《我不是药神》中的血液病已经成慢性病？靶向药物升级，这类白血病有望停药

说起令人生畏的白血病很多人想到《我不是药神》，而电影中提及的慢性髓细胞白血病已经进入了可控的一种慢性病的时代。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师张苏江教授介绍，在白血病家族中，慢性髓细胞白血病是一种相对“幸运”的白血病。自从靶向药物问世后，慢粒已经成为类似于高血压、糖尿病等可以长期生存的一种慢性疾病，通过规范治疗甚至能停药，恢复正常生活。错位的“人生”，和基因有关

慢性髓细胞白血病本身是一个老年性疾病，但是中国的发病年龄平均在50-60岁左右。这部分人还处在工作状态，算是青壮年。

在瑞金医院，每年都有几百例新发的慢性髓细胞白血病患者，还有很多病人在进行长期随访管理。在中国，每年约有9300例新发病例。这是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%，是慢性白血病最常见的类型之一。

张苏江教授指出，慢粒是公认的最早认识到和基因有关的肿瘤性疾病，而且是人类第一个鉴别出和基因以及染色体异常有关的肿瘤性疾病。

很多人称慢粒是“错位的人生”，其主要原因是第9号和第22号染色体在细胞分裂过程中发生错配易位，互相交换了一部分的基因，形成了费城染色体和BCR::ABL融合基因。

经过治疗，部分患者甚至可以停药

靶向药物的出现让慢粒患者看到了新希望，从此慢粒成为一种通过治疗能够长期生存的疾病。

慢粒主要分为三期：慢性期、加速期、急变期。在慢性期，大多数患者可以通过靶向治疗维持在慢性期而达到长期生存。不过一旦进入急变期，患者就没那么幸运了。

“现在治疗疗效上来说已经很好了，基本已经达到接近天花板的级别，整体的五年生存率至少到90%左右，而且患者完全可以边工作边治疗。”张苏江教授介绍，不仅如此，还有20%多的患者经过至少三五年或者时间更长能够达到停药，就是无治疗的缓解，不用吃药了。“但有一定的前提条件，就是一定要达到分子学，就是BCR::ABL检测不到的水平，或者达到一个很低的水平，我们叫MR4或MR4.5的水平，如果MR4的话至少要三年以上，如果MR4.5至少要两年以上，一直保持在这个水平就可以达到停药的标准。”

张苏江教授透露，

临床目前最常用的就是TKI类药物，就是酪氨酸激酶抑制剂，国内有一代、二代、三代的药，但是这类药多多少少都有副作用，特别是因为面临长期用药，可能会带来各种各样的问题。而刚刚落地临床的STAMP抑制剂阿思尼布这类药物的作用位点与以往的靶向药不同，从前期的临床试验来看，可以实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，也有利于对这些患者进行管理。

发病隐匿，早期发现很重要

值得一提的是，大部分慢性粒细胞白血病患者常隐匿起病，白细胞显著升高是最主要特征，约20%～40%的患者没有症状，也可以表现为疲劳、体重下降、盗汗、脾大、贫血或血小板增多。

张苏江教授透露，慢性期尽早发现非常重要。在常规检查时发现白细胞计数增多，就要做一个全面评估。诊断时建议做骨髓穿刺，不但看基因，还要看染色体，识别出有没有合并其他的特殊染色体异常，有没有加速发展。

“虽然慢性髓细胞白血病是可防、可控、可治的，但是在现有很好的治疗情况下，还是有很少一部分病人会发生急性变，对于这部分急性变的患者还是存在更高的治疗需求。”血液科专家们依然在和这种疾病赛跑。张苏江教授坦言，

正在探索一些新的联合治疗的方案，包括移植等等，对于这部分患者而言都是需要再进一步提高的空间。另外，对于这个疾病而言，最主要是加强管理，医生以及患者共同努力，定期做好疾病相关指标监测，预防耐药以及疾病进展等不良事件的发生。