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薛定谔在《生命是什么》中,写下生命科学经典论断:“生命以负熵为生。”
换言之,生命存续的本质,是主动对抗无序、维系自身运行秩序;而人类深耕药物研发的目的,正是修复破损的生命秩序。
回溯药物研发史,人类始终试图拆解、验算这套生命运行秩序,但一道天然观测偏差,长久桎梏着整个医药行业:依托小鼠、猴类动物生理反应推演人体药效,依靠碎片化生物数据研判疾病机理,都无法精准还原人体真实的负熵运转逻辑。
这直接导致,动辄十亿美金、十年周期的新药研发,大半沉没成本,都折损在跨物种的认知鸿沟里。AI4S技术的落地应用,恰好为弱化动物实验、破解跨物种药效推演难题提供全新路径,推动医药研发迈入高质量发展阶段。
但伴随开源算法普及、底层算力普惠,靶点筛选、小分子生成类技术门槛下沉,行业呈现结构性分化:一部分企业承接常规AI-CRO技术外包,获得短期营收;一部分深耕自研新药管线,布局长期价值。
在上述两种主流发展路径之外,一家创办未满一年、创始团队背景多元的AI虚拟细胞(AIVC)公司——华源智因(GENESIGHT),跳出AI制药红海化的药物发现赛道,瞄准痛点集中、数字化程度较低的临床药效评价环节,搭建与人体生理对齐的虚拟细胞仿临床平台,量化药理扰动应答规律,补齐新药研发“人体最后一公里”的数据盲区。
该公司的团队搭配极具反差感:一边是UCLA休学创业的04后CEO,背负亲人离世的遗憾,入局AI虚拟细胞产业;一边是深耕单细胞AI与药物扰动预测多年的港中文博士CTO,手握顶刊论文技术底座;一边是医药资本“老兵”CFO,负责搭建商业化底盘;以及具备伯克利、UCSF生物医药科研背景的多组学研发团队。
当科研理想、产业痛点、监管红利交汇,这群年轻创业者,能否破解困扰全球药企多年的药效失真难题?在动脉网独家专访中,华源智因CEO杜润诗、CTO王艺璇首度完整复盘创业抉择、技术壁垒与行业格局。
01
万亿研发陷阱,行业病根藏在评价体系
当前,全球新药年研发投入突破2万亿元,《Nature》刊发统计数据却指出:86%的新药折戟临床试验,究其根源,并非靶点失效、药物分子合成失败,而是临床前动物模型与人体真实生理机制存在天然割裂。
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图源华源智因
医药行业无人不知的“礼来神药翻车案”,至今仍是悬在所有药企头顶的警钟:
阿尔茨海默病药物Semagacestat,临床前猴子、小鼠实验数据良好,服药后实验动物脑部致病蛋白降幅超80%。豪掷数亿美金推进Ⅲ期临床后,上千名受试者入组,药物却反向加速患者认知衰退,还诱发皮肤癌风险,临床试验紧急叫停。
这场百亿级研发事故的本质,是受试对象的“生理考卷截然不同”:动物机体对Notch信号通路的依赖逻辑,与人类相去甚远,动物实验交出的满分数据,落地人体临床却大幅失效。
这也是当下AI制药行业最真实的痛点:AI主要解决了“能不能找到”的问题,但无法完全解决“能不能验证”的问题。药物研发的最终检验是临床,AI无法完全破解人体复杂的生物系统机制,且受限于数据质量、临床转化不确定性及监管要求,无法替代真实的人体临床试验。
谈及行业深层病灶,杜润诗坦言,“很多人误以为AI制药比拼算力、比拼模型参数,但行业真正的痛点,从来不是找靶点太慢、造分子太少,而是整套药物评价体系失真。药企斥资十亿推进研发,最可怕的不是前期反复试错,而是倾尽资源迈入临床阶段后,才发现前期动物实验,是一场生理假象。”
02
监管风向改变,虚拟细胞迎来窗口期
行业积弊已久,监管变革则按下加速键,正在改写AI制药底层规则。
海外方面,FDA前局长马丁·马克里公开提议放宽传统动物实验审批要求,并大力推动使用AI计算模型、器官芯片等“新方法学(NAMS)”替代动物实验,以加速药物审批。国内监管也在同步优化审评规则,引导行业降低对传统动物实验的依赖,并逐步将AI预判、数字化虚拟实验等新方法纳入药物研发与评价的考量范畴。
监管变革改变了行业风向:过往,虚拟细胞仅作为基础生命科学科研辅助工具,如今正向药物研发和生产工艺优化等产业应用深化,为行业商业化带来了机遇。
赛道景气度稳步上行之际,海外诞生了多家代表性企业:Arc基于公开转录组数据构建细胞表征模型,Recursion打通药理研发全流程算力体系,Tempus依靠临床表型数据搭建生物算力平台。
与上述依托临床文本、影像表型开展建模的企业不同,华源智因选择从细胞多组学切入,搭建可解释的药效预测系统。
这是因为,临床文本与影像只能展示药效最终结果,无法清晰阐释药物起效逻辑,细胞多组学数据则能拆解药物底层分子作用机制,为药企研发提供完整生物学支撑。
此外,华源智因提出的体内临床药效对齐方案,结合体外高通量扰动数据与体内真实药效数据持续校准,还能够形成不断优化迭代的数据闭环。
03
“少年”组队创业,感性初心碰撞理性科研
外界对华源智因的第一印象,大多定格在“04后休学创业、创始团队年轻化”,但创始人入局赛道的起点,始于一场长达十年的离别。
华源智因创始人兼CEO杜润诗,在UCLA就读本科、大三结束后,于2025年主动申请休学,全职创办华源智因,入局AI+生命科学赛道。在此之前,他曾有过AI方向的连续创业经历,曾打造AI出行代理平台。
杜润诗告诉动脉网,“AI消费应用赛道壁垒低,大模型能力成熟后,同质化竞争无可避免,算不上改变行业的硬核创业。”
真正让他下定决心转向AI制药的,是至亲与癌症长达十年的抗争。
杜润诗回忆,“我很在意的家人,曾经历癌症,抗癌最后几个月,我们找了业内多位名气顶尖的医生会诊,但是每位医生给出的治疗方案都不一样。”
杜润诗形容自己当时“懦弱”地不敢做任何决定,因为医疗选择没有重来的机会。“万一因为我的抉择,让亲人承受更重的痛苦,这份代价我承担不起。也是从那一刻开始,我反复反问自己,我能不能做点什么,能不能改变这种被动的局面。”这可能是杜润诗选择创业的最初契机之一。
恰好那段时间,杜润诗频繁和UCLA生物工程系教授深度沟通,“教授点醒了我一个很现实的行业现状。”
过去多年,生物医药是数字化渗透率极低的硬核产业,互联网早已实现全链路电子化,国内药企实验端却依旧依赖人工台账归集生物数据,海量临床配对多组学数据归档封存,迟迟未能完成算力拆解与药理建模。
恰逢高中同窗黄诗云(后来华源智因首席创新官),他当时在UCSF心血管研究所做科研,依托简易细胞AI仿真复刻药理湿实验,仿真结果与活体实验高度契合。这彻底坚定了杜润诗深耕临床对齐型AI虚拟细胞赛道的决心。
定下赛道后,寻找技术负责人,成为杜润诗的核心任务,“我决定创业之后,就把国内和国外的实验室都看了一遍。”
最终,依托UCLA博士圈层人脉,杜润诗辗转对接港中文李煜教授课题组,顺利联系到深耕虚拟细胞领域多年的王艺璇。
华源智因CTO王艺璇,为香港中文大学计算机科学专业博士生,长期深耕单细胞AI与药物扰动预测方向,曾主导百图生科基因扰动模型xTrimoSCPerturb的算法设计,该模型后续荣获2025 Virtual Cell Challenge(虚拟细胞挑战赛)冠军,并作为一作在《Nature Computational Science》等顶刊发表多篇论文,师从单细胞AI建模领域顶尖学者李煜教授。
谈及携手创业的缘由,王艺璇坦言,“虚拟细胞领域学术落地难度高,大量顶尖科研成果止步论文、无法产业化。跟润诗交流多次后,发现他具备极强的产业判断力和商业化思维,并非追逐行业热点的跟风创业者。我们对于技术和行业的认知高度契合,因此联合创办了华源智因。”
如今,华源智因已搭建起分工清晰、优势互补的核心团队:
CEO杜润诗曾有过AI方向的连续创业经历,且对AI+生命科学领域有着深刻的认知,如今负责统筹战略规划、产业资源与商业化落地;CTO王艺璇为港中文计算机科学专业博士生,长期深耕单细胞AI与药物扰动预测方向,曾主导国内外多家虚拟细胞公司模型搭建,是极其珍贵的虚拟细胞Native学者;CFO陈聪在医药健康领域深耕十数年,拥有丰厚的产业资源和资本网络。
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团队成员,图源华源智因
其余两位联创则是杜润诗在北大附中时的初高中同学,首席创新官黄诗云毕业于Berkeley,在全球顶尖的生物医药研究所Gladstone、UCSFTheodoris Lab参与基因扰动生成模型训练;首席联络官卓鑫凯依托Brandeis交叉学科背景,为药效评价、靶点挖掘等核心业务提供量化及商业支撑。
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团队成员,图源华源智因
此外,不同于多数科研出身的生物初创公司,华源智因从创立之初就规避“重技术、轻商业”的通病,所有研发工作对齐商业化需求,拒绝无效科研。扁平化、轻量化的团队文化,也是团队快速推进业务的底气。杜润诗强调,“华源智因没有层级壁垒,鼓励全员创新,追求价值观同频。做生命科学创业,初心远比资历重要。”
03
基于三层技术壁垒,实现临床级药效预测
业内存在一项共识:AI虚拟细胞仿真模型的性能上限,更多取决于多组学训练数据集的保真度,而不是单纯堆砌神经网络的参数量。
王艺璇指出,“当前布局企业分立两端。单细胞测序厂商手握海量测序存量数据,但采样范式、测序维度不适配药理仿真建模,数据利用率低;通用AI大模型厂商依托开源公共数据集训练模型,临床场景单一、疾病异质性缺失,模型真实场景泛化能力薄弱。”
针对行业数据痛点,华源智因摒弃盲目堆数据、扩参数的“内卷”路线,搭建业内独有的三级递进式数据体系,自下而上补齐行业数据短板。
底层是单细胞多模态的基础数据,中层是基因/药物扰动数据,而顶层则是真实患者体内用药前后的药效反馈数据。底层解决“如何描述一个细胞”,中层解决“药物进入后细胞如何变化”,顶层则用于真实人体用药前后的配对数据。
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三级递进式数据体系,图源华源智因
“盲目扩充离体细胞系扰动数据集并无实际产业价值。脱离人体原生病理微环境、疾病异质性训练出的AI虚拟细胞,会从根上偏离真实生理,徒耗算力。”王艺璇直言,“在生物仿真领域,生理保真度优先级远高于模型迭代速率,我们宁可放缓模型迭代节奏,也要守住临床原生数据真实性,筑牢仿真技术底座。”
依托三级闭环多组学底座,华源智因自研核心产品Wise-Perturb细胞药理扰动仿真引擎,该模型是世界首个细胞类型特异性的药物扰动应用模型,可完成20000+全转录组维度药物扰动响应量化预测,预测能力远超行业普遍8000基因表征筛选上限。
此外,在同一基准测试下,Wise-Perturb关键预测指标较国际公开模型实现约40%至130%的提升;在私有大规模数据集测试中,差异表达基因预测误差降低约41.77%,表达变化量相关性提升约129.43%,扰动分布更接近真实生物实验。Wise-Perturb还具备强泛化能力,可以实现跨药物、跨细胞、跨患者的零样本精准预测。
大量医工协同对照实验,验证了这套AI虚拟细胞临床仿真体系的可靠性:
● 针对一线治疗人群,该平台仅使用受试者给药前基线测序数据,就能完成药效预后分层仿真,小批量数据分层结论与三甲医院长期临床随访记录观测结果100%拟合;
● 针对ADC药物DS-8201,该平台可进行零样本跨癌种迁移预测,预测结果与动物模型体内敏感性的一致性达83%;
● 在跨癌种泛化测试中,依托实体瘤细胞组学特征,该平台即可零样本推算血液瘤小分子药物应答,预测药效排名前30的候选药命中率达87%。
目前,该AI虚拟细胞临床仿真体系已落地三大商业化场景:一是临床患者分层,联合三甲GCP临床试验中心,面向多个治疗队列和药物管线应用;二是模型能力变现,以药物重定位、靶点筛选、模型工具服务绑定药企和MNC潜在客户;三是数据平台合作,通过自动化测序持续扩充高质量训练数据,反哺模型底座。
谈及底层商业化逻辑,杜润诗表示,“我们摒弃一锤子买卖式的技术外包,选择和药企、三甲医院深度绑定、风险共担。深度嵌入临床方案设计、药物申报、上市后评价全流程,希望成为医药研发底层基础设施服务商,而非边缘化的技术供应商。”
04
行业拐点将至,坚守“生命平权”初心
站在AI制药产业拐点,行业普遍存在核心疑问:AI虚拟细胞仿真技术何时规模化产业落地?能否阶段性替代传统活体动物药理评价实验?
结合监管变革、技术迭代、数据积累节奏,两位创始人给出明确判断:面向药企、医院的商业化落地,1-3年内迎来爆发拐点;覆盖全器官、全体征的通用生命模型,需要更长周期打磨。
王艺璇对此补充判断,“当下,AI虚拟细胞行业面临的最大瓶颈,并非算法迭代的滞后,而是临床多组学数据的标准化缺失。各医疗机构测序口径与数据归档标准的混乱,导致临床样本难以互通联动,限制了模型的泛化与预测精度。若能率先牵头搭建行业统一的数据规范,并快速复制临床合作范式,将有效打通数据孤岛,释放数据潜力,从而大幅加速To B商业化的落地与增速。”
长远来看,华源智因的技术愿景不止局限于创新药药理评价赛道。其终极研发目标,是搭建全域生命科学操作系统:依托标准化AI虚拟细胞底座,量化药物干预下的细胞、组织药理扰动反馈;未来将进一步复刻膳食、环境暴露、作息代谢等外源性变量,推演全维度人体细胞稳态变化,从而搭建生命数字化底层算力基座。
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图源华源智因
回归创业初心,杜润诗感慨,“我们希望实现‘生命平权’。无论家庭贫富,所有患者都能拿到精准、可控、可验算的治疗方案,让生死抉择不再是一场赌局,每一次医疗决策,都算得清因果、看得见确定性。”
生物医药从来不是快生意,虚拟细胞更是一场长周期的科研远征。一群年轻创业者,手握技术利刃,怀揣人文初心,踩准监管变革风口,深耕临床刚需。或许正是这份不追逐捷径、不盲从内卷的定力,能让生命数字化,真正照进现实。
文|周秋寒
微信|ZQH0806zqh0704
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