自主研发小分子靶向药物新适应症获批 中国实现脑胶质瘤精准治疗零的突破

央广网北京4月28日消息（记者 阮修星）4月28日，记者从北京市神经外科研究所医学科技创新媒体沟通会上获悉，国家药品监督管理局近日正式批准由我国独立自主研发的小分子靶向药物伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症，这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物。

媒体沟通会现场（央广网记者 阮修星 摄）

脑胶质瘤是最常见的成人颅内恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%。长久以来，手术和放化疗是脑胶质瘤主要的治疗手段。但脑胶质瘤往往侵犯语言、行动、逻辑思维等大脑的重要功能区，肿瘤和脑组织纠缠在一起，没有明显的分界，很难通过外科手术做到彻底切除，即使经过手术和放化疗，仍面临致残、致死率高的困境。数据显示，高度恶性的胶质母细胞瘤患者，5年总生存率不足10%；治疗后复发的患者，即使再次进行手术治疗，复发后生存期只有短短的5个月。因此，这种疾病也是神经外科领域最难治疗的疾病之一。如何突破传统治疗手段，破解脑胶质瘤患者致死、致残率高的难题，是临床迫切需要解决的问题。

伯瑞替尼是中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛带领团队研发。他们在国际上率先系统开展了脑胶质瘤恶性进展的病因学研究，建立了国际上首个全级别的脑胶质瘤的融合基因谱，首次发现并命名全新融合基因PTPRZ1-MET，进一步基因功能学实验发现，这个新的融合基因是促进胶质瘤恶性进展的关键基因。针对这个融合基因，江涛团队自主研发检测试剂盒并实现产业转化，全新研发小分子靶向药物伯瑞替尼。

在研发过程中，江涛团队曾面临巨大的挑战。小分子靶向药物如何透过血脑屏障，作用到颅内肿瘤？血脑屏障是一种保护大脑的特殊屏障，就像是大脑的守卫。它位于我们的血管和大脑之间，像一道过滤器，确保只有对大脑有益的物质能够进入，同时阻止有害物质进入到大脑里面。然而，有时候也会有一些药物或治疗方法需要到达大脑，这时候血脑屏障的存在反而是一种阻碍。江涛带领团队，联合国内技术团队，在实验室里反复探索，最终研发了高效通过血脑屏障、高特异性的伯瑞替尼，不但解决了这种药物的问题，也为以后开发其他需要突破血脑屏障的药物提供了思路。

在药物临床试验实施过程中，第一个入组临床试验的患者给江涛团队留下的印象最为深刻。这个患者经历过痛苦的2次手术和放化疗，肿瘤仍然复发，应用伯瑞替尼，患者4周后肿瘤明显缩小，复发后生存期达18个月，是平均生存期的3倍。

更为重要的是，江涛团队发现的融合基因PTPRZ1-MET以及这种基因的作用机制，这道“谜题”的破解不仅造福脑胶质瘤的患者，对于脑转移癌患者也可能是新的福音——在国家药品监督管理局批准的适应症中，这种药物可以“用于治疗具有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌”。

临床试验结果显示，使用伯瑞替尼的复发脑胶质瘤患者，中位生存期延长2倍，两年死亡率降低 40%。

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