你可能还记得去年秋天那场白宫简报会。总统特朗普在2025年9月22日的一次白宫简报会上,公开推介了一种名为亚叶酸钙(leucovorin)的药物,称其可能用于治疗自闭症。这件事本身不算稀奇,但真正让人意外的是——就在那场简报会之后,美国儿童拿到这种药物的处方数量,肉眼可见地涨了。
最近发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究,把这件事的前因后果捋了一遍。研究人员发现,从2025年9月那场简报会之后到年底,儿童亚叶酸钙的配药率明显上升。白宫的一句话,可能真的改变了临床实践。
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数据怎么说?
这项研究由密歇根大学医学院的儿科医生兼卫生政策研究员Kao-Ping Chua领衔。他们分析了覆盖美国超过90%零售药房处方的数据库,专门看了0到17岁儿童的亚叶酸钙配药情况。
数字很直观:
- 简报会前一周,美国每10万名儿童中约有5人通过处方获得亚叶酸钙;
- 简报会当周,这个数字爬升到大约每10万名儿童7人;
- 到2025年底,配药率进一步上升到每10万名儿童8人。
从2024年底到2025年底,超过15万张处方开给了4.7万多名儿童。研究人员发现,配药率本来就在缓慢上升,但简报会那一周之后,上升的斜率明显变陡了。而且,成年人的配药率并没有出现类似的趋势——说明这个变化不是药物整体使用量增加导致的,而是跟那场简报会高度相关。
白宫说了什么?
在那场简报会上,特朗普把亚叶酸钙说成是自闭症的潜在治疗药物。但问题在于,这个说法并没有扎实的科学证据支撑。
亚叶酸钙本质上是一种叶酸的活性形式。它通常被用于身体代谢食物中叶酸有障碍的情况,美国食品药品监督管理局(FDA)批准它用于某些遗传性疾病,以及帮助减轻某些化疗药物带来的副作用。但美国儿科学会并不推荐用亚叶酸钙治疗自闭症,理由是围绕剂量、有效性和安全性的证据都不足。
这药本身是合法的、有用的,但用在哪、怎么用,是有严格边界的。把它推到自闭症治疗这个场景里,目前还缺乏大样本随机对照试验来验证。
研究者怎么看?
Chua在论文里说得很直白:“我们的研究证明了联邦政府影响临床实践的能力。”但他紧接着补了一句担忧——如果政府的表态和决策不是基于严谨的科学证据,可能会带来伤害,“包括给人们虚假的希望,以及让他们暴露在无效治疗带来的副作用风险之下。”
这不是危言耸听。处方药不是糖果,任何药物都有副作用,尤其对于儿童来说,用药安全更是需要谨慎对待。在没有充分证据的情况下,因为一句公开表态就让更多孩子开始用一种未被证实对自闭症有效的药物,这个风险是实实在在的。
另一项研究也发现了类似趋势
这项新研究并不是孤例。另一组研究人员在《柳叶刀》上发表的研究,基于急诊科和门诊诊所的较小数据集,也发现了类似的模式:简报会之后,5到17岁儿童中亚叶酸钙的处方量有所增加。
两个独立的研究团队,用不同的数据源,得出了相近的结论——这在一定程度上增加了“白宫简报会影响了处方行为”这个判断的可信度。
FDA的态度很明确
2026年3月,FDA批准了亚叶酸钙用于一种罕见的疾病——脑叶酸缺乏症。但FDA官员明确表示,没有足够证据支持将这种药物用于自闭症治疗。这跟白宫简报会上传达的信息形成了鲜明对比。
一边是监管机构说“证据不足”,一边是最高层公开推介,这种信息错位对普通家庭的影响是直接的。家长听到总统说这药可能有用,自然会去问医生能不能开。医生面对家长的询问,压力也不小。
为什么这件事值得关注?
这不是一个单纯的“政治人物说了句话”的新闻。它触及了一个更深层的问题:当公共人物的健康表态缺乏科学依据时,会产生什么样的实际后果?
这项研究给了一个具体的答案:处方量上升。每10万名儿童中多了3个孩子拿到这种药,看起来数字不大,但放在全国范围内,就是成千上万个家庭的选择被影响了。
更值得思考的是,这种影响的方向是否合理。如果一种药物真的有效,那更多人使用是好事;但如果证据不足,这种增长就值得警惕。目前的情况显然是后者——没有大规模随机对照试验来评估亚叶酸钙对自闭症儿童的有效性或长期安全性。
科学证据的边界在哪里?
亚叶酸钙的现有证据基础,主要来自小规模研究或针对特定遗传缺陷的病例报告。这些研究提示,对于某些伴有叶酸代谢异常的亚群,亚叶酸钙可能有一定帮助,但远不足以推广到所有自闭症儿童。美国儿科学会的立场文件也强调,目前缺乏足够证据支持常规使用。
换句话说,科学上“可能对某些人有用”和“应该广泛使用”之间,隔着一条巨大的鸿沟。而白宫简报会,恰恰把这条鸿沟给模糊了。
对家长意味着什么?
如果你是一位自闭症儿童的家长,看到总统公开推荐一种药物,第一反应可能是“要不要试试”。这种心情完全可以理解。但研究者提醒,在缺乏有效性和安全性证据的情况下,贸然用药可能带来未知风险。
更稳妥的做法是,与孩子的医生充分沟通,了解现有治疗方案的证据等级,而不是仅凭一次公开表态就做出用药决定。毕竟,医学决策应该基于证据,而不是基于谁说了这句话。
这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上,数据截至2025年底。后续的处方趋势是否会继续上升,以及是否有更多研究来填补证据空白,都值得持续关注。
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