攻入美国市场，中国医药创新的iPhone时刻

作者：云潭，编辑：小市妹

作为科技产业皇冠上的明珠，全球创新药市场，美国占55%，中国仅有3%。

但我国却是世界第二大医药消费国，创新能力的孱弱和庞大的需求极不相符。

如今，这个尴尬的局面正在被改写，以百济神州为代表的中国创新药企奋起直追，百悦泽成为首个年销售额超过十亿美元的国产创新药，多个药品在欧美直接上市，出海势头持续强劲。

近期，港股回暖，中国资产受到外资青睐，恒生医药ETF（159892）从底部反弹近20%，百济神州为其最大持仓股。随着外部负面因素的消解，具有核心研发能力的创新药企必将受到资本更多的青睐。

【首个“十亿美元分子”】

在医药行业，通常把一款销售收入突破10亿美元的药品称为“十亿美元分子”，标志着这款药达到了新的里程碑。

1999年成立的丹麦后起之秀Genmab，都已经缔造了三个“10亿美元分子”。令人唏嘘的是，作为世界第二大医药消费市场，中国之前还没有诞生过一个。

2023年，百济神州核心产品泽布替尼（百悦泽）销售额同比大增138.7%，达91.38亿元（约13亿美元），改写了中国缺席创新药十亿美金阵营的尴尬历史。

近年来，创新药陷入资本寒冬，行业竞争加剧，投融资趋缓，医保控费等因素影响下，关停工厂/收缩管线的情况时有发生。作为创新药行业的“晴雨表”，上游CXO行业进入降本增效的通道。

产业调整，许多企业业绩出现放缓或下滑。而百济神州却实现了逆势增长，除了百悦泽，另一大单品替雷利珠单抗（百泽安）实现收入38.06亿元，同比增长33.1%，是2023年国产PD-1当之无愧的“销冠”；百汇泽贡献收入4705.6万元，同比增长32.14%。

受益于三大自研产品持续放量，公司2023年营收创下174.23亿元的历史最高记录，同比增长82.13%，是科创板中唯一一家体量超百亿的创新药企业；

▲百济神州历年营收情况，来源：公司财报，同花顺

收入大增，而销售、研发等费用支出增长远低于收入增速，亏损额度大幅收窄至67.16亿元。

今年一季度，百济神州继续延续高增势头，百悦泽在全球斩获34.76亿元销售额，同比继续增长140.2%，美国贡献24.96亿元，同比增长162.7%，成为其最大市场，在血液肿瘤领域的领导地位进一步巩固。

百泽安销售额10.44亿元，同比增长32.8%，得益于新适应症纳入医保，百泽安销售额也在持续提升。

受此影响，公司在一季度实现营收53.59亿元，同比增长74.8%，成功跻身全球肿瘤创新公司Top15（2024Q1肿瘤药物销售额排序）。

收入大幅增长，费用管理趋于严格，当期销售及管理费用占产品收入比例下降23个百分点至57%，经营效率显著提升，亏损进一步收窄至19亿元，在Non-GAAP会计统计下，经调整经营亏损同比下降47%。

药品销售逐步转入正向收益通道，公司经营质量显著提升，百济神州迈向可持续盈利值得期待。

【独有的创新基因】

科技研发是创新药企业立足商业社会的根基。

目前，百济神州拥有3款自主研发并获批上市的药物——百悦泽（泽布替尼）、百泽安（替雷利珠单抗）和百汇泽（帕米帕利），以及获得获授权许可在中国进行商业化的14款药物。

医药研发领域有着著名的“双十定律”，即研发一款新药，需要付出十年的研发周期和十亿美金的研发费用。但很多人并不知晓，医药也有着和芯片产业相反的“反摩尔定律”：一种新药的开发成本大约每九年就要翻一番。

所以，高强度的持续性投入是创新药诞生的基础。2023年，百济神州研发费用高达128.13亿元，同比增长14.90%。在科创板33家医药企业中，也仅有这一家超过100亿元。第二名的君实生物，研发投入还不到20亿元。

除了高投入，百济神州的研发体系也颇具特色。

公司开辟了一系列具有差异化和全球竞争力的管线产品，聚焦肿瘤领域在研、潜在“同类最优/首创”的候选药物。

济神州目前在研管线超过60款，包括单抗、双抗/多抗、ADC、细胞治疗、mRNA等，管线覆盖了全球80%的癌症类型（按发病率计算），多款药物具备差异化乃至“first-in-class”潜力。

▲百济神州研发管线，来源：公司财报

公司部署了扩大差异化、首创新药研发的研发模式，实现自主研究去CRO化。建立自主化临床团队，且为免疫肿瘤和血液肿瘤分别设立了一个CMO，大部分项目可以实现“去CRO化”，保证临床试验自主、高效、高质量地执行。

得益于上述研发体系，百济神州创造了多个标杆性药物。

头部产品泽布替尼头对头（ALPINE研究）打败伊布替尼，成为唯一被CSCO和NCCN指南双重优先推荐的BTKi，并在2023年的NCCN治疗CLL/SLL指南中得到最高级别推荐。

作为全球“同类最佳”BTK抑制剂，泽布替尼目前已在全球70个市场获批多项适应症，目前泽布替尼在海内外放量提速，重磅炸弹药物潜力显现。

▲来源：各企业公告，药融圈

2014年起，K药/O药横空出世，作为抗癌明星药，两款药物成就了默沙东和百时美施贵宝（BMS）。2023年，K药拿下了250亿美元的销售额，几乎撑起默沙东的半壁江山，也成为去年全球“药王”。

泽布替尼作为中国原研药走向世界的标杆，伴随着爆发式增长，已经显露出成为超级产品的潜质。

除了3款自研产品外，sonrotoclax和欧司珀利单抗已处于临床3期阶段，sonrotoclax是一款Bcl-2小分子抑制剂，全球首款Bcl-2抑制剂维奈克拉2023年的销售额为22.88亿美元，同比增长13.9%，艾伯维预计销售峰值将达到60亿美元。

在前期的研究中，sonrotoclax显示出相比维奈克拉更强效的活性，并可能具备克服维奈克拉的耐药性的潜力。

在百济神州产品BIC属性及全球商业化布局加持下，国产新药下一个“十亿美元分子”指日可待。

【出海蛟龙】

生物医药是人类科学领域的明珠，作为资本和技术高度密集型产业，长期由欧美巨头和创新药企把持。斯坦福大学对面的Genentech（基因泰克）和吉利德拉开了生物医药时代的序幕。

中国Biotech公司要想破圈生长，真正成长为全球性的Big pharma，必须要站在全球舞台上来评估其创新成色，更要具备扎实的全球商业化实力。

过去的一年里，中国创新药“出海”捷报频传，许多药企成功闯关欧美市场，对外授权合作规模也再创新高。

百济神州是医药出海浪潮中的引领者，自成立以来，百济神州就是一家高度全球化的公司。

去年，公司境外收入96.22亿元，同比增长147.27%，占比达到55.23%，在国内PD-1“四小龙”中比例最高，反映出公司药物出海成果显著。

在美国直接上市，被公认是全球药企进入海外市场“最难走的路”，而一旦成功出海，销售就可能被成倍放大。过去一年，绿叶制药的利培酮缓释微球注射制剂、君实生物的特瑞普利单抗，和黄医药的呋喹替尼、亿帆医药的艾贝格司亭α注射液等成功在美上市，整体出海势头强劲。

创新药出海扬帆起航，百济神州打破了多个记录。2019年，泽布替尼通过美国FDA审批完成“零的突破”，本土原研药终于扬眉吐气了一把，泽布替尼还是美国获批适应症最多的BTK抑制剂。

去年，替雷利珠单抗在欧盟获批，成为首个走向国际舞台的中国原研PD-1单抗，适应症范围正不断扩大。在国内，替雷利珠单抗已有11项适应症纳入国家医保目录，是目前纳入医保目录获批适应症数量最多的PD-1。

国际竞争力不仅体现在原创，更要有国际合作和商业化运营的实力。

百济神州合作自研双管齐下，License in/out（许可引进/发放）处于领先地位，BD能力处于全球前列。早在2017年，公司就与新基（现隶属于百时美施贵宝）达成合作，2019年底与安进订立合作协议，2021年开始与诺华牵手。

公司最大股东是全球排名第13的医药巨头安进，能够从研发-合作-全球化等层面，提供强大背书和支持；Baker Brothers、HHLR Fund（高瓴资本）等VC、PE基金为其提供可持续发展资金，支撑庞大的研发投入。

▲2023年全球收入TOP20制药公司，来源：各企业公告，药智网

走过20年风雨，中国对全球医药研发（研发管线数量维度）的贡献实现了从第三梯队“跟跑”到有望跻身第二梯队“并跑”的历史性跨越。

中国创新药奋起直追，从仿制药开始，跨过Fast Follow，到me worse，到开始做me-too，再到license in、CXO，目前已经具备了FIC（First in Class）/BIC（Best in class）的能力。

不同于国内以仿制药起家的创新药公司，百济神州没有仿制药业务作为基本的资金支撑，成立起就专注做世界级的创新药，在它身上，看到了中国Big Pharma种子选手的底色。

随着A股、港股回暖，外资开始做多中国资产，站在科技金字塔顶端的生物医药不能缺席。持有百济神州、信达生物、石药集团等股票的恒生医药ETF（159892），代表着这一产业的向上力量，随着中国医药实力的整体崛起，这些企业会更加光彩夺目。

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