有望成为首款！DMD小分子疗法2期临床结果积极

药明康德内容团队编辑

Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。

DMD是一种罕见且无法治愈的疾病，由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变导致。患者会逐渐丧失肌肉功能，最终导致无法行走、呼吸困难和心力衰竭。虽然现有治疗方法可以帮助缓解部分DMD症状，但目前尚无专门针对DMD相关心脏疾病的获批疗法。

FIGHT DMD是一项为期12个月的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究。试验共招募41名DMD患者，患者分别接受低剂量ifetroban（每天150毫克）、高剂量ifetroban（每天300毫克）或安慰剂。该研究的主要终点是心脏左心室射血分数（LVEF）的改善。

关键发现包括：

• 高剂量ifetroban治疗使LVEF指数提高了3.3个百分点。

• 高剂量组的LVEF提高了1.8个百分点，而安慰剂组的LVEF则下降1.5个百分点。

• 与匹配的自然病史对照组比较，高剂量治疗带来了更为显著的LVEF改善（提高5.4个百分点），对照组患者的LVEF下降了3.6个百分点。

• 两种剂量的ifetroban均耐受良好，无严重药物相关不良事件。

Ifetroban是一种每日一次的口服药物，通过阻断在炎症和纤维化过程中发挥关键作用的血栓素（thromboxane）受体发挥作用。该药已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。新闻稿指出，如果获批，ifetroban将成为首个专门针对DMD相关心脏疾病的治疗药物。

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参考资料：

[1] Cumberland Pharmaceuticals Announces Breakthrough Results from the Phase 2 FIGHT DMD Trial in Duchenne Muscular Dystrophy Heart Disease. Retrieved February 4, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cumberland-pharmaceuticals-announces-breakthrough-results-from-the-phase-2-fight-dmd-trial-in-duchenne-muscular-dystrophy-heart-disease-302367014.html

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