中国版“同情用药”：患者经申请拟被允许使用未批准上市的新药

南都讯 记者吴斌 发自北京 假想一下这样一种情况：一款处于临床试验的新药对某种无药可治的疾病显示了初步疗效，同时有一名生命垂危的患者，他由于种种情况没能入组参加临床试验。这意味着，他需要等待这款新药正式获批准上市后才能用上这种新药，也许那时他已经不在人世，也许他还有机会得到“不及时的治疗”。在中国，这种情况有望得到改变。

食药监总局（CFDA）12月20日出台了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》（征求意见稿），拟确立中国的“同情用药”制度。当急需的患者不能通过参加临床试验来获得试验用的新药时，或可以通过向监管部门申请来得到这种还未正式获批上市的药物，进行“更及时的治疗”。

当急需的患者不能通过参加临床试验来获得试验用的新药时，或可以通过向监管部门申请来得到这种还未正式获批上市的药物，进行“更及时的治疗”。

临床试验结束仍未上市也可申请“同情用药”

根据征求意见稿，“同情用药”，也就是“拓展性同情使用临床试验用药物”，是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，可以允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。

据征求意见稿，拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。

从征求意见稿中的定义可见，“同情用药”有不少前提条件。其针对的目标人群在征求意见稿中拟明确为“有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者”。

征求意见稿也具体罗列了三种可以考虑使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者，一是患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验；二是因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验。

第三种情况是，当注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性，患者也可以申请“同情用药”。

获得“同情用药”的患者需要经医生评估患者的临床获益超过潜在风险，并签署知情同意书。食药监总局下属的药审中心将在临床试验用药物已取得的安全性和有效性数据的基础上，来决定是否批准拓展性临床试验申请。

不是患者申请，而是药品注册申请人来提出

根据征求意见稿，“同情用药”的申请人不是患者，而是药品注册申请人。

注册申请人应提交申请资料，包括原注册临床试验申请或上市申请受理号、申请拓展性同情使用临床试验用药物的背景及给药方案、前期临床试验总结等。拓展性临床试验期间，原则上不允许注册申请人对临床试验用药物收费。

注册申请人应在在“药物临床试验登记与信息公示平台”登记拓展性同情使用临床试验用药物的相关信息，收集相关安全性数据。对药物的分发、剩余药物的收回进行记录，保证药物的可追溯性。及时和临床医生沟通，监督、管理临床医生对药物的使用。试验结束后向药审中心提交药物使用的总结。如试验超过一年则需向药审中心递交年度报告。

药审中心在收到申请资料后，将对资料进行审查，就是否批准，着重考虑如下几点：一是目标人群是否患有危及生命或影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病；二是申请拓展性临床试验的药物是否已取得初步的有效性、安全性数据；三是拓展性临床试验是否会妨碍研究用药在中国的研发及注册进程，如是否会影响注册临床试验的患者招募等。

根据征求意见稿，申请人需确保注册临床试验的顺利开展以收集充分的有效性和安全性数据以支持产品顺利上市惠及更多的患者。如果拓展性临床试验影响到注册临床试验的顺利开展则药审中心有权要求停止拓展性临床试验。

同时，征求意见稿也拟规定，患者应本着自愿原则参与拓展性临床试验，应仔细阅读、理解、签署知情同意书。治疗过程中，患者有权在任何时间终止用药。

可能带来伦理尴尬

美国食药监局（FDA）在2009年出台了“同情用药”机制，即“拓展研究中药物在治疗中的使用”。但随后，出现了几起患者利用社交媒体争取公众支持的轰动事件，旨在向药厂施压，以获得他们的实验药物。

例如2014年曾被广泛报道的一则新闻，小型生物公司Chimerix因为没有向一名生命垂危的男孩提供实验药物，其CEO甚至遭遇死亡威胁。

当时，Chimerix正开发一种广谱抗病毒药物brincidofovir。St. Jude儿童医院的医生为他们正在治疗的7岁儿童乔希·哈迪(Josh Hardy)申请了这种药的“同情用药”。但哈迪的“同情用药”请求被拒绝。于是，他的家人和支持者发起了在线请愿，并通过社交媒体争取社会的支持。

在巨大的压力之下，Chimerix与FDA最终拟定了一项计划，为brincidofovir药物增加了一项临床试验，并招募哈迪作为该试验的首名受试者。

这个案例也提示出“同情用药”可能带来的尴尬：该药物预期的批准时间或许会被推迟，但在哈迪获救的同时，也许不止有一位患者因为没有得到”同情用药“而离开这个世界。如果“同情用药”是绝症患者的最后依靠，那我们就需要在个别患者的迫切需求和未来患者的同等重要需求之间做出平衡。