刚刚！罗特西普获批！恶性血液疾病MDS患者迎来创新治疗

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞，以血细胞病态造血，高风险向急性髓系白血病（AML）转化为特征的血液系统恶性肿瘤，异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MDS的医疗手段。

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授日前指出：“随着人口老龄化趋势日益显著，MDS病人数量也在逐年增长，我们应该尽可能为MDS患者提供个体化治疗策略，提高生活质量、延长生存时间。”

现有治疗方式不理想

难以满足患者需求

据吴德沛教授介绍，MDS主要表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病转化。几乎所有患者均有贫血症状，临床表现为乏力和疲倦等，严重贫血患者通常需要输注红细胞治疗，而长期慢性贫血会导致死亡风险显著增加。约60%的MDS患者伴有中性粒细胞减少，容易发生感染，约20%-30%MDS患者死于感染。40%-60%的MDS患者伴有血小板减少，严重者可发生颅内出血等致命性并发症。此外，MDS具有AML转化的高危特性，疾病进展后生存期显著缩短。

中国MDS的发病率约为1.5/10万[1]，较低危患者占比约77%[2]，85%的患者确诊时已出现贫血[3]。而对于较低危MDS患者的长期慢性贫血，现有治疗效果并不理想：长期输血导致铁过载引发心肝肾等重要脏器功能损害；输血依赖患者的生存期显著短于非输血依赖患者；血源短缺导致定期输血治疗的可及性受限。以红细胞生成刺激剂（ESA）为主的传统治疗在应答率和疗效持续性方面获益有限，临床迫切需要创新的治疗方案。

创新药物获批：全面提升疗效

已纳入权威指南推荐

2025年6月4日，罗特西普

获中国国家药品监督管理局批准，

用于治疗极低危、低危和中危MDS

引起的贫血且需要定期输注红细胞的

成人患者，

成为近20年来首个获批

用于治疗较低危MDS的创新药物，

有望重新定义

需要定期输血的

较低危MDS患者的贫血治疗。

创新治疗的突破往往源于对疾病机制的深入理解。MDS因异常克隆细胞在骨髓中分化、成熟障碍，导致红细胞前体细胞分化阻滞，引发无效造血。针对这一机制，创新药物罗特西普应运而生。吴德沛教授指出：“作为全球首个红细胞成熟剂，它可以促进红系前体细胞成熟分化，改善无效造血。已有多项临床研究证实，罗特西普在改善贫血、降低输血依赖和提高生活质量方面可以为患者带来获益。”

无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均可显著改善较低危MDS患者的贫血，减少输血依赖。

相较于传统ESA，罗特西普治疗展现了“疗效升级、持久获益、给药优化”三重优势：治疗的有效率提升1倍（在1-24周脱离输血≥12周且平均血红蛋白（Hb）增加≥1.5g/dl的比例：60.4% vs 34.8%）；疗效持续时间延长1年（中位累计脱离输血时间：154.7周vs 91.1周）；每3周1次皮下注射相比ESA需要每周注射三次，治疗更便捷，患者依从性更好，总体耐受性良好。

据吴德沛教授介绍，当前国外部分权威诊疗指南包括NCCN指南、中国老年MDS指南等，已将罗特西普纳入较低危MDS贫血治疗推荐。显著的疗效数据与指南的高度认可与推荐为其临床应用的广泛开展提供了重要的支持。

创新药带来新希望。吴德沛教授指出，罗特西普的获批与临床应用，不仅为临床医师提供了一种有效且安全性良好的治疗手段，也显著改善了较低危MDS患者的贫血，提升了患者的生活质量，给医患双方创造了良好的临床价值。

呼吁建立规范化诊疗体系

MDS是一种老年疾病，异质性大，病因复杂，病程长短不一，存在诊断流程标准化不足、分子检测技术普及度低等客观限制，导致全国诊疗体系存在显著区域差异。吴德沛教授指出，MDS早期诊断和规范化治疗对于改善患者的预后至关重要，需要构建全国性的标准化诊疗路径。

据介绍，苏州大学附属第一医院是全国最早通过MDS foundation（国际最大的MDS非政府组织）的五家中心之一，中心通过构建覆盖全省的协作网络，联动多家核心医疗单位形成多层级协作，系统性提升区域诊疗同质化水平，有望提高国内MDS诊疗水平。

[1] Xin Du, et al. Efficacy, safety and pharmacokinetics of subcutaneous azacitidine in Chinese patients with higher riskmyelodysplastic syndromes: Results from amulticenter, single-arm, open-label phase 2 study. Asia-Pac J Clin Oncol. 2017;1–9.

[2] Henry DH,et al. Roxadustat for the treatment of anemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndrome: Open-label, dose-selection, lead-in stage of a phase 3 study. Am J Hematol. 2022 Feb 1;97(2):174-184.

[3] 冯悦等. 输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征的治疗进展. 肿瘤防治研究 2021; 48: 409–413.

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