畅。

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破解之道

为了推动中国CGT领域的技术突破、产业融合、政策接轨、国际合作，引领中国CGT产业迈向国际竞争前沿，中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会应运而生。

基于与ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）的紧密关系，2025 CSGCT大会将汇聚全球优秀科学家、临床专家、跨国药企及海外投资机构，带来全球细胞与基因治疗领域最前沿的科研进展、技术与应用、市场准入信息、优质合作项目及海外投资人和投资需求对接，为中国细胞与基因治疗行业搭建与全球产业链深度交流和合作的平台。

此次大会紧扣产业热点与痛点卡点，设置了1场主论坛 + 15场高端分论坛，涵盖全球基因治疗、免疫细胞治疗、In Vivo Car-t、成体干细胞与外泌体、iPSC衍生细胞药物、小核酸药物、基因编辑、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等领域方向的最新进展，以及CMC与检测、AI+药物研发、注册与监管、投融资及BD对接等全产业链的深度覆盖。

2025 CSGCT大会将特别设立“iPSC干细胞治疗技术融合与创新”分论坛，聚集产业链关键玩家，邀请头部创新企业的创始人、CEO等高管深度参与，多视角探讨技术融合的实践经验、监管协同的可行路径、产业生态的构建之道。

更多议程更新中！

俞君英

中盛溯源

创始人&首席科学家

1997年本科毕业于北京大学生命科学院，2002年毕业于美国宾夕法尼亚大学生物系并获得细胞和分子生物学博士学位。2003年加入美国威斯康辛州立大学麦迪逊分校汤姆逊研究组从事博士后研究与工作。2007年在《科学》杂志报道了利用重编程技术成功制备hiPSC，是hiPSC技术国际创始人之一；2009年首创非整合重编程技术，在《科学》杂志报道了成功制备“无外源DNA”残留的hiPSC。2009年进入产业界，致力于hiPSC的转化应用，2016年回国创办中盛溯源，主攻hiPSC来源细胞药物开发。至今共发表38篇科研论文(总引用超29000);多项工作获国内/国际专利授权;同时也参与了包括hiPSC在内的多项团体标准、国家标准的起草和修订工作;公司hiPSC来源细胞药物已有6项IND获批进入临床实验。

范靖

霍德生物

创始人&CEO

范靖博士为霍德生物创始人CEO，北京大学学士，加拿大UBC神经学博士，前JHU博士后。入选2018华创精英榜的全球30名创新精英之一，2022福布斯“中国科技女性Top 50”, BioCon年度生物技术行业卓越创始人等。中国药品监督管理研究会CGT产品监管研究专委会委员，中国细胞生物学学会CGT分会理事, 美国 ASGCT 干细胞组委会委员。在iPSC定向诱导分化和神经疾病机制研究领域拥有20年以上的经验，带领团队进行了多项自主知识产权及管线的全球布局，建立了iPSC衍生细胞产品的CMC及开发平台，以及多个疾病领域的产品研发管线。首个中美IND的iPSC人前脑神经前体细胞hNPC01注射液已完成治疗脑卒中偏瘫后遗症的1期临床,获得突破性的临床结果。

王立群

星奕昂

董事长、创始人兼CEO

王立群博士在美国和中国的生物制药领域拥有丰富的专业技术和研发管理经验。2021年创办的星奕昂生物专注于新一代创新型细胞治疗技术，开发iPSC衍生的通用型、量产化、可治疗实体瘤的CAR-iNK/CAR-iT产品。

周代星

濒湖生物

创始人&CEO

作为基因行业的开拓者，周代星博士一直从事于人类基因序列的获取、解读、诊断，及其在治疗上的应用。周博士早期从事于高通量测序仪器的开发和商业化，是Solexa测序技术创始团队核心成员之一（Solexa2006年被Illumina收购）。2007和香港中文大学的卢煜明教授合作研发了无创产期检测技术（NIPT）。2010回国创建贝瑞基因，致力于高通量测序技术的临床应用，推广普及了NIPT等临床检测技术，因此大幅度提高了遗传疾病和肿瘤的诊断，并领导公司于2017年在A股上市。2021年创建濒湖生物，寻求在治疗领域取得突破。周代星毕业于中国科技大学生物系，在美国马里兰大学巴尔的摩分校生理系获得博士，在美国杜克大学完成博士后。

朱芳芳

血霁生物

创始人

朱芳芳，北京大学博士、斯坦福大学博士后，上海交通大学长聘教轨副教授、苏州血霁生物科技有限公司创始人。获得共青团中央、全国青联2025新时代青年先锋奖、国家生物药技术创新中心首席科学家、福布斯中国·青年海归菁英100人等荣誉。在干细胞领域研究时间长达17年，拥有多项中美及国际发明专利，2021年归国创办血霁生物，是中国潜在独角兽企业。

成岗

元生创投

合伙人

成岗博士是苏州工业园区元生创业投资管理有限公司的合伙人，该公司专注于对早期和成长期生物医疗技术公司的投资，覆盖新药创制、体外诊断、医疗器械和未来科技等细分赛道。

成岗博士本科毕业于清华大学化学工程系，并在美国莱斯大学获得化学与生物分子工程系的博士学位。之后他在哈佛医学院附属的麻省总医院完成了博士后研究，专注于血管生物学和实体瘤微环境。回到中国后，他一直就职于生物医疗行业。在加入元生创投之前，他曾先后担任百济神州生物科技有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）体内药理部的主任研究员、罗氏制药/基因泰克公司临床肿瘤生物标志物研发部的中国团队负责人和北京诺禾致源科技股份有限公司（上交所代码：688315）的首席科学官。

张会远

呈诺医学

执行合伙人

兼CMC负责人

张会远，北京大学生理学博士、Wellcome-MRC Cambridge Stem Cell Institute访问学者。北京呈诺医学科技有限公司执行合伙人，质量总监及CMC负责人，主导开发了国内第一款IND获批的诱导多能干细胞（iPSCs）来源细胞药物产品。9年以上iPSCs技术领域相关科研与工作经历，拥有iPSCs来源新型细胞药物产品从早期开发，到落地转化工艺研究、注册申报新药临床（IND）的全程工作经验，着重开展iPSCs来源通用现货型细胞药物产品的生产工艺开发，并建立新型细胞药物产品适用的质量评价分析方法及质量标准。北京市科技新星，北京经济技术开发区亦麒麟人才。

徐永胜

艾尔普再生医学

联合创始人&CTO

徐永胜，艾尔普再生医学联合创始人&CTO,眼部神经损伤的重建保护与康复北京市重点实验室特聘教授，首都医科大学特聘教授，重庆市健康资源创新研究院特聘研究员。社会兼职包括中国医药医药生物协会、中国医药质量管理协会等多个学会委员、理事。完成多项国内外细胞及基因产品注册申报、临床试验及IIT研究项目，发表五十余篇学术论文，包括30篇SCI论文，获得多项国家发明专利、实用新型专利授权及软件著作权。主持和参与多项国家、省部级课题，包括国家科技部 “干细胞及转化研究”重大专项、国家教育部等多项国家级以及省部级基金项目。

郭莹

夏同生物

创始人&CEO

博士毕业于西班牙巴塞罗那大学；并在加州大学戴维斯分校完成博士后研究。从事神经系统疾病与干细胞研究逾14年，在少突胶质细胞分化及体细胞重编程为神经干细胞方向达到国际先进水平。2022年创立夏同生物科技（苏州）有限公司，专注神经脱髓鞘及脑白质疾病的iPSC细胞治疗，率先建立人源OPC工业化制备与髓鞘再生技术平台，是国内该领域的领先企业。

郑茂发

星赛瑞真

高级副总裁

郑茂发，博士，星赛瑞真高级副总裁，负责公司研发及运营。博士毕业于复旦大学生化与分子生物学专业，具有近15年的生物医药工业界研发及管理经验，曾担任注册、临床前研究、公司策略及项目管理、早期研发等岗位的负责人。具有小分子，大分子及CGT不同modality的研发经验。

胡金芳

天津天诚新药评价有限公司

总经理

天津市药代动力学与药效动力学重点实验室主任，教育部研究生学位论文评审专家，天津131人才培养计划第一层次人选，《药物评价研究》杂志编委，中国医药生物技术协会临床前评价技术专业委员会副主任委员，中国毒理学会药物毒理与安全性评价专业委员会委员，中国毒理学会中药与天然药物毒理专业委员会委员，天津市药理学会理事，天津市药学会应用药理专业委员，天津市精准医学技术创新产业联盟委员。2004年至今专注于临床前药效学和毒理学研究。作为项目负责人主持完成上百个药物的药效学研究及安全性评价研究工作，帮助取得80多个新药临床批件。作为实际负责人负责国家重大新药创制中药复方生殖发育毒性及毒代动力学关键技术研究、干细胞制品评价共性关键技术平台建设、中药安全性与有效性评价技术平台建设等数个国家级和省部级纵向课题。作为第一作者或通讯作者发表文章60余篇。

陈晖

博腾股份首席财务官

博腾生物首席执行官

陈晖先生深耕制药CDMO行业近20年，现任博腾股份副总经理、 首席财务官、博腾生物首席执行官。凭借其丰富的财务和运营管理经验，陈晖先生推动公司在运营效率提升的同时稳健发展业务。在加入博腾前，陈晖先生曾担任药明康德合全药业首席财务官。

2025年9月12-13日

2025 第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会

iPSC干细胞治疗技术融合与创新分论坛

更多详情可扫描二维码，进入大会官网了解

2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会特别策划了“2025CSGCT大会项目路演”环节，汇聚1000+国内外优质投资机构、产业投资人、政府产业引导基金投资决策人，吸引具有寻找优秀项目、品种、技术进行BD合作需求的MNC公司及国内外知名医疗企业及制药企业，加速国内CGT领域最具特色的新技术、新产品、新生态的交流与合作。

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