当六岁女孩死于基因编辑试验

小女孩拉着妈妈的手，穿过上海一家医院的大门。她6岁，身穿粉色外套和印有卡通熊的蓝色长裤，一路蹦蹦跳跳。父亲跟在后面，拖着一只大行李箱，里面装着孩子住院一周需要的所有东西：毛绒玩具、橡皮泥，还有一台下载了《小猪佩奇》的iPad。

她对父母说，这感觉就像要去度假了。实际上，父母带她来接受一项实验性的基因疗法。女孩在幼儿园里渐渐落后于同龄人。她仍然只能说简单的句子，吃饭还要用练习筷。所有这些问题的根源，是一个发生突变的DNA碱基：本该是C的地方变成了T。

医院为儿童准备的知情同意书这样写道：“你的‘书’里有一个小错误，它让你患上了一种影响成长的疾病。随着时间推移，病情可能会变得更加严重。”

医生希望趁她的大脑仍在发育，修复这个错误。这将是一场只有一名被试的临床试验。试验经费中有86万美元来自女孩的父母，他们拿出了自己的积蓄，还向亲戚筹了钱。

父母觉得，他们把女儿交到了可靠的人手中。上海交通大学医学院附属新华医院以儿科闻名，曾率先在中国开展婴儿心脏直视手术，也是国内第一家实施连体婴儿分离手术的医疗机构。如果一切顺利，这家医院将再次创造历史：女孩会成为世界上第一个接受脑靶向基因编辑治疗的人。这项疗法将改写她神经元中的突变基因，恢复缺失的正确DNA碱基，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。

主持这项工作的是上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇子龙。2025年3月下旬，当时全球有数支研究团队竞相把碱基编辑器用于罕见病患儿的定制治疗。碱基编辑器源自强大的CRISPR基因编辑工具，但精度更高。就在此前一个月，患有致命代谢性疾病的婴儿KJ·马尔登（KJ Muldoon），在费城儿童医院悄然接受了这类疗法的首次静脉输注。

碱基编辑挽救“KJ宝宝”的消息很快传遍全球，《科学》还把它评为2025年度突破的入围成果之一。然而，新华医院发生的事情一直不为外界所知。这项研究在ClinicalTrials.gov网站上的登记信息已有一年多没有更新。仇子龙及其同事今年年初在《自然》发表与试验有关的动物概念验证研究时，也删去了涉及这个家庭及其出资的内容，只写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟，仍是一项重大挑战。”

这句含糊的话掩盖了一场悲剧。如今，《科学》和撤稿观察（Retraction Watch）可以披露：医疗团队将数万亿个携带碱基编辑器制造指令的病毒注入女孩的脑脊液后，她因与治疗有关的严重免疫反应，于第七天死亡。

根据官方文件和女孩父母提供的说法，医院依据一项无须国家监管部门审批的规定，允许仇子龙的实验性治疗继续进行。孩子死后，医院受到当地卫生部门的小额罚款，仇子龙则没有受到公开处分。

这起令人不安的死亡事件，意味着中国在力图赶超美国、成为生物技术强国的过程中又遭遇了一次挫折。三年前，政府为回应2018年的贺建奎事件，加强了生物医学研究管理规定。生物物理学家贺建奎曾违反伦理规范，秘密制造基因编辑婴儿。肯特大学社会学家乔伊·张（Joy Zhang）长期研究中国科研机构中普遍存在的保密文化。她说，这项试验监管松懈，死亡事件又没有公开报告，说明“原定目标与实际落实的制度之间存在差距”。

《科学》和撤稿观察邀请了遗传学、病毒学和生命伦理学等领域的七名专家，审阅《自然》研究及临床试验的详细资料。专家们担心，仇子龙团队在向父母介绍试验时淡化了风险，无视动物研究中的安全性信号，并在成功可能性很低的情况下继续推进。从事基因治疗病毒载体研发的得克萨斯大学西南医学中心研究人员史蒂文·格雷（Steven Gray）说：“这项研究根本不该进入临床试验。”

格雷和另外几名专家呼吁全面审查《自然》论文投稿版和发表版中的图像及其他数据，并完整披露研究资金来源。他们说，其中一些问题可能严重到足以撤稿。

仇子龙、他所在的大学和新华医院均未回应记者为本文多次提出的置评请求。《自然》则表示，在发表这支团队的论文之前，期刊并不知道临床试验涉及的这些问题。

出于保护隐私的考虑，女孩的父母要求《科学》使用化名指代一家三口。如今，他们决定讲出女儿的故事，是因为他们认为研究人员和相关机构没有受到应有追责，并为此感到愤怒。

身为软件工程师的父亲说：“了解到这些本应存在的保障措施实际上并不存在，从根本上改变了我们对整个项目的看法。”他要求记者称自己为杰森（Jason），妻子为琳达（Linda），女儿为“美”（Mei，中文意为“美丽”）。“我们当时没有意识到，许多安排有多么反常、多么危险。”

1999年，18岁的杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）在美国一项早期基因治疗试验中死亡，使这一领域的研究停滞了近十年。与格尔辛格事件一样，美的故事再次提出了一个问题：风险如此之高的疗法，最初是否应该在病情并不致命的患者身上试验？

斯坦福大学法律与生物科学中心主任、生命伦理学家汉克·格里利（Hank Greely）说：“我不认为这类实验应该停止，但我们必须确保以足够谨慎的方式开展。人太容易被希望蒙蔽——无论是对自己孩子的希望、对研究的希望，还是对公司的希望。”

杰森和琳达尝试了4年才有了孩子。美出生于2019年年初，他们为她成长中的每一个里程碑惊喜不已：第一次说话，第一次走路。她似乎确实比其他幼儿笨拙一些。不过几年后，她已经能参加跑酷课，也能在小区的蹦床上蹦跳。

美4岁时，幼儿园老师把琳达叫到一旁，说美画画和写字都不如其他孩子，语言能力的发展也不正常，建议带她去做评估。2023年3月，美被诊断为全面发育迟缓。这是一个涵盖面很广、病因众多的诊断。专家解释说，美的一些行为——例如她喜欢发出奇怪的声音——与孤独症有关。

一家人随后在上海儿童医学中心接受了一系列检查。脑部磁共振成像、染色体分析和已知神经发育相关基因检测均未发现异常。对美的更多DNA进行详细测序后，医生终于找到了发育迟缓的根源：一个名为CHD3的基因存在缺陷。这个基因会影响DNA链在美的细胞中缠绕并组装成染色体的方式。

这种包装方式会影响其他基因的表达，其中包括参与大脑早期发育的基因。CHD3突变会改变基因活性，引发斯奈德斯·布洛克-坎波综合征（Snijders Blok-Campeau syndrome）。已知全球患者仅有237人。

蒙特利尔大学医学遗传学家菲利普·坎波（Philippe Campeau）曾在2018年协助确定该综合征的遗传基础。他说，携带这种突变的人通常寿命正常，但症状差异很大。大多数患者的头部略大于正常水平，约三分之二存在智力障碍。中度至重度患者可能无法说话，还可能出现癫痫、心脏问题以及脑脊液间隙扩大。坎波认为，对这些患者而言，基因编辑疗法可能带来革命性改变。“但对于症状很轻的人……是否值得冒险，就更有争议了。”

美的病情处于较轻的一端，但琳达很快辞去工作，把精力全部投入这个独生女儿身上。她和杰森带美接受言语治疗和作业治疗，还为她争取特殊教育支持。这些措施起到了一定作用。父母说，他们让美转到另一所幼儿园重读一年后，多数家长甚至没有察觉她患有疾病。

琳达天性乐观，杰森却总担心最坏的情况。这种疾病不会随时间恶化，但课程越来越难之后，美与同学之间的差距很可能不断扩大。她也比其他孩子瘦，肌张力低下，也许永远无法独立生活。“我们担心她的未来。”杰森说。

美在2023年确诊后，她的家人加入了一个私人微信群，群里是孤独症及类似疾病患儿的家长，大家会互相交流经验。他们正是在那里第一次听说仇子龙。

仇子龙是神经发育障碍专家，在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位。与同时代许多前途看好的中国学生一样，他后来赴美从事博士后研究。2003年，他加入当时任职于加州大学圣迭戈分校的神经科学家阿尼尔万·戈什（Anirvan Ghosh）的实验室。戈什认为他“有才华、有干劲”。

2009年，中国加大吸引海外科学家回国的力度，仇子龙回到自己的本科母校任职。他在所有重要期刊上发表论文，包括《自然》《神经元》和《美国国家科学院院刊》（PNAS）。他还通过《基因启示录》一书和公开演讲，努力向中国公众普及遗传学知识。他的一次TEDx演讲题为《逆转基因决定的命运》。

仇子龙也是公开联名谴责贺建奎擅自开展胚胎基因编辑的100多名中国科学家之一。他当时对《南华早报》（South China Morning Post）说：“这个项目完全无视生物医学伦理原则，在没有证明安全性的情况下就对人进行实验。”

但仇子龙仍然认为，瑞特综合征等具有明确遗传联系的类孤独症疾病有望通过基因技术治疗。曾资助他在美国开展部分研究的瑞特综合征研究基金会联合创始人莫妮卡·库恩拉兹（Monica Coenraads）说：“瑞特综合征深深吸引了他，他想真正做出改变。”

对微信群里的家长而言，仇子龙是一个值得关注的人。他用于治疗瑞特综合征的基因疗法不久前在中国取得专利，他还创办了蓝启心途基因科技有限公司，准备很快把这项疗法带入临床测试。2023年7月，他举办讲座，介绍这项工作和其他研究。群里一名家长到场听讲，并把幻灯片发到了群里。

一周后，杰森给仇子龙发邮件，介绍美的病情。他写道：“我们知道，基因治疗需要复杂的实验，费用可能高达数千万元人民币。我们愿意也有能力承担这些费用。作为父母，看着孩子每天受苦，是我们最痛苦的折磨。”他附上美的基因检测结果，点击了发送。

13分钟后，仇子龙回信表示有兴趣。不久，他邀请杰森和琳达到研究院见面。坐在仇子龙的办公室里，窗外树木葱茏。父母告诉他，他们没有兴趣为研究而资助研究。“我们到这里来，确实是为了得到真正的治疗。”杰森说。

仇子龙的回答令他们受到鼓舞。“说实话，如果你们去年找我，我不敢说我们能做这件事，”他在会面中说，“但现在已经到了一个转折点。”（由于美的试验涉及大量技术信息，父母感到难以消化，因此录下了许多与仇子龙及其他有关人员的谈话。他们把录音交给了《科学》和撤稿观察。）

仇子龙解释说，要编辑大脑，就必须把病毒送入美脊柱底部的脑脊液中。不过，美的病情并不危及生命，因此要通过医院伦理委员会的审批，标准会很高。开发疗法并在小鼠和猴子身上测试，最多可能需要两年，而且不能保证有效。但他在一段录音中说，像新华医院这样的顶尖机构，可以确保不会发生灾难性的安全事故。

父母听说过其他基因疗法造成严重副作用甚至死亡的事件，也知道最大的风险来自美的免疫系统对巨量病毒的反应。仇子龙说，确定正确剂量至关重要。不过，与其把病毒注入血液，不如直接注入美的脑脊液。这样可以绕过肾脏和肝脏，最大限度降低免疫反应风险。

父母开始放下心来。琳达对仇子龙说：“做这件事给我带来的心理压力很大。但我愿意尝试，因为事实证明您非常值得信任。”

杰森和琳达说，他们很快把首笔款项汇给了另一所大学附属的基金会。这笔钱将用于资助仇子龙的一名前学生设计碱基编辑器。《科学》和撤稿观察查阅的文件显示，他们还有一部分钱流向了一家美国公司的中国关联企业，由后者开始生产病毒；另有一部分支付给四川一家负责猴子试验的合同研究组织PriMed。

约翰斯·霍普金斯大学医生兼生命伦理学家杰里米·舒格曼（Jeremy Sugarman）说，由患者家庭承担个体化疗法的开发费用并不罕见。但根据杰森和琳达提供的短信，仇子龙还要求夫妻二人通过非正式安排，直接向研究团队其他成员付款。这种做法让他们越来越不安。

2024年4月，杰森在学校附近的一家星巴克与负责实验室工作的研究员杨侃见面，商谈费用安排。杨侃也是仇子龙瑞特综合征专利的共同发明人。得知仅生产临床级病毒就要花费25万多美元后，杰森说自己在经济上已经逼近极限。根据录音，他说：“我感觉压力有点大。”

杨侃解释了自己为什么需要比仇子龙起初所说更多的钱。“问题是，如果病毒注射做完以后，没有合适的人分析结果，那就全白做了。”他说，猴子试验也一样，“需要极其细致的工作，才能得到结果。”（杨侃没有回应记者多次提出的置评请求。）

录音显示，双方就条件讨价还价。银行记录表明，在项目进行期间，这家人最终直接向杨侃的个人账户汇入了13万美元。舒格曼说，在美国，迫切希望为孩子找到疗法的父母如此付款，可能已经越过界限。任何以“不当诱导”促使对方提供过多礼品或金钱的行为，都会令他担忧。

仇子龙本人从未直接索要过任何东西。不过，杰森每隔几个月就会到办公室、附近餐厅，或两小时车程外的仇子龙家中拜访他。家庭记录显示，杰森每次都会买单，还送给仇子龙多部iPhone、一台iPad和一箱茅台。

到2024年年底，实验室的努力开始显出成果。仇子龙团队培育了一批小鼠，使其携带人类CHD3基因及美所具有的R1025W突变。这个突变会使蛋白质中本应出现精氨酸的位置变成色氨酸。突变幼鼠表现出类似孤独症的特征，与母鼠分开时，发出的叫声也少于正常小鼠。研究人员修复突变后，幼鼠恢复了正常发育。

如此精细的修改之所以成为可能，是因为哈佛大学刘如谦实验室近十年前率先开发了碱基编辑技术。贺建奎等人使用过的早期基因编辑工具CRISPR，时常会破坏它原本要修复的DNA。仇子龙第一次见这个家庭时，用“混乱”来形容CRISPR产生的效果。CRISPR实施编辑时，会切断DNA双螺旋的两条链，可能导致基因组中出现大片段插入或缺失。

碱基编辑器使用经过改造的CRISPR DNA切割酶，只在其中一条链上制造缺口。在向导RNA帮助下，编辑器会在正确位置解开DNA，并通过化学反应把未切割链上的一种碱基转化成另一种。细胞随后使用互补碱基修复存在缺口的链。对于美的突变，碱基编辑器会把突变基因中特定的腺嘌呤（A）变成鸟嘌呤（G），从而使与其互补的胸腺嘧啶（T）变成正确的胞嘧啶（C）。

不过，碱基编辑并非万无一失，也不容易掌握。仇子龙在一段录音中说：“掌握这项技术的人，比掌握基因治疗的人少得多。”他还告诉这个家庭，在把这项技术推向新领域方面，自己仅次于刘如谦。

美国针对KJ宝宝开展的试验，通过脂质纳米颗粒把刘如谦开发的碱基编辑器送入婴儿肝脏；中国研究人员面对的任务却是进入美的大脑。他们决定把编码编辑酶和向导RNA的基因装入腺相关病毒（AAV）。这种病毒长期用于基因治疗，但达到所需剂量时可能引发炎症反应。只有一小部分病毒能够进入目标细胞，促使细胞生成碱基编辑所需的组分。因此，要修复足够多的脑细胞，就需要数百万亿个病毒——比一个人接种病毒载体疫苗时接受的病毒多数千倍。

仇子龙团队还面临第二个难题。碱基编辑器体积太大，他们必须把遗传指令一分为二，将DNA序列分别装进两种不同病毒，再同时注射。要想成功，这两种病毒必须在整个大脑范围内进入同一批细胞并在其中表达。相比之下，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的听力损失疗法Otarmeni虽然也使用两种载体，却是将其直接注入内耳充满液体的微小腔室，所需改变的细胞少得多。格雷说：“我怀疑双载体方案能否达到足够高的编辑率，从而治疗美的疾病。”

实验疗法似乎在小鼠身上奏效了。但仇子龙等人在小鼠实验中使用的AAV-PHP病毒，可以通过静脉注射并穿过啮齿动物的血脑屏障。由于某些细胞受体存在物种差异，这种病毒在人体或其他灵长类动物中无法轻易穿过血脑屏障。因此，仇子龙团队改用另一种常见的基因治疗“载体”AAV9，把它直接注入椎管，绕过血脑屏障。不过，在治疗美之前，研究人员打算先证明这种方法能够安全地把编辑指令送入猴子的脑细胞。

2025年1月，仇子龙向杰森和琳达分享了一个好消息。在《科学》和撤稿观察查阅的一条微信消息中，他把自己不久前提交给《自然》的论文发给了他们。论文汇集了实验室在此前18个月里围绕美的突变开展的全部临床前研究。论文第一幅图展示了杰森、琳达和美的基因序列，还包括一项实验室研究，证明R1025W突变会损害CHD3编码的蛋白质。

投稿版本还收录了几张引人注目的图像。这些图像由杨侃及其同事拍摄，来自两只接受AAV9候选疗法的猕猴的脑切片。为估算碱基编辑器到达了多少神经元，杨侃把神经元染成绿色，把基因编辑器染成红色。在荧光成像下，放大的小脑图像几乎完全呈红色。这似乎说明，在CHD3表达最强的脑区，编辑器进入了几乎每个神经元。

仇子龙通过微信告诉这个家庭，这是支持临床试验继续进行的可喜证据。这个结果显然也帮助说服医院伦理委员会，使其于2025年1月2日批准了这家人的临床试验。

但《科学》邀请四名专家评估这幅图后，他们都对非人灵长类动物概念验证研究的质量表示担忧。其中一人曾是《自然》论文的原始审稿人。投稿版本没有设置对照样本，无法证明染色确实选择性标记了基因编辑器。研究过基因治疗的普渡大学生物化学家戴维·桑德斯（David Sanders）说：“它完全没有说服力。你无法确信自己看到的主要不是背景染色。”

随图表格显示，AAV9只改变了约30%的目标神经元，但这个比例仍是其他灵长类动物类似载体研究所实现水平的数倍。第五名要求匿名的神经科学家说，这些批评可能成立，但没有发现“明显的数据操纵或图像篡改”。

为了确认携带为美设计的基因编辑器的病毒能够到达她的大脑，研究人员把载体注入猴子体内，再用针对编辑器部分结构的荧光抗体染色脑切片（左）。将标记编辑器的组织（红色）和标记全部神经元的组织（绿色）放大比较（右），结果似乎表明载体到达了大多数神经元，但一些研究人员对此表示怀疑。

K. YANG, WK. LI, YX. GENG ET AL., NATURE 651, 785–795 (2026)

然而，就在美接受治疗前约一个月，PriMed开展的灵长类动物毒理学研究得出了最终结论，又暴露出一个隐患。该公司2025年2月17日出具的报告认为，接受疗法的四只猴子无论使用低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度肝损伤。

詹姆斯·威尔逊（James Wilson）曾在宾夕法尼亚大学主持那项以格尔辛格死亡告终的试验，目前担任基因治疗企业杰玛生物治疗公司（Gemma Biotherapeutics）总裁。他说，仅凭这项数据，“就应该开展更多低剂量研究，以确定最大耐受剂量”。

一只接受高剂量病毒的猴子还出现了肾损伤。这可能源自AAV基因治疗的一种已知反应——血栓性微血管病。这种疾病会形成微小血栓，可能致命。但PriMed团队没有在猴子接受输注后的第一个月这一关键窗口期采集数据，因此无法确定肾损伤的原因。

中国的生物医学监管采用双轨制。大型医院开展的非商业性、研究者发起试验，可以测试新型基因疗法，无须经过国家药品监管部门严格审查。具体规定不同时期有所变化，但研究人员通常需要在国家临床试验数据库登记，并接受所在机构的科学和伦理审查。不同机构的审查细致程度可能存在差异。

上海市杨浦区卫生健康委员会的文件显示，医院伦理委员会批准美的试验前，没有审阅灵长类动物安全性研究的最终报告。杰森和琳达说，仇子龙向他们介绍过这些结果，但似乎并不担心其重要性。

试验将继续推进。仇子龙当年1月在微信中对杰森说：“和新华医院的合同基本签完了。接下来开启动会、签知情同意，然后在30天内用药。”

2月19日，这家人来到新华医院，签署知情同意文件，并为美做了一些血液检查。同意书把血栓性微血管病列为一种可能后果，称一旦出现便需要“及时治疗”。使用“书本”比喻的儿童版同意书要求美自己勾选“是”或“否”。上面写着：“如果你不想写字，可以画一个笑脸代替签名。”

根据父母的录音，负责试验临床工作的医生余永国告诉他们，他挑选了一名每年实施3000次鞘内注射的医生来注入基因疗法。就在两天前，这名医生还在仇子龙瑞特综合征基因疗法的临床试验中，对另一名儿童实施了相同操作，没有发生意外。

余永国还表示，美面临的最大风险是她体内可能存在针对病毒载体的抗体。“除此以外，”他说，“从数据来看相对安全。”（余永国没有回应记者多次提出的置评请求。)

试验开始前的检测显示，美体内没有这种抗体。尽管如此，根据知情同意文件，为减轻身体对病毒输注的免疫反应，她仍将短期服用糖皮质激素药物泼尼松。目前，部分获得FDA批准的AAV基因疗法仍只配合使用泼尼松。但基因治疗研究人员正变得越来越谨慎，开始加入雷帕霉素和利妥昔单抗等作用更强的免疫抑制剂。

如果这项试验不是研究者发起的临床试验（IIT），而是作为商业资助研究接受国家药品监督管理局审查，这项用药决定以及其他安排可能会受到更严格的审视。

无论是哪种试验，中国法律都禁止向被试收取未经证实的治疗费用。知情同意书写道：“参与本研究不会给您带来任何额外费用。所有费用均由申办方蓝启心途基因科技承担。”

但这个家庭知道事实并非如此。余永国和他们交谈时，似乎也意识到了其中的矛盾。他一度说：“表面上不是你们付的钱，实际上都是公司出的钱。你们如果有投入，就有权益。”

2025年3月23日，治疗前一天，一家人住进了拥挤儿科病房里的一间多人病室。同病房的另一个女孩哭起来时，美把自己最喜欢的毛绒玩具之一——一只蓝色小鸟——送给了她。“她喜欢把东西送给其他小朋友。”杰森说。

第二天，美装出勇敢的样子，被带进操作室。余永国选定的医生把一根针插入她下背部的两节椎骨之间，抽出略多于一茶匙的脑脊液，为药物腾出空间。随后，医生换上另一支注射器，轻轻推动活塞，把病毒注入她的椎管。

三天后，美开始发烧。这是AAV的常见反应，预计会持续两天左右。她的体温开始下降时，仇子龙过来看望。他向杰森和琳达保证，女儿的状况很快就会好转。夫妻二人送他去电梯时，他兴奋地宣布，《自然》论文已经“修改后接收”。随后他又说，美的治疗将引起更大的轰动——这是首个脑靶向基因编辑疗法。

美的情况没有好转。输注后持续无尿，这是肾脏遭受严重损伤的征兆。医生因此限制了她的液体摄入，她渴得难以忍受。她血液中的血小板也降至危险水平。知情同意书警告过的症状，正以完全相同的顺序出现。

但杰森和琳达说，同意书没有任何地方明确说明这些症状可能最终导致死亡，仇子龙和其他医生与他们谈话时也从未提到这一点。生命伦理学家格里利说：“首次人体试验必须始终说明死亡风险。”

医生带美做了全身CT检查，随后紧急把她送进重症监护室。她强装出的勇敢开始瓦解。“妈妈，我想回家。”她在消失于病区门后之前对母亲说。

接下来的24小时里，杰森和琳达与双方年迈的父母一起坐在等候区。仇子龙听说美出事后也赶了回来，似乎难以接受眼前的情况。第二天早晨，他仍然陪着这个家庭。一名医生走出来，告诉他们美已经死亡。杰森回忆说，仇子龙惊呆了。

这个家庭同样陷入震惊。他们站在美的遗体旁，最后一次抚摸她。

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议。会议报告认定，美的死亡与治疗“肯定相关”。死因是血栓性微血管病。

杰森和琳达说，此后几周，仇子龙向一家人表达了悲痛，但不愿推测究竟哪里出了问题。父母担心《自然》论文会误导有类似患儿的其他家庭和研究人员，因此要求仇子龙撤回论文。仇子龙起初同意了。父母说，他后来不再回应他们的询问。杨侃则退还了自己收到的全部款项。

2025年9月，区卫生部门认定医院没有正确监督试验，也没有把它作为商业资助研究在国家数据库登记，因此对医院处以约3600美元罚款。报告将余永国列为责任医师。这个家庭说，医院要求对他进行口头诫勉。

仇子龙的公司虽然为试验购买了保险，但这个家庭说，没有人向他们提出赔偿。他们也没有索赔。相反，他们责怪自己没有提出更多问题，也责怪自己如此彻底地信任仇子龙的权威。

外界对美之死的低调反应，与几十年前的格尔辛格惨剧形成鲜明对比。格尔辛格之死受到媒体广泛报道，促使整个基因治疗领域进行深刻反思。开展试验的大学被罚款50多万美元，其他基因治疗项目也遭到暂停。FDA还禁止首席研究员威尔逊在五年内从事人体研究。他的违规行为包括没有在格尔辛格的知情同意书中披露灵长类动物毒理学研究观察到的不良反应。威尔逊说：“公开披露……是推动这些领域安全发展的必要条件。”

女儿去世几天后，杰森和琳达搬进一家酒店，后来又搬进新公寓。旧公寓里锁着他们的全部家具和女儿的遗物。他们也与一些最亲密的朋友断绝了联系。“我不知道该怎么回复他们，所以就假装没有看到消息。”琳达说，“我没有那么勇敢，无法面对这一切。”

今年2月，杰森和琳达仍在为失去美而悲痛。这时他们得知，经过一年多的审稿，《自然》研究的一个版本已经发表。论文删除了这个家庭的遗传数据，也删去了感谢他们“参与和支持”的一句话。

论文仍然介绍了一种针对女儿突变的碱基编辑疗法，却换上了关于该疗法能否在猴脑中发挥作用的全新数据。格雷说：“我仍然非常怀疑这幅图里的数据。”根据同行评审意见，仇子龙团队增加了对照样本。但图像完整性专家迈克·罗斯纳（Mike Rossner）指出，对照样本与处理样本似乎不是在同一时间处理的，使用的显微镜设置也不同，因此很难进行比较。

这个家庭出资开展的全部原始小鼠实验，似乎也重新做过。坎波曾审阅《自然》的原始稿件。他说，修改稿送到自己手中时，他没有注意到改动幅度有多大，随后批准了论文。值得注意的是，论文也没有提及这项疗法在灵长类动物安全性研究中引发的任何肝肾问题。

论文发表后受到热烈欢迎。加州大学旧金山分校神经科学家凯文·本德（Kevin Bender）在同期评论文章中写道：“这些令人鼓舞的结果可能为开发有效的临床疗法铺平道路。”当时，本德根本不知道，一个女孩已经接受了这种疗法，而且已经死亡。与此同时，中央电视台称这项工作为“无数罹患此类疾病家庭”的“第一缕曙光”。杰森和琳达所在微信群里的一些家庭说，他们打算为自己的孩子联系仇子龙。

看到这些消息后，杰森和琳达决定采取行动。他们向仇子龙所在大学的院长提交投诉，要求开展调查并撤回《自然》论文，“避免更多孩子受苦，也避免我们的血泪白流”。

格雷、桑德斯及另外几名为本文审阅论文的专家认为，《自然》应该要求作者提交原始数据和图像文件，并进行分析。他们还认为，论文应该完整披露研究资金来源。桑德斯说：“不承认其中一项资金来源，本身就应该足以构成撤稿理由。”

格里利指出，让这个家庭拥有否决论文发表的权力并不合理。但他想知道，仇子龙有没有把临床试验的结局告知《自然》编辑，以及论文为什么删除了这个家庭。

今年6月，父母给《自然》发邮件，告知孩子死亡及其他问题。《自然》副主编维多利亚·阿兰达（Victoria Aranda）在回信中写道，他们提出的伦理问题“就数据完整性而言不属于本刊的职责范围”，应该由大学处理。

《自然》后来在回应《科学》和撤稿观察问询的声明中说，论文发表前，期刊没有得到有关这些问题或医院所受处罚的通知。《自然》生物、临床与社会科学主编弗朗切斯卡·切萨里（Francesca Cesari）表示：“如果在论文审议期间披露了与稿件编辑评估有关的信息，我们会在决策过程中认真评估这些信息。”

4月30日，杰森和琳达收到大学的邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取行动。杨侃收到的款项只是临床试验的“研究服务费”，不过他因自己的行为受到了一次正式诫勉谈话。校方还在回复中写道，《自然》论文“与你们资助的实验没有关系”。

上个月的一次Zoom视频通话中，杰森和琳达坐在家里空荡荡的白墙前，讲述两人各自如何应对美的死亡。谈话期间，琳达有时难以承受，不得不把脸转离镜头，杰森则坚持继续说下去。他们回忆，今年早些时候美的生日到来时，夫妻二人谁也没有向对方提起，尽管他们都猜得到，另一方一定也在想着这件事。

“我们不谈这个。”琳达说。

通话中，琳达终于告诉丈夫，那一天她是怎样度过的。杰森去上班后，她终于回到旧公寓，坐在美的床上，周围全是女儿留下的东西。她在路上买了一只巧克力纸杯蛋糕。坐在那里时，她一点一点吃着蛋糕，想象女儿仍然陪在自己身边。

故事讲完时，杰森的眼中泛起泪光。琳达温柔地看了他一眼。“我丈夫以前不知道这件事。”她说，“我不能每天都哭。但那一天，我想，我可以在那个房间里哭。”

翻译/审校：EY

https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public