mRNA肿瘤疫苗引爆AI制药热，能否撑起行业未来？

21世纪经济报道记者 季媛媛

近日，Moderna（莫德纳）与默沙东联合宣布，个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合帕博利珠单抗，用于高危黑色素瘤术后辅助治疗的III期INTerpath-001试验，顺利达成无复发生存期与无远处转移生存期双重终点。这是全球首个III期临床获得阳性结果的个体化mRNA肿瘤疫苗。受该消息刺激，Moderna当日股价收盘暴涨约177%，创下上市以来最大单日涨幅。

这款疫苗的研发过程中，AI扮演了关键角色。公开信息显示，Moderna和默沙东采用了一套集成的AI算法，从海量测序数据中筛选出最有可能被免疫系统识别的突变。如今AI已不再是停留在PPT中的研发辅助工具，而是切实进入了“患者数据→新抗原筛选→个体化药物设计→临床验证→患者获益”的完整研发链条。

就在Moderna消息公布次日，英矽智能宣布与专注于下一代RNA创新药研发的元码智药达成研发合作，双方将围绕AI新抗原预测与序列设计、环状mRNA、靶向递送、自动化实验及智能制造等领域，共建下一代mRNA AI原生研发引擎。mRNA肿瘤疫苗的热度，正将AI制药推到新的聚光灯下。

AI究竟是如何嵌入mRNA肿瘤疫苗研发流程的？英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰在接受21世纪经济报道记者采访时指出，肿瘤疫苗领域非常适合AI技术介入：若采用mRNA技术开发肿瘤疫苗，单次最多可靶向二三十个癌症相关突变，但患者体内的突变数量可达数百上千个，而AI可结合已积累的公开数据与项目数据，辅助完成抗原筛选，从数百个突变中筛选出最能激活人体免疫的靶点；此外，AI还可用于优化递送系统，辅助肿瘤疫苗精准递送到病灶位置。

“mRNA肿瘤疫苗的III期成功，证明了肿瘤疫苗这一药物形式的可行性。”任峰表示。

但任峰同时指出，Moderna这款个性化肿瘤疫苗定价较高、可及性有限，商业价值或许不及科学价值，“未来还需要向通用型肿瘤疫苗方向探索”。

AI制药迎“价值兑现期”？

mRNA肿瘤疫苗的突破成为AI制药在技术层面的标志性成果，AI制药企业上半年的业绩表现也被看作是其商业模式可行性的验证。

8月26日，英矽智能发布2026年度中期业绩报告：上半年公司实现总营收约1.06亿美元，同比增长287.2%，毛利率达90.3%，净利润约3554万美元，经调整净利润约5123万美元，经营现金流转正。这是公司上市以来，首次在半年报中实现全面盈利。

营收暴增的直接驱动力是BD合作。报告期内，英矽智能已公布的交易合约总价值约73亿美元。具体而言，2026年以来，英矽智能先后与施维雅（8.88亿美元）、礼来（27.5亿美元）、SK生物制药（25亿美元）、武田（6亿美元）等达成重磅合作。其中，与礼来的合作包含1.15亿美元首付款；与武田的合作包含约6000万美元的首付款和近期里程碑付款。

“BD永远是AI制药企业非常关键的一项衡量指标。”任峰表示，评判AI制药企业的优劣，核心就是两点：一是自研管线能推进到什么阶段；二是AI技术能带来多少BD收入。

而在BD合作中，跨国药企与本土企业的需求存在明显差异。任峰观察到，跨国药企越来越倾向于借助AI开发First-in-class项目，或是针对难成药靶点设计分子；即便靶点已经过验证，他们也会希望借助AI技术平台协助开发口服小分子。本土企业则对快速跟进项目的需求更多，整体策略更为稳健——通常跨国药企对风险的承受能力更强，本土药企更希望推进一个项目就成功一个项目。

此外，跨国药企的需求正在从单纯的分子设计向上游延伸。“从今年开始，大型药企也开始要求AI制药企业协助寻找靶点，在特定疾病领域挖掘可靠的全新靶点。”任峰认为，这恰好是英矽智能的优势所在：目前全球鲜有企业既能够开展分子生成，又能够完成靶点发现。英矽智能目前的33个PCC所针对的靶点，有6个属于First-in-class靶点。

不少业内人士也提出质疑：BD能否成为AI制药的稳定收入来源？这种依赖BD首付款的盈利模式是否可持续？任峰对此持乐观态度。

“我们的盈利并非完全依赖单一头部大客户，收入由多个合作伙伴的首付款、里程碑付款共同构成。”对于市场提出的质疑，任峰认为，随着合作项目数量持续增加，会形成项目滚动开发的格局，AI制药企业的收入结构会从最初高度依赖首付款，逐步过渡到首付款与里程碑付款并重。

任峰算了一笔账：如果只有一个项目，里程碑付款只会偶尔产生；但如果有十个、二十个项目，里程碑付款就可以形成稳定滚动，最终搭建起可持续盈利的商业模式。

“英矽智能累计签约合同总金额已达110亿美元，仅今年上半年就新签了70多亿美元。”不过任峰也坦言，当前收入仍以首付款为主，合作开展时间尚短，项目需要时间推进才能进入里程碑阶段。短期内，软件业务和基于MMAI Gym的AI训练场等新业务将成为收入补充。

AI制药不等于CRO

市场对AI制药企业的定位存在不同看法，不少人会将AI制药企业与CRO企业混为一谈。对此，任峰明确区分了二者的差异：“我们不采用传统CRO模式。”

任峰介绍，传统CRO是由客户提出需求，按人头和年度计费；而英矽智能的合作分为三类：战略合作、出售自有管线、授权付费使用AI软件。

“所有合作项目我们都会收取首付款、里程碑付款，同时参与后续销售分成，这是长期持续性合作，绝非单次交易。”任峰进一步指出，更重要的是话语权的差异，即便对方付费，公司作为乙方也拥有足够话语权。

一般而言，传统CRO更多承担体力层面的执行工作，而AI制药企业投入的是智力资源，协助客户设计分子、寻找靶点，属于智力层面的深度合作。

不过值得注意的是，当前AI制药行业仍面临严峻挑战。数据显示，全球已有170余个由AI设计或优化的候选分子进入临床阶段。AI驱动的新药I期临床成功率可达80%至90%，远超行业历史平均水平，但II期、III期成功率大幅下滑，III期临床通过率仅约10%。

任峰对此并不回避：“关于AI制药能否大幅提升药物研发成功率，目前尚无足够数据支撑，毕竟尚未有任何一款完全由AI研发的药物获批上市，也没有此类公开完成III期临床验证的项目。”

但他认为，AI辅助研发的成功率必然会高于纯人工研发。过去完全依靠人工的药物研发属于经验驱动模式，成功率本就有限；如果引入AI工具，将纯粹的经验驱动转变为“经验+数据”的双重驱动，成功率自然会更高。

公开信息显示，2026年7月，英矽智能自主研发的Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验，成为全球首款由AI完成靶点发现和分子设计并推进至III期的候选药物。该III期临床试验计划入组320名患者，如果能在大规模人群中完成验证，就意味着AI制药真正形成了从靶点发现到临床验证的完整闭环。

任峰预计，如果一切顺利，这款药物将在2029年获得III期顶线数据，从获取数据到完成申报上市仍需要大约一年时间。

mRNA肿瘤疫苗的突破、BD合作的井喷、首家AI制药公司的扭亏为盈……不难看出，2026年正在成为AI制药行业的关键转折年。但正如任峰所言，若要迎来AI制药真正的行业拐点，“归根结底需要首款由AI全程研发的药物完成III期临床试验并取得成功”。

而在那之前，BD合作仍是AI制药企业最重要的现金流来源，也是技术落地最直接的证明。从施维雅到礼来，从SK到武田，全球顶级药企正在用真金白银为AI制药投下信任票。但这份信任终归需要临床数据支撑，临床验证也是AI制药从概念验证迈向商业化的最后一道门槛。