北京
一种藏在西兰花里的天然化合物，正在被科学家视为对抗一种罕见且目前无法治愈的神经系统疾病的新希望。澳大利亚斯威本科技大学（Swinburne University of Technology）的研究人员发现，这种化合物可能对弗里德赖希共济失调（Friedreich ataxia）产生治疗作用。
弗里德赖希共济失调是一种极为罕见的遗传性神经系统疾病，随着大脑和脊髓中的神经元逐渐退化，患者的运动能力、语言功能乃至生存都会受到进行性影响。在澳大利亚，目前约有200人患有此病，且尚无获批的治愈手段。
西兰花化合物如何起作用？
研究团队聚焦于西兰花中天然存在的莱菔硫烷（sulforaphane）。实验证据表明，这种化合物能够提升frataxin蛋白的水平——正是这种蛋白的缺乏导致了弗里德赖希共济失调的发生。与此同时，莱菔硫烷还被发现有助于保护脆弱的神经细胞免受损伤，并能够影响与疾病相关的多个生物学过程，包括细胞应激和炎症反应。
这项研究的通讯作者、斯威本科技大学副教授Faith Kwa指出，这一发现的意义尤为重大，因为目前全球范围内都没有专门针对儿童患者的获批治疗方案，而儿童恰恰是受该疾病影响最广泛的群体。
“这种新型治疗药物能够针对疾病的根本原因”
“弗里德赖希共济失调是一种毁灭性的罕见遗传病，它会逐步夺走孩子行走、说话、玩耍乃至最终生存的能力。”Faith Kwa副教授表示。
“这种新型治疗药物能够针对疾病的根本原因，同时在全球范围内提供负担得起且可及的治疗方案，为受这种限制生命疾病影响的家庭改善治疗机会。”
“这项发现让我们更接近这样一个未来：患有弗里德赖希共济失调的儿童能够拥有更好的生活质量、更大的独立性，以及提高长期生存的机会。”
罕见病研究的现实困境
Faith Kwa副教授坦言，弗里德赖希共济失调的罕见性意味着公众认知度有限，这反过来也让研究资金的获取变得更加困难。研究团队目前正寻求资金支持，以推进临床试验，进一步验证西兰花化合物对患者的实际益处。
不过，莱菔硫烷在儿童和成人中已有成熟的安全记录，其纯化和生物活性形式也已商业化供应。这意味着，一旦临床试验取得成功，其推广路径有望加速，从而更快地惠及患者。
“即使我们只是提高了人们对这种衰弱疾病的认知，或者改善了一个人的生活质量，我们的努力就值得了。”她说。
研究基础与发表信息
该研究基于临床前实验，利用诱导多能干细胞衍生的感觉神经元开展。相关论文题为《Unlocking Sulforaphane's Potential in Friedreich Ataxia: Further Evidence from Preclinical Investigations Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Sensory Neurons》，于2026年2月22日发表在期刊Antioxidants & Redox Signaling上。
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