突破性单抗3期积极结果公布，有望年底获批上市；DMD小分子疗法在欧盟获批

延缓疾病进展！DMD小分子疗法在欧盟获批

Italfarmaco今日宣布，欧盟委员会（EC）已授予旗下创新口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（givinostat）有条件上市许可，与糖皮质激素联合使用，用于治疗年满6岁及以上、可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，无论其致病基因突变类型为何。

此次批准主要基于EPIDYS临床3期试验的积极结果。该研究为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入179名年龄在6岁及以上、可行走的DMD患儿，患者在接受糖皮质激素基础治疗的同时，额外服用Duvyzat或安慰剂。试验达成主要终点，在四阶楼梯爬升测试中，Duvyzat组表现出统计学显著且临床意义明确的改善。此外，Duvyzat在北极星步行评估（NSAA）和磁共振脂肪浸润评估等关键次要终点也表现良好，用药组在NSAA累计丧失项目数方面下降幅度减少约40%，显示其有望延缓疾病进展。Duvyzat的不良反应大多为轻中度。

突破性单抗3期积极结果公布，有望年底获批上市

大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）今日公布其在研单抗sibeprenlimab治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的3期VISIONARY研究预设中期分析结果。数据显示，sibeprenlimab治疗组在治疗9个月时，其24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相比安慰剂组显著下降51.2%（P<0.0001），表明该药可有效减少蛋白尿。根据新闻稿，该研究为迄今为止规模最大的IgAN临床3期试验之一。此外，sibeprenlimab在安全性方面表现良好，与此前报道数据一致。研究中，76.3%的sibeprenlimab治疗组患者出现治疗伴发不良事件（TEAE），而安慰剂组为84.5%；发生严重TEAE的比例分别为3.9%和5.4%。

Sibeprenlimab是一种人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。美国FDA在去年2月授予sibeprenlimab突破性疗法认定（BTD），并在今年5月受理该疗法的生物制品许可申请（BLA），用于治疗IgAN，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年11月28日。

参考资料：

[1] European Commission Approves Duvyzat for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved June 6, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/06/3095258/0/en/European-Commission-Approves-Duvyzat-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html

[2] Otsuka Sibeprenlimab Phase 3 Data Show a Statistically Significant and Clinically Meaningful Proteinuria Reduction for the Treatment of Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN). Retrieved June 6, 2025 from https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2025/20250606_1.html

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