天价抗癌药后续：研究揭露疗法“新机制”，120万到底值不值？

电影《我不是药神》里一句“世界上只有一种病——穷病”经典台词，被人们津津乐道到现在。有人附和赞同，也有人表示质疑，因为在穷凶极恶的癌症面前，即便是有钱也不太好使。乔布斯、李咏、左晖等名人，哪一个不是身家显赫呢？

不过随着医学技术的进步，癌症身上的秘密正逐渐被人类揭开。在一些天价抗癌药身上，确实看到了治愈癌症的可能性。

120万天价药研究后续：十年无癌

去年，一则又一则的120万天价抗癌药新闻让互联网为之沸腾。人们在赞誉这款好药的时候，又质疑其120万的定价是否合理。毕竟在我国，120万确实不是一个小数目，绝大多数家庭可能需要“卖房”才能筹足这笔钱，好药用不起就等于没有。

120万天价抗癌药的真实身份并不神秘，其早在十几年前就在海外大规模应用，药品名称各不相同，但却都同属于CAR-T细胞疗法。这种疗法就是通过提取癌症患者的免疫T细胞，在体外进行基因修饰，让其具备精准识别并杀伤癌细胞的能力。升级版的T细胞在培育到百亿细胞群后，输送回患者体内。

“单人定制”的制药过程，是CAR-T高不可攀的定价原因之一。

CAR-T疗法到底值不值这个定价，没人能下定论。但我们能从其最新的一项研究中，得到参考的信息。

2022年2月2日，知名科研顶刊《Nature》杂志发布CAR-T的一大发现。由于当时正处于春节，国内鲜有人注意这则消息。来自美国宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的Carl June教授团队，在长期研究发现CAR-T疗法的效果可以持续10年：首批先行接受CAR-T疗法的白血病患者在十年内维持无癌状态。

“我们现在可以得出结论，CAR-T细胞可以真正治愈白血病患者。” Carl June教授表示。

CAR-T疗法通过时间的考验：治愈癌症

现代临床治愈癌症的标准，是至少5年内不再复发，且整体的健康状态十分稳定。而CAR-T疗法能十年维持无癌状态，真的这么神吗？

该研究中，两位在1996年和2000年先后被诊断为慢性淋巴细胞白血病（CLL）的病人，在2010年因癌症发生突变，标准的治疗已经鲜有收效。而突变后的CLL在CAR-T的治疗下，得到了完全缓解的治疗结果，十年内维持无癌状态。其中一人先后完成6次半程马拉松比赛，而另一个人则是和妻子周游全国，身体健康状态都十分稳定。

CAR-T细胞群强大的体内存活和扩增能力，让其在注入两位患者体内10年的时间里，依旧起到巡逻和检测白血病的作用。至此，CAR-T的长期潜能和稳定性在人类的研究下已被揭开神秘面貌。

便宜的CAR-T疗法，还远吗？

毫无疑问，CAR-T疗法确实是治疗癌症的一把好手，特别是白血病为首的血液肿瘤治疗效果非常可观。但就是这么一款好药，如果不能让更多的癌症患者受益，无疑是非常可惜的。

按照正常来说，大多数国外的专利产品在内地上市后或多或少都会进行降价，依靠庞大的市场潜力薄利多销迅速回本。例如曾在欧美市场以4万天价示人的WLnad类物质，在国内生科“莱特维健”引入后直接降了三四十倍，一度登上京面热门。更为天价的CAR-T亦是如此，其在引入国内后与北美最便宜的CAR-T疗法相比，降价了120多万。

能够挤出水分，让人看到CAR-T疗法进入亲民阶段的可能性。但要泼冷水的是，短期内CAR-T疗法是无法像WLnad类物质那样大幅降价。WLnad类物质的量产技术十分成熟，其恢复细胞年轻化的“细胞保鲜剂”大众属性都是CAR-T疗法所没有的。想要达到WLnad的程度，只能寄希望于异体通用型CAR-T疗法。

所谓异体通用，简单来说就是每个人都能用，不搞“私人定制”。虽然治疗效果可能没有自体CAR-T疗法好，但效果也十分可观，实现量产后更有希望进入医保普及大众。

目前，我国的异体通用型CAR-T疗法的研究走在世界前列，一些进展快的管线已经获得国内NMPA批准进入临床试验阶段。这是国内癌症患者翘首以盼的消息，希望这一天能够早点到来吧，毕竟时间对于癌症患者来说就是生命。