盘点那些评价干预措施效果的指标们：RR，RRR，ARR，NNT

假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果，试验结果为服用A药的患者10%死亡，对照组20%死亡。那么RR（Relative Risk, 相对危险度）是？很简单：RR=10%/20%=0.5。

不了解RR是什么？详看这两篇文章：“”和“”。

一、RR能说明什么？

假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果，试验结果为服用B药的患者40%死亡，对照组80%死亡。RR=40%/80%=0.5。(表1)

表1. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

对于A药和B药，两个试验的RR都是0.5。我们可以说“A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50%；B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50%”。

上面的描述中，我们实际上使用了相对危险度降低（Relative Risk Reduction, RRR）的概念。（表2）

RRR=（对照组事件发生率 - 试验组事件发生率）*100% / 对照组事件发生率

表2. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验

那么，“A药可以使患者的死亡率下降50%；B药也可以使患者的死亡率下降50%”，是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢？

先不着急回答这个问题，我们先往下看。

二、RR和RRR不能说明什么？

对于室性心律失常， 有10%的患者，无论是否服用A药都无法避免死亡的结局；也有80%的患者，无论是否服用A药，最终也会存活下来。因此，这两部分患者并没有受到A药的积极影响，治疗无法帮助他们。然而，对于中间10%的患者来说，A药是“救命药”（图1）。同样，对于急性心肌梗死，B药是中间40%患者的“救命药”（图2）。

图1. A药治疗室性心律失常的试验结果

图2. B药治疗急性心肌梗死的试验结果

尽管两个试验的RR都等于0.5，但A药可以让10%的患者免于死亡，B药可以让40%的患者免于死亡。由此看来，B药好像更有应用价值。

那么，问题出在哪里？

我们先来回顾这两个研究中，RR是如何计算的：

RR = 试验组死亡率 / 对照组死亡率

RR说明的是暴露（药物）与结局（死亡）的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的“多少倍”，RR值越偏离1，说明“倍数”越大；而方向，是指正关联（RR>1）还是负关联（RR<1）。比如这里的RR=0.5，代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联，A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0.5倍（即下降50%）。但RR和RRR不能说明的是，相比于对照组，药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少，即可以让多少比例的患者免于死亡。

这里，需要用到另一个指标：绝对危险度降低(Absolute Risk Reduction, ARR)。

三、什么是ARR？

ARR=对照组死亡率 - 试验组死亡率。当然实际情况下，计算ARR时不一定是死亡率，还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR=10%，说明“A药可以让10%的患者免于死亡”；B药的ARR=40%，说明“B药可以让40%的患者免于死亡”。（表3）

表3. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

然而，我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益，而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后，能免于死亡的“10%”的患者是哪些，也不知道使用B药后，能免于死亡的“40%”的患者是哪些。

因此，我们需要考虑的是，要想让1例室性心律失常的患者免于死亡，至少要有几例患者接受A药治疗呢？

答案是1/10%=10例。也就是说，平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗，会有1例免于死亡。相比来看，平均有2.5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗，才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标：需治疗人数(Number Needed to Treat, NNT)。

四、什么是NNT？

NNT = 1/ARR。NNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中，用某种方法（药物、疫苗等）处理某人群（疾病、健康人群等）时，获得1例有利结局或者防止1例不良结局时，所需要的人数。(表4)

表4. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

RR对于疾病的病因学意义较大， ARR对疾病的预防的意义较大，而NNT可以直接告诉我们，一项干预措施可以让1个人获益时，未获益的有多少人。

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