速递！合源生物双靶点CAR-T细胞治疗产品获批临床

▎药明康德内容团队报道

4月18日，合源生物宣布，该公司双靶点CAR-T细胞治疗产品HY004细胞注射液的两项新药临床试验申请已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可，适应症分别为：治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）；治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。

据合源生物新闻稿介绍，HY004细胞注射液是一种靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞注射液（CAR-T），是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂，具有独特设计的LOOP CAR结构，可以直接识别靶细胞表面CD19和CD22分子，能够同时靶向双抗原，靶向杀伤效果更强，并通过减少肿瘤细胞的抗原逃逸而减少疾病复发和保持疗效持久。据悉，合源生物通过深入合作中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），加速了HY004细胞注射液的研发进程。

在2022年12月的第六届美国血液学会（ASH）年会上，HY004细胞注射液以口头报告的形式展示了CD22/CD19双靶点CAR-T的结构优化数据、抗B细胞恶性肿瘤作用和早期研究者发起的临床研究（IIT）临床研究数据。数据表明，HY004细胞注射液比其他结构的CAR-T表现出更强的增殖和抗白血病作用。在IIT临床研究中，6例r/r B-ALL患者接受了CAR-T细胞回输，客观缓解率（ORR）率高达100%， 6例患者均获得了微小残留病灶（MRD）阴性的缓解，且3个月内未观察到严重细胞因子释放综合征（CRS）（≥3级）和任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示，HY004细胞注射液是该公司进入注册临床研究阶段的又一款创新CAR-T细胞治疗产品，也是其创新技术驱动的管线产品平台化输出的又一重要里程碑。合源生物现有基于CAR、基因编辑和iPSCs的三大技术平台的10余款管线产品在研，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病领域。通过商业化在即的纳基奥仑赛注射液（曾用名赫基仑赛注射液）、此次获批IND的双靶点CAR-T新产品，以及多款在临床前研究阶段的针对多发性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型细胞治疗产品等多疾病类型、多产品梯队性输出，夯实合源生物在血液肿瘤领域的布局。

参考资料：

[1]合源生物双靶点CAR-T细胞治疗产品两项临床试验获国家药品监督管理局默示许可. Retrieved Feb 13， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/-nCJQahSMC2ndUp-7xPWtQ

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