浙江
澳大利亚斯威本科技大学的研究团队近日取得一项重要医学突破，他们发现西兰花中含有的一种天然化合物，或将成为治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich ataxia）的潜在药物。这是一种破坏性极强且目前尚无治愈方法的罕见遗传性神经系统疾病，在澳大利亚约有200名患者受此困扰。
弗里德赖希共济失调症的发病机制是大脑和脊髓中的神经元发生进行性退化，从而不断损害患者的运动协调能力、语言表达能力并严重威胁其生命。研究发现，西兰花中天然存在的萝卜硫素（sulforaphane）不仅能显著提高该疾病患者体内极度缺乏的关键蛋白质——Frataxin的水平，还能有效保护脆弱的神经细胞免遭破坏，并对细胞应激和炎症等多个与该疾病相关的生物学过程产生积极的调节作用。
该研究的主要作者、斯威本科技大学副教授费丝·夸（Faith Kwa）强调了这一发现的重大临床意义。她指出，尽管该疾病的受害者大多数是儿童，但目前医学界尚无专门针对儿童的获批疗法。这种疾病会无情地剥夺孩子行走、说话、玩耍乃至生存的能力。而这种新型治疗剂不仅能够直击疾病的根本原因，还有望为全球受影响的家庭提供一种既可负担又容易获取的治疗方案，从而帮助患儿改善生活质量、提升生活独立性，并增加长期生存的几率。
目前，这项研究正面临推向临床的最后关键障碍。由于弗里德赖希共济失调症极为罕见，公众认知度较低，这给筹集临床研究资金带来了一定困难。夸副教授表示，团队目前迫切希望获得资金支持以开展临床试验，从而进一步在人体上证实这种西兰花提取物的确切疗效。令人乐观的是，萝卜硫素在成人和儿童中均已有充分的安全使用记录，并且其高纯度的生物活性形式已经实现在市面上流通。这意味着，一旦临床试验取得成功，该疗法将能够以极快的速度推向临床应用，造福广大患者。研究人员也表示，即使目前的努力仅仅是提高了公众对这种罕见疾病的认识，或是改善了一名患者的生活质量，这一切付出都是值得的。
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