2025年9月22日,一场白宫简报会改变了美国儿童自闭症治疗领域的用药格局。总统特朗普在会上公开推崇一种名为亚叶酸钙(leucovorin)的药物,称其可能成为自闭症的潜在疗法。这一表态迅速传导至处方终端:数据显示,简报会当周,美国每10万名儿童中约有7人通过处方获得该药,而此前一周这一数字约为5人。到2025年底,用药率进一步攀升至每10万人中8人。
这项研究于8月12日发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。研究团队分析了覆盖美国超过90%零售药房处方的数据库,追踪了2024年底至2025年底期间0至17岁儿童的亚叶酸钙处方变化。结果显示,超过15万张处方被开具给逾4.7万名儿童。值得注意的是,处方率在简报会前已在缓慢上升,但简报会当周起增速明显加快,且成人处方率并未出现类似趋势。
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联邦表态如何影响临床实践
“我们的研究证明了联邦政府影响临床实践的力量。”论文作者、密歇根大学医学院儿科医生兼卫生政策研究员高平·蔡(Kao-Ping Chua)表示。他同时发出警示:如果行政部门的沟通和决策不基于严谨的科学证据,可能带来多重危害,“包括给人们虚假的希望,以及让患者暴露于无效治疗方案的副作用之下”。
亚叶酸钙本质上是人体必需维生素叶酸的一种形式,通常用于身体分解食物中叶酸的能力受损的情况。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该药用于某些遗传性疾病,以及减轻化疗药物干扰叶酸分解所带来的副作用。然而,美国儿科学会(AAP)并不推荐将亚叶酸钙用于自闭症治疗,理由是其在剂量、有效性和安全性方面缺乏证据支持。
白宫主张与监管机构的差异
白宫简报会上的主张与FDA官员的立场存在明显出入。2026年3月,FDA批准亚叶酸钙用于治疗一种罕见疾病——脑叶酸缺乏症。但FDA官员明确表示,没有足够证据支持将该药用于自闭症治疗,这与白宫简报会上的说法相悖。
目前,尚无大规模随机对照试验评估亚叶酸钙对自闭症儿童的有效性或长期安全性。蔡博士指出,随着处方量的上升,这一空白显得尤为突出。他补充道:“(处方量上升)这一趋势令人担忧,因为这意味着越来越多的儿童可能正在接受一种未经证实且可能无效的治疗。”
研究数据与既有证据的呼应
这项新研究并非孤例。另一组研究人员在《柳叶刀》(Lancet)上发表的研究,基于急诊科和门诊诊所的较小数据集,同样发现简报会后5至17岁儿童亚叶酸钙处方量有所增加。两项独立研究从不同数据源得出了方向一致的结论,进一步印证了联邦表态对处方行为的显著影响。
从公共卫生角度看,这一现象折射出政府高层言论在医疗实践中的传导效应。当权威声音与科学证据出现偏差时,临床决策可能被舆论风向牵引,而非循证医学原则。蔡博士团队的研究为这一动态提供了量化证据,也为政策制定者和医疗从业者敲响了警钟:在涉及公共健康的沟通中,科学严谨性应始终居于首位。
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