广东
近日，南方医科大学珠江医院血液科举办了一年一度的“移路平安”主题患教会，推动血液肿瘤疾病知识普及与治疗理念更新。
珠江医院血液科医护。
白血病不再是“绝症” 靶向药物在重塑治疗格局
“我看有些影视剧时就很着急，那个白血病人怎么就不做移植呢？并不是得了白血病就一定活不了……”珠江医院血液科主任李玉华说，在很多人的观念里，白血病仍然是一种“绝症”，实际上，随着医疗技术的进步，白血病的治疗效果已有了长足进步，越来越多的病人在干细胞移植、综合治疗后长期生存。她曾有一个当医生第一年遇到的病人，前几天还在门诊见过，“当年他40多岁，现在70多岁了，那天我出门诊他还过来找我合影”。
比如白血病中最常见的亚型急性髓系白血病，发病的中位年龄68岁，但年轻患者也不少见，它起病急、进展快，如果不及时治疗，死亡率很高。对于体能好、能耐受强烈化疗的病人，优先选择化疗，后续根据病人白血病分型和治疗反应，部分病人继续3至4个疗程化疗，另一部分病人需要做移植，总体上5年生存率接近50%。
近年来，不少小分子口服靶向药物上市，为急性髓系白血病病人带来新的希望。这些药物有的是针对特异性基因突变靶点，病人在治疗时需要检测靶点，有相应的靶向，治疗才有效。其中，FLT3突变是影响治疗预后的关键基因之一。当前临床中多款靶向FLT3的治疗药物已显示良好效果，特别是新一代FLT3抑制剂，在延长复发/难治性急性髓系白血病患者生存期方面展现出显著优势。
以往，老年的不适合强烈化疗的患者，只能选择低强度化疗或者去甲基化药物治疗，中位生存10个月，靶向药物也改善了这部分患者的生存。泛靶点药物维奈克拉联合去甲基化药物，提高缓解率，延长生存至中位14.7个月。对于有特定突变的IDH1突变白血病，IDH1抑制剂联合去甲基化药物把生存延长到中位2年。对于有特定突变的FLT3突变白血病，以FLT3抑制剂吉瑞替尼为基础的联合显著改善了病人的生存。
李玉华介绍，一般来说，高危分型的急性髓系白血病，是需要做干细胞移植治疗的，但移植之前，需要先使用靶向药物或化疗，在病情缓解后再进行移植，移植完成后，如果有靶点的类型，再使用靶向药维持治疗两年左右，以达到深度缓解、临床治愈的效果。
总的来说，急性髓系白血病的诊疗体系正在从传统方案向多模式协同发展演进，除化疗与干细胞移植外，靶向药物的广泛应用正逐步重塑治疗格局。
治疗不规范、发现不及时等外在因素影响疗效
李玉华介绍，对病人来说，影响他们对新型药物包括靶向药物的接受度的因素中，费用仍是很重要的问题。
据了解，联合治疗中，靶向药的费用约为每月数万元，一般来说，刚进入国内的新型靶向药物，前一两年很难进入医保报销范围，但一些城市推出的惠民险可以将靶向药纳入保障范围，比如广州的穗岁康，就可以支付自费靶向药中的相当一部分。
除了费用问题，李玉华指出，影响白血病疗效的还有治疗不规范的问题，“很多病人治了一阵子后症状缓解了，就不治了，医生怎么叫都不回来，他觉得自己好了，但过一阵子复发了、拖到快‘不行’了才又来，这时候再治就非常困难”。
还有一些病人，发病后没有及时看诊，导致耽误了治疗时机。李玉华接诊过一个“特别可惜”的病人，是个18岁的女孩，一开始不舒服只当自己是感冒、发烧，拖了两三星期，再到医院时已经发生了脑出血，“她那个分型是M3，90%是可以治愈的，但那时已经来不及了，太可惜了！那一天里，我们全科室的医生都特别得惋惜”。
那么，出现哪些症状就要警惕白血病呢？李玉华说，发热、关节和骨头疼痛、牙龈及四肢出血都是常见症状，只要及时做了血常规检查，医生就能从中发现端倪。
最容易被忽视的症状是关节痛，“可能有人不觉得关节痛跟白血病有关，一直去抹药、去外科治疗，实际上，生病后先到内科排查一下重大疾病，是非常必要的”，李玉华介绍，白血病的关节痛往往是夜间更明显，可能还伴随盗汗情况，而且会持续加重，如果同时还伴随低热、散在出血点，就要十分警惕了。
采写：南都记者 李文
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