从源头解决疾病！首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

（人民日报健康客户端记者 董颖钰）“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。

10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物的托夫生注射液在我国获批上市，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”），也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。

除了托夫生注射液，此前我国获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉。“这两种药物都仅局限于渐冻症生理机制的某一个方面，临床疗效一直不够理想。就好比无数支流汇入江河，阻断某一两条支流并不能改变江河奔流的整体趋势。而基因治疗药物的出现，则为我们提供了一种从根本上解决渐冻症的可能性。”樊东升表示。

人民日报健康客户端记者注意到，托夫生注射液此次为通过免临床途径在国内获批。樊东升介绍，该药临床试验时间并不长，但是它的药物机制非常清楚，对生物标志物的改变比较明显，是从基因层面作用于疾病、延缓进程，相比以往治疗仅“掐掉支流”，更具有优势。

3月21日，托夫生注射液在瑞金海南医院实现首针注射。瑞金海南医院图

3月21日，托夫生注射液在位于海南乐城先行区的瑞金海南医院实现首针注射。此后，又有数位患者在海南接受了首批用药。樊东升介绍，首批患者总体治疗效果不错。价格方面，患者一年的治疗费用约为180万人民币。新药在国内获批后，价格可能会低一些，但具体如何定价还不清楚，一些公益赠药项目也会给患者带来一些费用上的优惠。

“不过，即使是新药，也不是用了病就会好，就像一辆行进中的火车不可能一下就停止，它还要往前再冲一段时间，这个缓冲期可能需要半年以上。对于病情进展快的病人，可以延缓疾病进展速度。对于进展比较慢的患者来说，长期用药可能会改善病情。”樊东升谈到，国外有位参与临床试验的患者坐轮椅已经十年了，属于病情进展很慢的类型，在长期坚持用药的情况下，目前已经可以脱离轮椅行走，不过这属于个案。

樊东升介绍，近年来社会对渐冻症的关注，对该领域的药物研发有一定的推动作用。目前，全球有数百款渐冻症药物在研。

樊东升团队是国内渐冻症药物研发的主要牵头单位之一，团队目前已完成的、正在进行的以及即将启动研发的渐冻症新药已有十几款，包括基因治疗、中药治疗等，有些已经进入临床试验阶段。“未来，相信会有更多治疗渐冻症的新药出现，改变患者‘被冻住的人生’。”樊东升说。