罕见病“老药新用”备案制度要来了！对临床医生意味着什么？

近期国家卫健委发布的一则消息在罕见病诊疗领域引起广泛关注—— 将积极配合相关部门，探索建立罕见病“老药新用”备案制度 。

国家卫健委是在答复全国政协委员“关于加强罕见病用药保障的提案”时，作出上述正式表态的 。在此之前，国家卫健委已持续推动与国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局的跨部门数据共享与协同联动，累计开展了 148项 数据共享 。

什么是“老药新用”？

所谓“老药新用”，是指将已经获批上市、用于治疗某一种疾病的药品，用于治疗另一种此前未被批准的疾病——尤其是罕见病 。

罕见病之所以“罕见”，很大程度上是因为患者人数太少，药企没有足够的经济动力去研发新药。一个新药从研发到上市，动辄10年、数十亿美元。而罕见病患者等不起 。

但如果一款药已经上市、安全性已经过充分验证，只是换一个适应症——研发成本大幅降低、审批时间大幅缩短。 这类药物副作用相对明确，研发成本低、周期短 。这就是“老药新用”的核心价值。

全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽在调研中发现，很多医生虽然知道某些“老药”可能对罕见病有效，但因为 药品说明书上没有这个适应证，不敢轻易推荐 ；药企也没有动力投入大量资金重新做临床试验去申请新适应症 。结果，“老药新用”大多停留在发表论文的阶段，真正用到患者身上的少之又少 。

一个最生动的例子 ：2026年3月，国际顶尖期刊《细胞》发表了一项重磅研究—— “伟哥”（西地那非）可以显著改善莱氏综合征（一种致命的线粒体疾病）患者的症状 。莱氏综合征是一种极其罕见的遗传病，此前几乎无药可医。而西地那非是一款已经上市二十多年的“老药”。研究团队对6名莱氏综合征患者进行了超适应证治疗，有效改善了他们的运动功能和对代谢危象的抵抗力。如果没有“老药新用”的路径，这一发现距离临床应用可能遥遥无期。

备案制度怎么“备”？

国家卫健委明确，将积极配合药品审评审批等相关部门探索建立这一制度 。这意味着这项工作已进入跨部门协调推进的阶段。

关于备案制度的具体设计， 全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员 吴蓓丽曾在提案中提出了明确构想 ：

• 备案主体：由具备相关资质的专科医师团队或经认证的患者组织提交申请；

• 备案材料：需附带药理学依据、国内外使用情况分析、初步临床数据和风险管理方案；

• 受理部门：向省级以上药监或卫生部门提交备案申请。

这意味着 临床医生将成为备案制度的核心参与者 ——只有一线医生最了解患者需要什么、什么药可能有效 。

在吴蓓丽看来，将“老药新用”纳入罕见病保障体系的制度化轨道，是 从个体临床探索走向国家层面规范管理的关键一步 。这不仅有助于降低研发成本、缩短患者等待时间，更有望构建一个兼具科学性、公平性与可持续性的罕见病药物创新生态 。

对临床医生意味着什么？

多了“弹药”，少了“无药可用”的无奈

目前，全球已知罕见病超过7000种，但只有不到5%有获批的治疗药物。面对一位罕见病患者，很多医生只能无奈地告诉家属“没有办法”。

备案制度一旦建立，医生将多一个选项： 在已有安全数据的基础上，探索性地使用已上市药物来治疗罕见病 。当然，这需要在备案框架下规范进行，而不是随意尝试 。

临床经验有了“制度化”的出口

很多罕见病患者在临床上尝试过“超说明书用药”——一种用于A病的药，被经验丰富的医生尝试用于B病，取得了意想不到的效果。但这些经验往往只停留在个别医生的“个人经验”层面，无法被系统性地验证和推广。

备案制度提供了一个 将临床经验转化为规范化治疗路径 的通道。医生可以基于自己的临床观察和病例积累，发起备案申请，推动“老药新用”从个案走向规范 。

需要注意的风险与边界

“老药新用”不是“随意用药”。备案制度的建立，恰恰是为了 在创新与安全之间找到平衡 。备案要求附带 风险管理方案 ——任何探索都必须在风险可控的前提下进行。对于临床医生来说，这意味着： 备案不是“开了绿灯随便用”，而是在规范框架下的审慎探索 。

制度落地还面临哪些挑战？

从“表态”到“落地”，还有一段路要走。

谁来付费？ “老药新用”如果不在说明书适应症范围内，医保大概率不报销。患者需要自费，而罕见病患者的经济负担本已沉重。

谁来承担责任？ 如果“老药新用”出现了不良反应，责任如何划分？是医生、医院，还是备案审批机构？法律层面的保障需要同步跟上。

证据标准怎么定？ 罕见病患者数量极少，不可能像常见病那样开展大规模随机对照试验 。备案制度需要建立适合罕见病特点的审评标准—— 在证据有限的情况下，如何判断一个“老药”是否值得在临床上尝试？

跨部门协同如何落地？ 国家卫健委在答复中提到，已持续推动与国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局的跨部门数据共享与协同联动。备案制度的建立涉及药品审评审批、医保支付、临床管理等多个环节，如何实现跨部门高效协同仍需观察 。

国家卫健委对“老药新用”备案制度的正式回应，释放了一个清晰的信号： 罕见病用药保障，正在从“等新药”走向“用好老药” 。

对于临床医生来说，这意味着从“无药可用”的无奈，到“有药可选”的希望——哪怕这个“选”还需要备案、还需要审评、还需要走流程。但方向已经明确。正如吴蓓丽所说：“我们也许可以从制度层面想办法。”

如果备案制度真的落地，你会在临床上尝试吗？最担心的是什么？安全、费用、还是法律风险？欢迎在评论区聊聊你的看法。

来源 | 康讯网

编辑 | VOX