上海
一位来自云南的6岁女孩，出生仅9个月就被确诊为重型β地中海贫血。此病需依赖规范性输血和祛铁治疗维持生命，而造血干细胞移植是目前临床唯一根治手段（基因治疗及新药尚在发展中）。由于当地无法开展移植，雯雯（化名）每4周左右就要到当地医院输注红细胞并口服祛铁药。
2024年上海市儿童医院与云南曲靖妇保院建立了合作共建，雯雯妈妈在曲靖病房里见到了上海市儿童医院血液科医师团队，了解到了目前上海市儿童医院造血干细胞移植治疗地中海贫血的患儿有100%的生存率，并且特殊困难家庭移植还有公益基金项目的支持。同时，移植组在线上给雯雯妈妈详细介绍了造血干细胞移植的整个过程和移植后的长期随访等问题。
终于，今年4月，雯雯来到了上海市儿童医院。移植团队在对她进行了详细的术前评估，考虑到预处理化疗对患儿性腺功能的不可逆影响之后，决定给她在术前实施生育力保存。
随着医疗技术的进步，儿童血液病患者的长期生存率大幅提升，但放化疗及移植治疗对性腺功能的不可逆损伤，成为影响患儿远期生活质量的重要问题。
为此，上海市儿童医院血液肿瘤科、普外科、内分泌科、伦理办公室联合仁济医院生育力保护团队，创新推出多学科协作（MDT）模式，在血液肿瘤患儿移植治疗前，为患儿评估并实施卵巢组织或卵子冻存等前沿技术，为其留存未来的生育希望。这一突破性举措不仅紧跟了儿童生育力保存的临床前沿，更体现了“全生命周期健康管理”的先进理念。
经过全面细致的评估与准备，雯雯于6月24日由普外科团队成功实施了腹腔镜下单侧卵巢切除及冻存术；7月3日，她进入血液科移植仓开始移植前预处理；7月15日，顺利回输了来自母亲的外周血造血干细胞；至7月28日，白细胞成功植入，正逢雯雯7周岁生日平安出仓，医务团队为雯雯送上了美好的祝福。
记者从院方获悉
整个移植过程未出现重大并发症。目前，她已进入关键的密切随访观察阶段。
近年来，
上海市儿童医院血液肿瘤科
在造血干细胞移植领域成果显著：
累计完成移植逾350例，良性疾病移植后5年生存率超90%。医院积极与多家对口医院合作，成功开展地中海贫血、再生障碍性贫血、急性白血病、免疫缺陷病等罕见疑难病种的移植治疗，并着力培养基层医疗人才。通过选派当地医生来沪进修移植技术及术后随访管理，构建了“异地移植+属地随访+远程指导”的高效协作模式，让更多患儿在家门口即可获得持续、专业的健康保障。
记者：罗欣悦
编辑：叶苹
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