反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动

▎药明康德内容团队编辑

显著减少反酸、烧心，创新疗法再获FDA批准

Phathom Pharmaceuticals公司今天宣布，美国FDA已批准Voquezna（vonoprazan）10毫克片剂扩展适应症，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病（non-erosive GERD）相关的胃灼热（又称为烧心）。新闻稿指出，这是Voquezna的第三个FDA批准，它曾被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），也称为 ，以及与抗生素联合用于 。

这一批准基于PHALCON-NERD-301研究的积极结果，这是一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估Voquezna治疗非糜烂性GERD成人的疗效和安全性。试验结果显示，Voquezna每日治疗在第4周迅速且显著减少了胃灼热。相比安慰剂，Voquezna在第4周时显著增加了24小时内无胃灼热的天数，这是试验的主要终点。服用Voquezna的患者的平均无胃灼热天数比例为45%，而安慰剂组为28%（p<0.001），中位24小时无胃灼热天数比例分别为48%和17%。

Voquezna是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂，可以竞争性阻滞钾离子与氢/钾离子ATP酶的结合，从而快速抑制胃酸的分泌。

注册性临床试验今年启动，新锐完成1.22亿美元A轮融资

NGM Biopharmaceuticals公司日前宣布完成1.22亿美元A轮融资。获得资金将用于启动在研疗法aldafermin的注册性临床试验。Aldafermin是一种工程化改造的FGF19类似物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）。这些资金还将用于完成计划中的NGM120的2期临床试验。NGM120是一种GDF15/GFRAL拮抗剂，用于治疗妊娠剧吐（HG）。这两项试验预计将于2024年第4季度开始。

PSC是一种罕见疾病，会不可逆地损害胆管，导致胆汁酸调节失衡，最终可能导致终末期肝病、肝功能衰竭和胆管癌。FGF19在调节体内胆汁酸水平方面起关键作用。FGF19通过影响两个不同的受体复合物，具有抗炎和抗纤维化作用。Aldafermin通过FGFR4/KLB受体介导的信号通路，可降低胆汁酸产生，减少与PSC相关的炎症和缓解瘙痒。通过FGFR1c/KLB受体介导的信号通路，可能改善PSC患者的肝功能和健康。

▲Aldafermin的作用机制（图片来源：NGM Biopharmaceuticals公司官网）

HG的特征是难以控制的恶心和呕吐（每天多达10到15次），导致脱水、虚弱、体重减轻和营养不良。HG对患者有显著的生理和心理社会影响，导致更高的胎儿丧失和终止率、先兆子痫、早产、低出生体重、胎儿营养不良、和母亲抑郁症。该疾病是妊娠期住院的第二大原因（仅次于早产），通常在随后的妊娠中复发。

最近的遗传学研究显示HG与血清中GDF15水平升高之间的联系。NGM120是一种抗体，旨在通过与GDF15的受体GFRAL相结合，阻断GDF15信号传导。

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参考资料：

[1] NGM Bio Announces $122 Million Series A Financing to Initiate Registrational Trial in Primary Sclerosing Cholangitis and Fund Phase 2 Trial in Hyperemesis Gravidarum. Retrieved July 18, 2024, from https://news.ngmbio.com/news-releases/news-release-details/ngm-bio-announces-122-million-series-financing-initiate

[2] Phathom Pharmaceuticals Announces FDA Approval of VOQUEZNA® (vonoprazan) Tablets for the Relief of Heartburn Associated with Non-Erosive GERD in Adults. Retrieved July 18, 2024, from https://investors.phathompharma.com/news-releases/news-release-details/phathom-pharmaceuticals-announces-fda-approval-voqueznar-0

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