杜氏肌营养不良症首个治疗药物AGAMREE已在美国、德国上市

美国、欧盟和英国批准的第一个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物AGAMREE(vamorolone，瓦莫罗酮)已在美国上市。在德国，该药物也于1月份上市。

美国FDA批准日期：2023年10月26日。

DMD是最常见的肌营养不良症，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致行走能力下降、呼吸衰竭和死亡。目前DMD的标准治疗方法是使用皮质类固醇，但通常会带来明显的副作用。据估计，美国有11,000至13,000名患者受到DMD影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇治疗。类固醇预计仍将是DMD患者的主要治疗方法，并与其他疗法同时给药。

FDA对AGAMREE的批准基于关键2b期VISION-DMD研究的数据，并补充了从三项开放标签研究（包括扩展研究）收集的安全性信息。在这些试验中，AGAMREE的给药剂量范围为2至6毫克/公斤/天，持续时间长达48个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹曲线和行为改善相关的不良事件。

AGAMREE最常见的不良反应是库欣样特征、精神疾病、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。处方信息还包括与内分泌功能改变、免疫抑制和感染风险增加、心血管和肾功能改变、胃肠道穿孔、行为和情绪障碍以及对骨骼和眼睛的影响相关的警告和预防措施。

AGAMREE以40毫克/毫升口服混悬液（125毫升瓶装100毫升）的形式提供，配有口服注射器；只能使用药物随附的口腔注射器来给药。在开始治疗之前，应进行所有适合年龄的免疫接种。对于肝功能不全的患者和同时施用CYP3A4抑制剂的患者，建议调整剂量。

参考来源：

[1]‘Santhera’s Partner Catalyst Pharmaceuticals Launches AGAMREE® (Vamorolone) in the United States’，新闻稿。Santhera Pharmaceuticals；2024年3月14日发布。

[2]‘Santhera Launches AGAMREE® (Vamorolone) in Germany as First Market for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy’，新闻稿。Santhera Pharmaceuticals；2024年1月15日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。