突破20年来治疗瓶颈，脑胶质瘤新药在博鳌乐城实现亚洲首用

突破20年来治疗瓶颈，脑胶质瘤患者终于迎来新药。11月24日，四川大学华西乐城医院宣布顺利引进Vorasidenib（简称V药），获得首张处方的是一位56岁的女性患者。这意味着V药在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。同时，这也是V药的“亚洲首用”，且先于欧洲开出处方服务于患者。

Vorasidenib四川大学华西乐城医院落地仪式

40岁高发，患者终于迎来创新治疗方式

“40岁是脑胶质瘤的高发年龄，男性发病更为常见。”据四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院神经外科刘艳辉教授介绍，脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重。

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍临床治疗新进展

过去20年，手术、放疗、化疗一直是脑胶质瘤的治疗方式。而在有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，V药是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1 和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

记者获悉，获得首张处方是一位来自成都的女性患者，因出现癫痫症状前往医院检查，确诊为脑部肿瘤，并于今年九月完成切除手术。经病理检查，被确诊为 IDH 突变形弥漫性胶质瘤，经医生评估符合V药治疗条件。“目前推荐的患者就是IDH突变的低级别的少突神经胶质瘤或者星形细胞瘤，可以是做完手术以后残留的或者是过一段时间之后进展复发的这部分患者，都可以考虑纳入V药治疗指征。” 刘艳辉表示，目前我国胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，V药能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。

使用V药后是否就可以完全替代术后的放疗、化疗？刘艳辉教授表示，最新的研究显示，第一批的患者在服药后27个月病情无进展，但是否完全在手术后取代化疗、放疗还有待观察。

“先行先试”助力患者得以尽快使用这一创新药物

据悉，V药于2024年8月6日在美国获批上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1 和IDH2突变的 2 级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的 12 岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。目前中国尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

据介绍，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市，但未在中国批准注册上市的药品，让国人不出国门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示将以创新和精准服务中国患者可及

“我们最终的目标还是希望能够加快这个产品在中国的正式上市，获得正式审批、正式上市之后，我们才可以开始申请进入医保，这样才能让价格降到最低，最大程度上惠及中国患者。”施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示，V药目前已经纳入海南惠民保。除了让V药落地博鳌乐城，他们还争取让该药通过先行先试政策在北京天竺综合保税区、粤港澳大湾区尽快落地，提高患者对创新药的可及性。

真实世界研究同步启动

与此同时，旨在评估V药在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。真实世界研究凭借其灵活的入组标准和创新性设计，能够更快地获得研究结果。

海南乐城真实世界研究院副院长姚晨

据海南乐城真实世界研究院副院长姚晨介绍，真实世界研究是国家药品监管科学行动计划的重要组成部分，也是海南自贸港的重大制度创新之一。此次即将在博鳌乐城开展的V药的真实世界研究，不仅可以为其临床使用提供进一步的循证医学证据支持，协助解决临床治疗难点，而且能够推动创新药物加速在国内上市，为中国药械审评贡献实践经验，从而造福广大IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。

四川大学华西乐城医院刘毅院长

“希望真实世界数据能够帮助这款创新药尽快上市。” 四川大学华西乐城医院刘毅院长表示，一般药物通过GCP上市至少得三五年，而真实世界研究则有望缩短患者等待上市时间。关于如何获得V药的治疗，刘毅表示，患者最好是通过自己治疗所在医院的医生联系四川大学华西乐城医院，他们会有专家团队进行诊疗和评估。根据乐城的规定，医生可以开三个月的V药，每天一粒，三个月后患者需要重新来医院进行诊疗和开药。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：张佳仪